Integrazione dei Test al Punto di Cura (POCT) per lo Screening Neonatale e l'Assistenza Precoce per la Malattia a Cellule Falciformi a Yopougon, Costa d'Avorio (STEP)
Integrazione del Test al Punto di Cura (POCT) per lo Screening Neonatale e la Cura Precoce della Drepanocitosi a Yopougon, Costa d'Avorio
L'obiettivo di questo studio clinico è valutare se un intervento multifattoriale composto dal test Gazelle-Multispectral per l'anemia falciforme (SCD) al punto di cura (POCT) e dall'inizio precoce di cure complete per la SCD nei bambini di età compresa tra 0 e 6 mesi affetti da anemia falciforme possa migliorare i loro esiti clinici.
Le principali domande a cui si intende rispondere sono:
- L'intervento riduce il numero di malattie correlate alla SCD?
- L'intervento riduce l'incidenza della malattia definita come la ricerca di assistenza sanitaria in qualsiasi struttura sanitaria - con o senza trattamento - per qualsiasi episodio correlato a una malattia legata alla SCD?
- L'intervento riduce il tasso di mortalità per tutte le cause (alla fine di 1, 2, 3 e 3,5 anni di follow-up)?
I ricercatori confronteranno i risultati dell'intervento multifattoriale con quelli dei dati storici (basati su test e trattamenti SCD irregolari) della regione.
I partecipanti si sottoporranno a un test di screening per la SCD utilizzando la piattaforma Gazelle Multispectral e, se positivi, effettueranno un test di conferma con HemoTypeSC™. I partecipanti con SCD riceveranno interventi clinici completi precoci, ovvero somministrazione standard di profilassi antibatterica e antimalarica, vaccinazioni per pneumococco e Haemophilus influenzae di tipo b (Hib), idrossiurea, educazione dei genitori sulla necessità di cure mediche regolari e, se necessario, urgenti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
L'anemia falciforme (SCD) è un disturbo ematologico ereditario e potenzialmente letale. A livello globale, ogni anno, si stima che 300.000 bambini nascano con anemia falciforme (SCD - SS, forma omozigote), la forma più grave di SCD. Circa il 75% di queste nascite avviene nell'Africa subsahariana (SSA), di cui il 50-90% muore prima del quinto compleanno. Nei paesi ad alto reddito, è stato dimostrato che lo screening neonatale per la SCD e interventi clinici precoci e completi come la profilassi con penicillina, la trasfusione di sangue sicura, l'idrossiurea e le cure mediche acute riducono sostanzialmente la morbilità e la mortalità della SCD. Nei paesi a basso e medio reddito (LMIC), l'attuazione dello screening neonatale per la SCD e degli interventi clinici precoci è in gran parte scarsa.
Le tecniche di screening neonatale per la SCD più comunemente utilizzate sono la focalizzazione isoellettrica (IEF), l'elettroforesi capillare (CE) e la cromatografia liquida ad alte prestazioni a scambio cationico (HPLC). Queste tecniche hanno un costo elevato, richiedono personale qualificato e una fornitura di elettricità affidabile, e quindi non sono adatte per le aree remote degli LMIC. Per superare queste sfide, recentemente sono stati sviluppati diversi test point of care (POCT). La piattaforma Gazelle Multispectral è il primo POCT per la SCD che può essere utilizzato per identificare e quantificare le varianti dell'emoglobina nei neonati e nelle persone di qualsiasi età.
In Costa d'Avorio, come in molti altri paesi africani, l'attuazione dello screening neonatale per la SCD e degli interventi clinici precoci è in ritardo e, di conseguenza, la morbilità e la mortalità della SCD sono elevate. In questo progetto, i ricercatori attueranno un nuovo intervento multiforme composto da: 1) integrazione del POCT Gazelle-Multispectral per lo screening neonatale della SCD; e 2) avvio di interventi clinici precoci e completi, ovvero somministrazione standard di profilassi antibatterica e antimalarica, vaccinazioni per pneumococco e Haemophilus influenzae tipo b (Hib), idrossiurea, educazione dei genitori sulla necessità di cure mediche regolari e, se necessario, urgenti. I ricercatori valuteranno l'efficacia e il costo dell'intervento multiforme. L'efficacia sarà valutata sulla base dei registri clinici di follow-up di 2,5 - 3,5 anni sulla morbilità e mortalità della SCD (esiti clinici). I dati sull'efficacia saranno confrontati descrittivamente con i dati storici della regione e utilizzati per informare la politica sulla SCD in Costa d'Avorio. I dati storici saranno ottenuti dalla letteratura pubblicata in Costa d'Avorio o nei paesi vicini come il Ghana. Dopo tre anni e mezzo, i ricercatori intendono trasferire il progetto al Ministero della Salute della Costa d'Avorio per integrarlo nelle sue attività sanitarie di routine e potenzialmente estenderlo a livello nazionale.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Numero di telefono: +41612848629
- Email: charles.abongomera@swisstph.ch
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Benjamin Koudou, PhD
- Numero di telefono: +2250777205263
- Email: guibehi.koudou@csrs.ci
Luoghi di studio
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Yopougon, Côte d'Ivoire
- Yopougon SCD Center of Excellence
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Contatto:
- Benjamin Koudou, PhD
- Numero di telefono: +2250777205263
- Email: guibehi.koudou@csrs.ci
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Bambini di età compresa tra 0 e 6 mesi identificati presso le strutture sanitarie selezionate nell'area di studio
- Neonati la cui età più il periodo di gestazione raggiunge 37 settimane o più
- Bambini che non hanno ricevuto una trasfusione di sangue negli ultimi 90 giorni
- Bambini i cui genitori o tutori hanno acconsentito a partecipare allo studio firmando un modulo di consenso
Criteri di esclusione:
- Bambini già diagnosticati con anemia falciforme (SCD)
- Bambini che stanno partecipando a un altro progetto di ricerca clinica
- Bambini in condizioni critiche che richiedono un trattamento di emergenza
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Ricerca sui servizi sanitari
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gazelle-Multispectral per lo screening della malattia falciforme nei neonati; e interventi clinici precoci
Un intervento innovativo e multifattoriale composto da: 1) integrazione del test Gazelle-Multispectral point of care (POCT) per lo screening neonatale dell'anemia falciforme (SCD); e 2) avvio di precoci interventi clinici completi, ovvero somministrazione standard di profilassi antibatterica e antimalarica, vaccinazioni per pneumococco e Haemophilus influenzae tipo b (Hib), idrossiurea ed educazione dei genitori riguardo alle cure mediche per l'SCD.
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Un nuovo intervento multiforme composto da: 1) integrazione del test Gazelle-Multispectral point of care (POCT) per lo screening della malattia falciforme (SCD) nei neonati; e 2) avvio di precoci interventi clinici completi, ovvero somministrazione standard di profilassi antibatterica e antimalarica, vaccinazioni per pneumococco e Haemophilus influenzae di tipo b (Hib), idrossiurea ed educazione dei genitori sull'assistenza medica per la SCD.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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I risultati clinici dell'implementazione di un nuovo intervento multifattoriale composto da un Gazelle SCD POCT e dall'avvio precoce di cure complete per la SCD sono:
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni e 3,5 anni
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1a. Numero di morbidità ed eventi correlati all’SCD, ovvero i) crisi vaso-occlusive (VOC); ii) sindrome toracica acuta (ACS); iii) ictus; iv) trasfusioni di sangue; v) ospedalizzazioni per tutte le cause 1b. Incidenza di morbidità definita come richiesta di assistenza sanitaria in qualsiasi struttura sanitaria - con o senza trattamento - per qualsiasi episodio correlato a una delle seguenti morbidità ed eventi correlati all’SCD: i) crisi vaso-occlusive (VOC); ii) sindrome toracica acuta (ACS); iii) ictus; iv) trasfusioni di sangue; v) ospedalizzazioni per tutte le cause 1c. Tasso di mortalità per tutte le cause (alla fine di 1, 2, 3 e 3,5 anni di follow-up) Nota: Gli esiti clinici sono una somma di tutti i diversi parametri indicati. ''Morbidità'' include crisi vaso-occlusive (VOC); sindrome toracica acuta, ictus e altre cause sottostanti di malattia. ''Eventi'' includono trasfusioni di sangue. ''Ospedalizzazioni per tutte le cause'' sono un risultato delle ''morbidità''. |
Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni e 3,5 anni
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I risultati clinici dell'implementazione di un nuovo intervento multiforme composto da un Gazelle SCD POCT e dall'inizio precoce di un'assistenza completa per la SCD sono:
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni e 3,5 anni
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1a. Numero di morbilità ed eventi correlati alla SCD, ovvero i) crisi vaso-occlusive (VOC); ii) sindrome toracica acuta (ACS); iii) ictus; iv) trasfusioni di sangue; v) tutte le ospedalizzazioni indipendentemente dalla causa 1b. Incidenza della morbilità definita come la ricerca di assistenza sanitaria in qualsiasi struttura sanitaria - con o senza trattamento - per qualsiasi episodio correlato a una delle seguenti morbilità ed eventi correlati alla SCD: i) crisi vaso-occlusive (VOC); ii) sindrome toracica acuta (ACS); iii) ictus; iv) trasfusioni di sangue; v) tutte le ospedalizzazioni indipendentemente dalla causa 1c. Tasso di mortalità per tutte le cause (alla fine di 1, 2, 3 e 3,5 anni di follow-up) |
Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni e 3,5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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I costi di implementazione e il rapporto costo-efficacia di un nuovo intervento multifattoriale composto da un Gazelle SCD POCT e dall'inizio precoce di un'assistenza completa per la SCD sono:
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni e 3,5 anni
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1a. Costi finanziari ed economici totali associati all'implementazione del programma 1b. Costi per ogni bambino sottoposto a screening con POCT 1c. Costi per ogni bambino con screening positivo per SCD 1d. Costi annuali associati all'assistenza precoce e completa per SCD 1e. Numero di morbilità e mortalità prevenute 1f. Costo per ogni morbilità e mortalità prevenuta dall'intervento multifattoriale Nota: I risultati da 1a. a 1d. indicano e rappresentano i "costi di implementazione". Il risultato 1e. indica e rappresenta l'"efficacia". Il risultato 1f. si riferisce alla "costo-efficacia". |
Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni e 3,5 anni
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L'impatto sul budget (annuale) associato alle cure complete precoci per l'SCD per tutti i bambini risultati positivi in Costa d'Avorio
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni e 3,5 anni
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1. Costi annuali associati alle cure complete precoci per la SCD per tutti i bambini che risultano positivi al test
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Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni e 3,5 anni
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AO_2025-00105
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Descrizione del piano IPD
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