Integration af Point of Care Testing (POCT) til nyfødtescreening og tidlig pleje for seglcelleanæmi i Yopougon, Elfenbenskysten (STEP)
Integration af Point of Care Testing (POCT) til nyfødtescreening og tidlig behandling af seglcelleanæmi i Yopougon, Elfenbenskysten
Målet med denne kliniske undersøgelse er at undersøge, om en flerfacetteret intervention bestående af Gazelle-Multispectral-sigtecelleanæmi (SCD) point-of-care-testning (POCT) og tidlig indledning af omfattende SCD-behandling hos børn med SCD i alderen 0-6 måneder kan forbedre deres kliniske resultater.
De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare, er:
- Reducerer interventionen antallet af SCD-relaterede sygdomme?
- Reducerer interventionen sygdomsincidensen defineret som opsøgning af sundhedspleje på et hvilket som helst sundhedsfacilitet - med eller uden behandling - for enhver episode relateret til en SCD-relateret sygdom?
- Reducerer interventionen dødeligheden af alle årsager (ved udgangen af 1, 2, 3 og 3,5 års opfølgning)?
Forskere vil sammenligne resultaterne af den flerfacetterede intervention med historiske data fra regionen (baseret på uregelmæssig SCD-testning og behandling).
Deltagere vil gennemgå en SCD-screeningstest ved hjælp af Gazelle Multispectral-platformen, og hvis den er positiv, vil de gennemgå bekræftelsestest med HemoTypeSC™. Deltagere med SCD vil modtage tidlig omfattende klinisk intervention, dvs. standardadministration af antibakteriel og antimalariaprophylakse, vaccinationer mod pneumokok og Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyurea, forældreuddannelse om behovet for regelmæssig og om nødvendigt akut medicinsk behandling.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Sicklecelletilstand (SCD) er en arvelig, livstruende hematologisk lidelse. Globalt fødes der hvert år anslået 300.000 børn med sicklecelleanæmi (SCD - SS, homozygot form), den mest alvorlige form for SCD. Cirka 75% af disse fødsler forekommer i Subsaharisk Afrika (SSA), hvoraf 50-90% dør før deres 5. fødselsdag. I højindkomstlande har det vist sig, at nyfødt SCD-screening og tidlige omfattende kliniske indgreb såsom penicillinprophylakse, sikker blodtransfusion, hydroxyurea og akut medicinsk behandling reducerer SCD-morbiditet og -dødelighed betydeligt. I lav- og mellemindkomstlande (LMIC'er) er implementeringen af nyfødt SCD-screening og tidlige kliniske indgreb i høj grad utilstrækkelig.
De mest almindeligt anvendte nyfødt SCD-screeningteknikker er isoelektrisk fokusering (IEF), kapillærelektroforese (CE) og kationudvekslingshøjtydelsesvæskekromatografi (HPLC). Disse teknikker har en høj omkostning, kræver kvalificeret personale og en pålidelig elektricitetsforsyning og er derfor ikke egnede til afsatte områder i LMIC'er. For at overvinde disse udfordringer er der for nylig udviklet flere point-of-care-tests (POCT'er). Gazelle Multispectral-platformen er den første SCD-POCT, der kan bruges til at identificere og kvantificere hemoglobinvarianter hos nyfødte og personer i alle aldre.
I Elfenbenskysten, som i mange andre afrikanske lande, halter implementeringen af nyfødt SCD-screening og tidlige kliniske indgreb bagefter, og som følge heraf er SCD-morbiditet og -dødelighed høje. I dette projekt vil forskerne implementere en ny, flerfacetteret intervention bestående af: 1) integration af Gazelle-Multispectral POCT til nyfødt SCD-screening; og 2) igangsættelse af tidlige omfattende kliniske indgreb, dvs. standardadministration af antibakteriel og antimalariaprofylakse, vaccinationer mod pneumokok og Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyurea, forældreuddannelse om behovet for regelmæssig og, hvis nødvendigt, akut medicinsk behandling. Forskerne vil vurdere effektiviteten og omkostningerne ved den flerfacetterede intervention. Effektiviteten vil blive vurderet på grundlag af de 2,5 - 3,5 års opfølgende kliniske optegnelser over SCD-morbiditet og -dødelighed (kliniske resultater). Effektivitetsdataene vil blive sammenlignet deskriptivt med historiske data fra regionen og brugt til at informere SCD-politikken i Elfenbenskysten. Historiske data vil blive indhentet fra offentliggjort litteratur i Elfenbenskysten eller nærliggende lande såsom Ghana. Efter tre et halvt år sigter forskerne mod at overdrage projektet til Elfenbenskystens sundhedsministerium for integration i dets rutinemæssige sundhedsplejeaktiviteter og potentiel landsdækkende opskalering.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Telefonnummer: +41612848629
- E-mail: charles.abongomera@swisstph.ch
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Benjamin Koudou, PhD
- Telefonnummer: +2250777205263
- E-mail: guibehi.koudou@csrs.ci
Studiesteder
-
-
-
Yopougon, Côte d’Ivoire
- Yopougon SCD Center of Excellence
-
Kontakt:
- Benjamin Koudou, PhD
- Telefonnummer: +2250777205263
- E-mail: guibehi.koudou@csrs.ci
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn i alderen 0 - 6 måneder identificeret på udvalgte sundhedsfaciliteter i studieområdet
- Babyer, hvis alder plus gestationsperioden når 37 uger eller mere
- Børn, der ikke har modtaget blodtransfusion inden for de sidste 90 dage
- Børn, hvis forældre eller værger har givet samtykke til at deltage i studiet ved at underskrive et samtykkeformular
Eksklusionskriterier:
- Børn, der allerede er diagnosticeret med seglcelleanæmi (SCD)
- Børn, der deltager i et andet klinisk forskningsprojekt
- Børn, der er kritisk syge og kræver akut behandling
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Sundhedstjenesteforskning
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gazelle-Multispektral til screening for seglcelleanæmi hos nyfødte; og tidlige kliniske indgreb
En ny multifacetteret intervention sammensat af: 1) integration af Gazelle-Multispectral point of care testing (POCT) til screening af nyfødte for seglcelleanæmi (SCD); og 2) indledelse af tidlige omfattende kliniske interventioner, dvs. standardadministration af antibakteriel og antimalaria profylakse, vaccinationer mod pneumokok og Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyurea og forældreundervisning om SCD-sundhedspleje.
