Pistetestauksen (POCT) integrointi vastasyntyneiden seulontaan ja sirppisolutaudin varhaiseen hoitoon Yopougonissa, Norsunluurannikolla (STEP)
Point of Care Testing (POCT) -testauksen integrointi vastasyntyneiden seulontaan ja sirppisolutaudin varhaiseen hoitoon Yopougonissa, Norsunluurannikolla
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko monipuolinen interventio, joka koostuu Gazelle-Multispectral sirppisoluanemian (SCD) point-of-care-testauksesta (POCT) ja kattavan SCD-hoidon varhaisesta aloittamisesta 0–6 kuukauden ikäisillä SCD-tautia sairastavilla lapsilla, parantaa heidän kliinisiä tuloksiaan.
Pääkysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:
- Vähentääkö interventio SCD:hen liittyvien sairauksien määrää?
- Vähentääkö interventio sairastuvuutta, joka määritellään terveydenhuollon hakemiseksi missä tahansa terveyslaitoksessa – hoidolla tai ilman – minkä tahansa SCD:hen liittyvän sairausjakson vuoksi?
- Vähentääkö interventio kaikkien kuolinsyiden kuolleisuusastetta (1, 2, 3 ja 3,5 vuoden seurannan lopussa)?
Tutkijat vertailevat monipuolisen intervention tuloksia historiallisiin tietoihin (perustuen epäsäännölliseen SCD-testaukseen ja -hoitoon) alueelta.
Osallistujat suorittavat SCD-seulontatestin Gazelle Multispectral -alustalla, ja jos tulos on positiivinen, he suorittavat vahvistavan testin HemoTypeSC™:llä. SCD:ä sairastavat osallistujat saavat varhaisia kattavia kliinisiä interventioita, kuten antibakteerisen ja antimalarialisen profylaksin standardihoidon, rokotteet pneumokokille ja Haemophilus influenzae tyyppi b:lle (Hib), hydroksiureaa sekä vanhempien koulutuksen säännöllisen ja tarvittaensa kiireellisen lääketieteellisen hoidon tarpeesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Siklasolutaudin (SCD) on perinnöllinen hengenvaarallinen hematologinen häiriö. Maailmanlaajuisesti syntyy arviolta 300 000 lasta vuosittain siklasoluanemiasta (SCD - SS, homotsygoottinen muoto), joka on SCD:n vakavin muoto. Noin 75 % näistä syntymistä tapahtuu Saharan eteläpuolisessa Afrikassa (SSA), ja 50–90 % heistä kuolee ennen viidettä syntymäpäiväänsä. Korkean tulotason maissa on osoitettu, että vastasyntyneiden SCD-seulonta ja varhaiset kattavat kliiniset toimenpiteet, kuten penisilliiniprofylaksia, turvallinen verensiirto, hydroksikarbamidi ja akuutti lääkinnällinen hoito, vähentävät merkittävästi SCD:n sairastavuutta ja kuolleisuutta. Matalan ja keskitulotason maissa (LMIC) vastasyntyneiden SCD-seulonnan ja varhaisten kliinisten toimenpiteiden toteutus on suurimmaksi osaksi heikkoa.
Yleisimmin käytetyt vastasyntyneiden SCD-seulontatekniikat ovat isoelektrisen fokusoinnin (IEF), kapillaarielektroforeesin (CE) ja kationinvaihtokromatografian (HPLC). Nämä tekniikat ovat kalliita, vaativat koulutettua henkilökuntaa ja luotettavaa sähkönjakelua, eivätkä siksi sovellu LMIC-maiden syrjäisille alueille. Näiden haasteiden voittamiseksi on viime aikoina kehitetty useita point-of-care-testejä (POCT). Gazelle Multispectral -alusta on ensimmäinen SCD-POCT, jota voidaan käyttää hemoglobiinivarianttien tunnistamiseen ja määritykseen vastasyntyneissä ja kaikenikäisissä ihmisissä.
Norsunluurannikolla, kuten monissa muissakin Afrikan maissa, vastasyntyneiden SCD-seulonnan ja varhaisten kliinisten toimenpiteiden toteutus jää jälkeen, ja sen seurauksena SCD:n sairastavuus ja kuolleisuus ovat korkeita. Tässä hankkeessa tutkijat toteuttavat uuden monitahoisen interventiokokonaisuuden, joka koostuu: 1) Gazelle-Multispectral-POCT:n integroinnista vastasyntyneiden SCD-seulontaan; ja 2) varhaisten kattavien kliinisten toimenpiteiden aloittamisesta, kuten antibakteerisen ja antimalarialisen profylaksin standardihallintaa, pneumokokki- ja Haemophilus influenzae tyyppi b (Hib) -rokotuksia, hydroksikarbamidia, vanhempien koulutusta säännöllisen ja tarvittaensa kiireellisen lääkinnällisen hoidon tarpeesta. Tutkijat arvioivat monitahoisen interventiokokonaisuuden tehokkuutta ja kustannuksia. Tehokkuutta arvioidaan SCD:n sairastavuuden ja kuolleisuuden (kliinisten lopputulosten) 2,5–3,5 vuoden seurantatietojen perusteella. Tehokkuustietoja verrataan kuvailevasti alueen historiallisiin tietoihin ja niitä käytetään SCD-politiikan tiedottamiseen Norsunluurannikolla. Historialliset tiedot saadaan julkaistusta kirjallisuudesta Norsunluurannikolta tai läheisistä maista, kuten Ghanasta. Kolmen ja puolen vuoden jälkeen tutkijat pyrkivät luovuttamaan hankkeen Norsunluurannikon terveysministeriölle integroitavaksi sen rutiiniterveydenhuollon toimintoihin ja mahdolliseen valtakunnalliseen laajentamiseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Puhelinnumero: +41612848629
- Sähköposti: charles.abongomera@swisstph.ch
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Benjamin Koudou, PhD
- Puhelinnumero: +2250777205263
- Sähköposti: guibehi.koudou@csrs.ci
Opiskelupaikat
-
-
-
Yopougon, Norsunluurannikko
- Yopougon SCD Center of Excellence
-
Ottaa yhteyttä:
- Benjamin Koudou, PhD
- Puhelinnumero: +2250777205263
- Sähköposti: guibehi.koudou@csrs.ci
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- 0–6 kuukauden ikäiset lapset, jotka on tunnistettu tutkimusalueen valituissa terveyslaitoksissa
- Vauvat, joiden ikä plus raskausaika on 37 viikkoa tai enemmän
- Lapset, jotka eivät ole saaneet verensiirtoa viimeisten 90 päivän aikana
- Lapset, joiden vanhemmat tai huoltajat ovat antaneet suostumuksensa osallistua tutkimukseen allekirjoittamalla suostumuslomakkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset, joilla on jo diagnosoitu sirppisoluanemia (SCD)
- Lapset, jotka osallistuvat toiseen kliiniseen tutkimushankkeeseen
- Lapset, jotka ovat kriittisessä tilassa ja vaativat ensiapuhoitoa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Terveyspalvelututkimus
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Gazelle-Multispektraalinen vastasyntyneiden sirppisolutaudin seulontaan; ja varhaiset kliiniset interventiot
Uusi monipuolinen interventio, joka koostuu: 1) Gazelle-Multispectral -point-of-care -testauksen (POCT) integroinnista vastasyntyneiden sirppisolutaudin (SCD) seulontaan; ja 2) varhaisen kattavan kliinisen interventioiden aloittamisesta, esim. antibakteerisen ja antimalarialisen profylaksin standardihoidon, rokotteiden pneumokokille ja Haemophilus influenzae tyyppi b (Hib), hydroksyurean ja vanhempien koulutuksen SCD:n lääketieteellisestä hoidosta.
|
Uusi monitahoinen interventio, joka koostuu: 1) Gazelle-Multispectral -pistetestauksen (POCT) integroinnista vastasyntyneiden sirppisolutauti (SCD) seulontaan; ja 2) varhaisten kattavien kliinisten interventioiden käynnistämisestä, kuten antibakteerisen ja antimalariaprofilaksin standardihoidon aloittamisesta, rokottamisesta pneumokokki- ja Haemophilus influenzae tyyppi b (Hib) -rokotteilla, hydroksikarbamidihoidosta sekä vanhempien kouluttamisesta SCD:n lääkinnällisestä hoidosta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Monipuolisen uuden interventiokokonaisuuden, joka koostuu Gazelle SCD POCT -testistä ja varhaisesta kattavan SCD-hoidon aloittamisesta, kliiniset tulokset ovat:
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta ja 3,5 vuotta
|
1a. Sickle Cell Disease (SCD)-liittyvien sairastavuuden ja tapahtumien määrä eli i) vasookklusiiviset kriisit (VOC); ii) akuutti rintasyndrooma (ACS); iii) aivohalvaus; iv) verensiirrot; v) kaikki sairaalahoitojen syyt 1b. Sairastavuuden ilmaantuvuus määriteltynä terveydenhuollon käyntinä missä tahansa terveyslaitoksessa – hoidolla tai ilman – minkä tahansa seuraavista SCD-liittyvistä sairastavuuden ja tapahtumien jaksoista: i) vasookklusiiviset kriisit (VOC); ii) akuutti rintasyndrooma (ACS); iii) aivohalvaus; iv) verensiirrot; v) kaikki sairaalahoitojen syyt 1c. Kaikki kuolemansyyt kuolleisuusaste (1, 2, 3 ja 3,5 vuoden seurannan lopussa) Huomautus: Kliiniset tulokset ovat kaikkien ilmoitettujen eri parametrien summa. ''Sairastavuus'' sisältää vasookklusiiviset kriisit (VOC); akuutin rintasyndrooman, aivohalvauksen ja muut sairauden taustasyyt. ''Tapahtumat'' sisältävät verensiirrot. ''Kaikki sairaalahoitojen syyt'' ovat seurausta ''sairastavuudesta''. |
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta ja 3,5 vuotta
|
|
Uuden monitahoisen interventiokäytäntöön ottamisen kliiniset tulokset, joka koostuu Gazelle SCD POCT:sta ja kattavan SCD-hoidon varhaisesta aloittamisesta, ovat:
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta ja 3,5 vuotta
|
1a. Sickle cell -tautia liittyvien sairastuvuus- ja tapahtumamäärien lukumäärä, kuten i) vaso-okluusiiviset kriisit (VOC); ii) akuutti rintasyndrooma (ACS); iii) aivohalvaus; iv) verensiirrot; v) kaikki sairaalahoidon syyt 1b. Sairastuvuusilmaantuvuus määriteltynä terveydenhuollon palveluiden käyttämisenä missä tahansa terveyslaitoksessa - hoidolla tai ilman - minkä tahansa seuraavista Sickle cell -tautia liittyvistä sairastuvuus- ja tapahtumatapauksista: i) vaso-okluusiiviset kriisit (VOC); ii) akuutti rintasyndrooma (ACS); iii) aivohalvaus; iv) verensiirrot; v) kaikki sairaalahoidon syyt 1c. Kaikkien kuolinsyiden kuolleisuusaste (1, 2, 3 ja 3,5 vuoden seuranta-ajan lopussa) |
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta ja 3,5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Uuden monipuolisen interventiotoimenpiteen toteutuskustannukset ja kustannustehokkuus, joka koostuu Gazelle SCD POCT:sta ja kattavan SCD-hoidon varhaisesta aloittamisesta, ovat:
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta ja 3,5 vuotta
|
1a. Ohjelman käyttöönottoon liittyvät kokonaiskustannukset (taloudelliset ja taloudelliset) 1b. Kustannukset per lapsi, joka on seulottu POCT:lla 1c. Kustannukset per SCD-seulonnassa positiiviseksi todettu lapsi 1d. Vuotuiset kustannukset varhaisesta kattavasta SCD-hoidosta 1e. Ehkäistyjen sairastuvuuden ja kuolleisuuden määrä 1f. Kustannukset per ehkäisty sairastuvuus ja kuolleisuus monitekijäisellä interventiolla Huomio: Tulokset 1a. - 1d. osoittavat ja edustavat ''toteutuskustannuksia''. Tulos 1e. osoittaa ja edustaa ''tehokkuutta''. Tulos 1f. viittaa ''kustannustehokkuuteen''. |
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta ja 3,5 vuotta
|
|
Vuosittainen budjettivaikutus varhaisesta kattavasta SCD-hoidosta kaikille positiivisen tuloksen saaneille lapsille Norsunluurannikolla
Aikaikkuna: Alkuarvot, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta ja 3,5 vuotta
|
1. Vuosittaiset kustannukset, jotka liittyvät varhaiseen kattavaan SCD-hoidon kaikille lapsille, jotka saavat positiivisen testituloksen
|
Alkuarvot, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta ja 3,5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AO_2025-00105
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .