코트디부아르 요푸곤에서 신생아 선별검사와 낫 모양 적혈구 빈혈 조기 관리에 대한 현장 진단 검사(POCT) 통합 (STEP)
코트디부아르 요푸곤에서 신생아 선별 검사와 낫모양 적혈구 빈혈증 조기 치료를 위한 현장 진단 검사(POCT) 통합
이 임상 시험의 목표는 0~6개월 사이의 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 아동들을 대상으로 Gazelle-Multispectral 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 현장 진단 검사(POCT)와 조기 종합 SCD 치료로 구성된 다각적 중재가 그들의 임상적 결과를 개선할 수 있는지 알아보는 것입니다.
이 연구가 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
- 중재가 SCD 관련 질병의 발생 빈도를 낮추는가?
- 중재가 SCD 관련 질병과 관련된 모든 에피소드에 대해 치료 유무에 관계없이 어떤 의료 시설에서든 의료 서비스를 이용하는 것으로 정의된 질병 발생률을 낮추는가?
- 중재가 모든 원인에 의한 사망률을 낮추는가(1, 2, 3, 3.5년 추적 관찰 종료 시)?
연구자들은 다각적 중재의 결과를 해당 지역의 역사적 데이터(불규칙한 SCD 검사 및 치료에 기반함)와 비교할 것입니다.
참가자들은 Gazelle Multispectral 플랫폼을 사용한 SCD 선별 검사를 받게 되며, 양성 반응을 보일 경우 HemoTypeSC™로 확인 검사를 받게 됩니다. SCD가 확인된 참가자들은 조기 종합 임상 중재를 받게 되며, 이는 항균 및 항말라리아 예방요법의 표준 투여, 폐렴구균 및 Haemophilus influenzae type b(Hib) 백신 접종, 하이드록시우레아 투여, 정기적 및 필요한 경우 긴급 의료 치료의 필요성에 대한 부모 교육을 포함합니다.
연구 개요
상세 설명
겸상적혈구병(SCD)은 유전적으로 생명을 위협하는 혈액학적 장애입니다. 전 세계적으로 매년 약 300,000명의 어린이가 가장 심각한 형태의 SCD인 겸상적혈구빈혈(SCD - SS, 동형접합체 형태)로 태어납니다. 이러한 출생의 약 75%는 사하라 이남 아프리카(SSA)에서 발생하며, 이 중 50-90%가 5세 생일 전에 사망합니다. 고소득 국가에서는 신생아 SCD 선별검사와 페니실린 예방요법, 안전한 수혈, 하이드록시우레아 및 급성 의료 관리와 같은 조기 포괄적 임상 중재가 SCD 이환율과 사망률을 상당히 감소시킨 것으로 나타났습니다. 저소득 및 중간소득 국가(LMIC)에서는 신생아 SCD 선별검사와 조기 임상 중재의 시행이 대체로 미흡합니다.
가장 일반적으로 사용되는 신생아 SCD 선별검사 기술은 등전점 전기영동(IEF), 모세관 전기영동(CE) 및 양이온 교환 고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)입니다. 이러한 기술은 비용이 높고 숙련된 직원과 안정적인 전력 공급이 필요하므로 LMIC의 외딴 지역에는 적합하지 않습니다. 이러한 문제를 극복하기 위해 최근 여러 가지 현장 진단 검사(POCT)가 개발되었습니다. 가젤 멀티스펙트럼 플랫폼은 신생아와 모든 연령대의 사람들에서 헤모글로빈 변이체를 식별하고 정량화하는 데 사용할 수 있는 최초의 SCD POCT입니다.
코트디부아르는 다른 많은 아프리카 국가들과 마찬가지로 신생아 SCD 선별검사와 조기 임상 중재의 시행이 뒤처져 있으며, 결과적으로 SCD 이환율과 사망률이 높습니다. 이 프로젝트에서 연구진은 다음과 같은 새로운 다각적 중재를 시행할 것입니다: 1) 신생아 SCD 선별검사를 위한 가젤-멀티스펙트럼 POCT 통합; 2) 조기 포괄적 임상 중재 시작, 즉 항균 및 항말라리아 예방요법의 표준 투여, 폐렴구균 및 헤모필루스 인플루엔자 b형(Hib) 백신 접종, 하이드록시우레아, 정기적이고 필요한 경우 긴급 의료 관리의 필요성에 대한 부모 교육. 연구진은 다각적 중재의 효과성과 비용을 평가할 것입니다. 효과성은 2.5-3.5년 추적 관찰 기간 동안의 SCD 이환율과 사망률(임상 결과) 기록을 기반으로 평가될 것입니다. 효과성 데이터는 해당 지역의 역사적 데이터와 서술적으로 비교되며, 코트디부아르의 SCD 정책 수립에 참고 자료로 사용될 것입니다. 역사적 데이터는 코트디부아르나 가나와 같은 인근 국가의 출판된 문헌에서 얻을 것입니다. 3년 반 후, 연구진은 이 프로젝트를 코트디부아르 보건부에 넘겨 일상적인 보건 활동에 통합하고 잠재적으로 전국적으로 확대할 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- 전화번호: +41612848629
- 이메일: charles.abongomera@swisstph.ch
연구 연락처 백업
- 이름: Benjamin Koudou, PhD
- 전화번호: +2250777205263
- 이메일: guibehi.koudou@csrs.ci
연구 장소
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Yopougon, 코트 디부 아르
- Yopougon SCD Center of Excellence
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연락하다:
- Benjamin Koudou, PhD
- 전화번호: +2250777205263
- 이메일: guibehi.koudou@csrs.ci
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연구 지역 내 선정된 의료 시설에서 확인된 0-6개월 영유아
- 연령과 임신 기간을 합산하여 37주 이상이 되는 영아
- 지난 90일 이내에 수혈을 받지 않은 영유아
- 부모나 보호자가 동의서에 서명하여 연구 참여에 동의한 영유아
제외 기준:
- 이미 겸상적혈구병(SCD)으로 진단된 영유아
- 다른 임상 연구 프로젝트에 참여 중인 영유아
- 중증으로 응급 치료가 필요한 영유아
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 건강 서비스 연구
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 신생아 겸상 적혈구 질환 스크리닝 및 조기 임상 개입을 위한 Gazelle-Multispectral
신생아 겸형 적혈구 빈혈증(SCD) 선별을 위한 Gazelle-Multispectral 현장 진단 검사(POCT) 통합과, 표준적인 항균 및 항말라리아 예방요법, 폐렴구균 및 b형 헤모필루스 인플루엔자(Hib) 백신 접종, 하이드록시우레아 투여, SCD 의료 관리에 대한 부모 교육 등 조기 포괄적 임상 중재 시행으로 구성된 새로운 다각적 중재.
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신생아 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 선별검사를 위한 Gazelle-Multispectral 현장 진단 검사(POCT) 통합과, 항균 및 항말라리아 예방요법의 표준 투여, 폐렴구균 및 헤모필루스 인플루엔자 b형(Hib) 백신 접종, 하이드록시우레아 투여, SCD 의료 관리에 대한 부모 교육을 포함한 조기 종합 임상 개입의 시작으로 구성된 새로운 다각적 중재
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Gazelle SCD POCT 및 조기 포괄적 SCD 치료 개시로 구성된 새로운 다면적 중재의 시행에 따른 임상 결과는 다음과 같습니다:
기간: 기준선, 1년, 2년, 3년, 3.5년
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1a. 겸형 적혈구병 관련 이환율 및 이벤트 수, 즉 i) 혈관 폐쇄 위기(VOC); ii) 급성 흉부 증후군(ACS); iii) 뇌졸중; iv) 수혈; v) 모든 원인에 의한 입원 1b. 이환율 발생률은 다음 겸형 적혈구병 관련 이환율 및 이벤트 중 하나와 관련된 모든 에피소드에 대해 - 치료 여부와 관계없이 - 모든 의료 시설에서 의료 서비스를 이용하는 것으로 정의됩니다: i) 혈관 폐쇄 위기(VOC); ii) 급성 흉부 증후군(ACS); iii) 뇌졸중; iv) 수혈; v) 모든 원인에 의한 입원 1c. 모든 원인에 의한 사망률(1, 2, 3 및 3.5년 추적 관찰 기간 종료 시) 참고: 임상 결과는 표시된 모든 다양한 매개변수의 합계입니다. ''이환율''에는 혈관 폐쇄 위기(VOC), 급성 흉부 증후군, 뇌졸중 및 기타 질병의 근본 원인이 포함됩니다. ''이벤트''에는 수혈이 포함됩니다. ''모든 원인에 의한 입원''은 ''이환율''의 결과입니다. |
기준선, 1년, 2년, 3년, 3.5년
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Gazelle SCD POCT 및 조기 포괄적 SCD 치료 시작으로 구성된 새로운 다면적 중재를 시행한 임상 결과는 다음과 같습니다:
기간: Baseline, 1년, 2년, 3년, 3.5년
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1a. 겸상 적혈구 질환 관련 이환율 및 이벤트 수, 즉 i) 혈관 폐쇄 위기(VOC); ii) 급성 흉부 증후군(ACS); iii) 뇌졸중; iv) 수혈; v) 모든 원인에 의한 입원 1b. 이환율 발생률은 다음과 같은 겸상 적혈구 질환 관련 이환율 및 이벤트 중 하나와 관련된 모든 증상에 대해 치료 여부와 관계없이 모든 의료 시설에서 의료 서비스를 이용하는 것으로 정의됨: i) 혈관 폐쇄 위기(VOC); ii) 급성 흉부 증후군(ACS); iii) 뇌졸중; iv) 수혈; v) 모든 원인에 의한 입원 1c. 모든 원인에 의한 사망률 (추적 관찰 1, 2, 3 및 3.5년 후) |
Baseline, 1년, 2년, 3년, 3.5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Gazelle SCD POCT 및 조기 포괄적 SCD 치료 시작으로 구성된 새로운 다면적 중재의 구현 비용과 비용 효율성은 다음과 같습니다:
기간: 기준선, 1년, 2년, 3년, 3.5년
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1a. 프로그램 시행과 관련된 총 재정 및 경제적 비용 1b. POCT로 검사된 아동 1인당 비용 1c. SCD 검사 양성 아동 1인당 비용 1d. 조기 포괄적 SCD 관리와 관련된 연간 비용 1e. 예방된 이환율 및 사망률 건수 1f. 다면적 중재로 예방된 이환율 및 사망률 1건당 비용 참고: 결과 1a.부터 1d.는 ''시행 비용''을 나타내고 대표합니다. 결과 1e. 는 ''효과성''을 나타내고 대표합니다. 결과 1f. 는 ''비용 효과성''을 나타냅니다. |
기준선, 1년, 2년, 3년, 3.5년
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코트디부아르에서 양성 판정을 받은 모든 어린이를 대상으로 조기 포괄적 겸형적혈구빈혈 치료와 관련된 예산 영향(연간)
기간: 기준선, 1년, 2년, 3년, 3.5년
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1. 검사 결과 양성인 모든 아동을 위한 조기 포괄적 SCD 치료와 관련된 연간 비용
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기준선, 1년, 2년, 3년, 3.5년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AO_2025-00105
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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