|
En ny multifacetteret intervention sammensat af: 1) integration af Gazelle-Multispectral point of care testing (POCT) til screening for seglcelleanæmi (SCD) hos nyfødte; og 2) igangsættelse af tidlige omfattende kliniske interventioner, dvs. standardadministration af antibakteriel og antimalaria profylakse, vaccinationer mod pneumokokker og Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyurea og forældreuddannelse om SCD-sundhedspleje.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
De kliniske resultater af implementering af en ny mangefacetteret intervention bestående af en Gazelle SCD POCT og tidlig igangsættelse af omfattende SCD-behandling er:
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
1a. Antal SCD-relaterede morbiditets- og hændelsestilfælde, dvs. i) vasookklusive kriser (VOC); ii) akut brystsyndrom (ACS); iii) slagtilfælde; iv) blodtransfusioner; v) alle årsager til indlæggelser 1b. Morbiditetsforekomst defineret som søgning af sundhedsydelser på ethvert sundhedsfacilitet - med eller uden behandling - for enhver episode relateret til en af følgende SCD-relaterede morbiditets- og hændelsestilfælde: i) vasookklusive kriser (VOC); ii) akut brystsyndrom (ACS); iii) slagtilfælde; iv) blodtransfusioner; v) alle årsager til indlæggelser 1c. Dødelighedsrate for alle årsager (ved afslutningen af 1, 2, 3 og 3,5 års opfølgning) Bemærk: De kliniske resultater er en opsummering af alle de angivne forskellige parametre. ''Morbiditet'' inkluderer vasookklusive kriser (VOC); akut brystsyndrom, slagtilfælde og andre underliggende årsager til sygdom. ''Hændelser'' inkluderer blodtransfusioner. ''Alle årsager til indlæggelser'' er et resultat af ''morbiditeter''. |
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
|
De kliniske resultater af at implementere en ny, mangefacetteret intervention bestående af en Gazelle SCD POCT og tidlig indledning af omfattende SCD-pleje er:
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
1a. Antallet af SCD-relateret morbiditet og hændelser, dvs. i) vaso-okklusive kriser (VOC); ii) akut brystsyndrom (ACS); iii) slagtilfælde; iv) blodtransfusioner; v) alle årsager til indlæggelser 1b. Morbiditetsincidens defineret som søgning af sundhedspleje på et hvilket som helst sundhedsfacilitet - med eller uden behandling - for enhver episode relateret til en af følgende SCD-relaterede morbiditeter og hændelser: i) vaso-okklusive kriser (VOC); ii) akut brystsyndrom (ACS); iii) slagtilfælde; iv) blodtransfusioner; v) alle årsager til indlæggelser 1c. Dødelighedsrate fra alle årsager (ved afslutningen af 1, 2, 3 og 3,5 års opfølgning) |
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Implementeringsomkostningerne og omkostningseffektiviteten af en ny mangefacetteret intervention bestående af en Gazelle SCD POCT og tidlig indledning af omfattende SCD-pleje er:
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
1a. Samlede finansielle og økonomiske omkostninger forbundet med programimplementering 1b. Omkostninger pr. barn screent med POCT 1c. Omkostninger pr. SCD-screen positivt barn 1d. Årlige omkostninger forbundet med tidlig omfattende SCD-behandling 1e. Antal forebyggede sygeligheds- og dødelighedstilfælde 1f. Omkostning pr. forebygget sygeligheds- og dødelighedstilfælde med den flerdimensionelle intervention Bemærk: Resultater 1a. til 1d. angiver og repræsenterer ''implementeringsomkostninger''. Resultat 1e. angiver og repræsenterer ''effektivitet''. Resultater 1f. refererer til ''omkostningseffektivitet''. |
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
|
Budgetmæssig påvirkning (per år) forbundet med tidlig omfattende SCD-pleje for alle børn, der tester positiv i Elfenbenskysten
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
1. Årlige omkostninger forbundet med tidlig omfattende SCD-pleje for alle børn, der tester positiv
|
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AO_2025-00105
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .