在科特迪瓦约普贡整合床旁检测用于新生儿筛查及镰状细胞病早期护理 (STEP)
在科特迪瓦Yopougon地区整合即时检验（POCT）用于新生儿筛查和镰状细胞病的早期护理
这项临床试验的目的是了解由Gazelle-Multispectral镰状细胞病（SCD）即时检测（POCT）和对0-6个月龄SCD患儿早期启动全面SCD护理组成的多层面干预能否改善其临床结局。
它旨在回答的主要问题是：
- 干预措施是否能降低SCD相关疾病的数量？
- 干预措施是否能降低疾病发生率（定义为因任何SCD相关疾病发作在任何医疗机构寻求医疗护理——无论是否接受治疗）？
- 干预措施是否能降低全因死亡率（在随访1年、2年、3年和3.5年结束时）？
研究人员将把多层面干预的结果与该地区历史数据（基于不规律的SCD检测和治疗）进行比较。
参与者将使用Gazelle Multispectral平台进行SCD筛查测试，如果呈阳性，他们将接受HemoTypeSC™的确认测试。 患有SCD的参与者将接受早期全面临床干预，即标准给予抗菌和抗疟预防、肺炎球菌和b型流感嗜血杆菌（Hib）疫苗接种、羟基脲治疗，并对家长进行关于需要定期并在必要时紧急就医的教育。
研究概览
详细说明
镰状细胞病（SCD）是一种遗传性、危及生命的血液疾病。 全球范围内，每年估计有300,000名儿童出生时患有镰状细胞贫血（SCD - SS，纯合子形式），这是SCD最严重的形式。 其中约75%的出生发生在撒哈拉以南非洲（SSA），这些儿童中有50-90%在5岁前死亡。 在高收入国家，研究表明，新生儿SCD筛查和早期综合性临床干预（如青霉素预防、安全输血、羟基脲和急性医疗护理）显著降低了SCD的发病率和死亡率。 在低收入和中等收入国家（LMICs），新生儿SCD筛查和早期临床干预的实施普遍较差。
最常用的新生儿SCD筛查技术包括等电聚焦（IEF）、毛细管电泳（CE）和阳离子交换高效液相色谱（HPLC）。 这些技术成本高昂，需要熟练的工作人员和可靠的电力供应，因此不适合LMICs的偏远地区。 为了克服这些挑战，近年来开发了多种即时检测（POCTs）。 Gazelle Multispectral平台是首个可用于新生儿和任何年龄段人群的血红蛋白变体识别和定量的SCD POCT。
在科特迪瓦，与许多其他非洲国家一样，新生儿SCD筛查和早期临床干预的实施滞后，因此SCD的发病率和死亡率较高。 在本项目中，研究者将实施一种新型多层面干预措施，包括：1）整合Gazelle-Multispectral POCT进行新生儿SCD筛查；以及2）启动早期综合性临床干预，即标准给予抗菌和抗疟预防药物、肺炎球菌和b型流感嗜血杆菌（Hib）疫苗接种、羟基脲治疗，并对家长进行关于定期和必要时紧急医疗护理需求的教育。 研究者将评估多层面干预措施的有效性和成本。 有效性将基于2.5至3.5年随访的SCD发病率和死亡率（临床结果）记录进行评估。 有效性数据将与来自该地区的历史数据进行描述性比较，并用于指导科特迪瓦的SCD政策。 历史数据将来自科特迪瓦或附近国家（如加纳）的已发表文献。 三年半后，研究者计划将项目移交给科特迪瓦卫生部，以便整合到其常规医疗保健活动中，并可能在全国范围内推广。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- 电话号码：+41612848629
- 邮箱：charles.abongomera@swisstph.ch
研究联系人备份
- 姓名：Benjamin Koudou, PhD
- 电话号码：+2250777205263
- 邮箱：guibehi.koudou@csrs.ci
学习地点
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Yopougon、科特迪瓦
- Yopougon SCD Center of Excellence
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接触：
- Benjamin Koudou, PhD
- 电话号码：+2250777205263
- 邮箱：guibehi.koudou@csrs.ci
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 在研究区域内选定医疗机构中确定的0-6个月大的儿童
- 年龄加上妊娠期达到或超过37周的婴儿
- 过去90天内未接受过输血的儿童
- 父母或监护人已通过签署同意书同意参与研究的儿童
排除标准：
- 已确诊患有镰状细胞病（SCD）的儿童
- 正在参与另一项临床研究项目的儿童
- 病情危重需要紧急治疗的儿童
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：卫生服务研究
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Gazelle-Multispectral 用于新生儿镰状细胞病筛查；以及早期临床干预
一种新型多层面干预措施，包括：1）整合Gazelle多光谱即时检验（POCT）用于新生儿镰状细胞病（SCD）筛查；以及2）启动早期综合临床干预，即标准施用抗菌和抗疟疾预防药物、肺炎球菌和b型流感嗜血杆菌（Hib）疫苗接种、羟基脲治疗以及关于SCD医疗护理的家长教育。
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一项新颖的多层面干预措施包括：1）整合Gazelle多光谱即时检测（POCT）用于新生儿镰状细胞病（SCD）筛查；以及2）启动早期全面临床干预，即标准给予抗菌和抗疟预防药物、肺炎球菌和b型流感嗜血杆菌（Hib）疫苗接种、羟基脲治疗以及关于SCD医疗护理的家长教育。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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实施由Gazelle SCD POCT和早期启动全面SCD护理组成的新型多层面干预措施的临床结果是：
大体时间：基线、1年、2年、3年和3.5年
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1a. 与SCD相关的发病率和事件数量，即：i) 血管闭塞危象 (VOC)；ii) 急性胸部综合征 (ACS)；iii) 中风；iv) 输血；v) 全因住院 1b. 发病率定义为在任何医疗机构寻求医疗保健（无论是否接受治疗）以应对以下任一SCD相关发病率和事件：i) 血管闭塞危象 (VOC)；ii) 急性胸部综合征 (ACS)；iii) 中风；iv) 输血；v) 全因住院 1c. 全因死亡率（在随访1、2、3和3.5年结束时） 注：临床结果是所有指定参数的总和。 “发病率”包括血管闭塞危象 (VOC)、急性胸部综合征、中风和其他潜在疾病原因。 “事件”包括输血。 “全因住院”是“发病率”的结果。 |
基线、1年、2年、3年和3.5年
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实施由Gazelle SCD即时检测和早期启动全面SCD护理组成的新型多层面干预措施的临床结局为：
大体时间：基线、1年、2年、3年和3.5年
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1a. 与镰状细胞病相关的发病率和事件数量，即：i) 血管闭塞危象；ii) 急性胸部综合征；iii) 中风；iv) 输血；v) 所有原因住院 1b. 发病率定义为在任何医疗机构寻求医疗保健（无论是否接受治疗）处理以下任一镰状细胞病相关发病和事件：i) 血管闭塞危象；ii) 急性胸部综合征；iii) 中风；iv) 输血；v) 所有原因住院 1c. 全因死亡率（随访1年、2年、3年和3.5年末） |
基线、1年、2年、3年和3.5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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一项新型多层面干预措施的实施成本和成本效益，该措施包括采用Gazelle SCD即时检测技术及早期启动综合性SCD护理，具体如下：
大体时间：基线、1年、2年、3年和3.5年
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1a. 与项目推广相关的总财务和经济成本 1b. 每位使用POCT筛查的儿童的成本 1c. 每位SCD筛查阳性儿童的成本 1d. 早期全面SCD护理相关的年度成本 1e. 避免的发病率和死亡率数量 1f. 通过多方面干预避免的每次发病率和死亡率的成本 注：结果1a.至1d.表示并代表“实施成本”。 结果1e. 表示并代表“有效性”。 结果1f. 指“成本效益”。 |
基线、1年、2年、3年和3.5年
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在科特迪瓦所有检测呈阳性的儿童中，早期全面SCD护理相关的年度预算影响
大体时间：基线、1年、2年、3年和3.5年
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1. 对所有检测结果呈阳性儿童进行早期全面镰状细胞病（SCD）护理的年度费用
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基线、1年、2年、3年和3.5年
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AO_2025-00105
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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