Integracja Testów w Punkcie Opieki (POCT) dla Przesiewowych Badań Noworodków i Wczesnej Opieki w Przypadku Anemii Sierpowatej w Yopougon, Wybrzeże Kości Słoniowej (STEP)
Integracja testów w miejscu opieki (POCT) dla badań przesiewowych noworodków i wczesnej opieki w przypadku anemii sierpowatej w Yopougon, Wybrzeże Kości Słoniowej
Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy wieloaspektowa interwencja składająca się z testów punktu opieki (POCT) choroby sierpowatokrwinkowej (SCD) za pomocą platformy Gazelle-Multispectral oraz wczesnego wdrożenia kompleksowej opieki SCD u dzieci w wieku 0-6 miesięcy z chorobą SCD może poprawić ich wyniki kliniczne.
Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:
- Czy interwencja zmniejsza liczbę chorób związanych z SCD?
- Czy interwencja zmniejsza częstość występowania chorób, zdefiniowaną jako poszukiwanie opieki zdrowotnej w dowolnej placówce zdrowia – z leczeniem lub bez – z powodu każdego epizodu związanego z chorobą SCD?
- Czy interwencja zmniejsza śmiertelność z wszystkich przyczyn (po 1, 2, 3 i 3,5 latach obserwacji)?
Badacze porównają wyniki wieloaspektowej interwencji z danymi historycznymi z regionu (opartymi na nieregularnych testach i leczeniu SCD).
Uczestnicy przejdą test przesiewowy SCD za pomocą platformy Gazelle Multispectral, a jeśli wynik będzie pozytywny, przejdą test potwierdzający za pomocą HemoTypeSC™. Uczestnicy z SCD otrzymają wczesne kompleksowe interwencje kliniczne, tj. standardowe podawanie profilaktyki przeciwbakteryjnej i przeciwmalarycznej, szczepienia przeciwko pneumokokom i Haemophilus influenzae typu b (Hib), hydroksykarbamid, edukację rodziców na temat potrzeby regularnej, a w razie konieczności pilnej opieki medycznej.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Anemia sierpowata (SCD) to dziedziczna, zagrażająca życiu choroba hematologiczna. Szacuje się, że na całym świecie co roku rodzi się około 300 000 dzieci z anemią sierpowatą (SCD - SS, postać homozygotyczna), która jest najcięższą postacią SCD. Około 75% tych urodzeń ma miejsce w Afryce Subsaharyjskiej (SSA), a 50-90% z tych dzieci umiera przed 5. urodzinami. W krajach o wysokich dochodach wykazano, że przesiewowe badania noworodków w kierunku SCD oraz wczesne kompleksowe interwencje kliniczne, takie jak profilaktyka penicyliną, bezpieczne transfuzje krwi, hydroksymocznik oraz opieka medyczna w stanach ostrych, znacząco zmniejszają zachorowalność i śmiertelność z powodu SCD. W krajach o niskich i średnich dochodach (LMIC) wdrożenie przesiewowych badań noworodków w kierunku SCD oraz wczesnych interwencji klinicznych jest w dużej mierze niewystarczające.
Najczęściej stosowanymi technikami przesiewowymi w kierunku SCD u noworodków są: izoelektryczne skupianie (IEF), elektroforeza kapilarna (CE) oraz kationowymienna wysokosprawna chromatografia cieczowa (HPLC). Techniki te są kosztowne, wymagają wykwalifikowanego personelu i niezawodnego zasilania energią elektryczną, dlatego nie nadają się do stosowania w odległych regionach LMIC. Aby sprostać tym wyzwaniom, opracowano ostatnio kilka testów przyłóżkowych (POCT). Platforma wielospektralna Gazelle to pierwszy POCT do wykrywania SCD, który może być używany do identyfikacji i ilościowego oznaczania wariantów hemoglobiny u noworodków i osób w każdym wieku.
Na Wybrzeżu Kości Słoniowej, podobnie jak w wielu innych krajach afrykańskich, wdrożenie przesiewowych badań noworodków w kierunku SCD oraz wczesnych interwencji klinicznych jest opóźnione, w związku z czym zachorowalność i śmiertelność z powodu SCD są wysokie. W tym projekcie badacze wdrożą nową, wieloaspektową interwencję składającą się z: 1) integracji przyłóżkowego testu wielospektralnego Gazelle do badań przesiewowych noworodków w kierunku SCD; oraz 2) wdrożenia wczesnych, kompleksowych interwencji klinicznych, tj. standardowego podawania profilaktyki przeciwbakteryjnej i przeciwmalarycznej, szczepień przeciwko pneumokokom i Haemophilus influenzae typu b (Hib), hydroksymocznika, oraz edukacji rodziców na temat potrzeby regularnej i, w razie konieczności, pilnej opieki medycznej. Badacze ocenią skuteczność i koszt wieloaspektowej interwencji. Skuteczność będzie oceniana na podstawie 2,5-3,5-letnich danych z obserwacji klinicznej dotyczących zachorowalności i śmiertelności z powodu SCD (wyniki kliniczne). Dane dotyczące skuteczności będą porównane opisowo z danymi historycznymi z regionu i wykorzystane do opracowania polityki dotyczącej SCD na Wybrzeżu Kości Słoniowej. Dane historyczne zostaną uzyskane z opublikowanej literatury dotyczącej Wybrzeża Kości Słoniowej lub pobliskich krajów, takich jak Ghana. Po trzech i pół roku badacze zamierzają przekazać projekt Ministerstwu Zdrowia Wybrzeża Kości Słoniowej w celu włączenia go do rutynowych działań opieki zdrowotnej i potencjalnego rozszerzenia na skalę ogólnokrajową.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Numer telefonu: +41612848629
- E-mail: charles.abongomera@swisstph.ch
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Benjamin Koudou, PhD
- Numer telefonu: +2250777205263
- E-mail: guibehi.koudou@csrs.ci
Lokalizacje studiów
-
-
-
Yopougon, Côte d’Ovoire
- Yopougon SCD Center of Excellence
-
Kontakt:
- Benjamin Koudou, PhD
- Numer telefonu: +2250777205263
- E-mail: guibehi.koudou@csrs.ci
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Dzieci w wieku 0 - 6 miesięcy zidentyfikowane w wybranych placówkach opieki zdrowotnej na obszarze badania
- Dzieci, których wiek plus okres ciąży wynosi 37 tygodni lub więcej
- Dzieci, które nie otrzymały transfuzji krwi w ciągu ostatnich 90 dni
- Dzieci, których rodzice lub opiekunowie wyrazili zgodę na udział w badaniu poprzez podpisanie formularza zgody
Kryteria wyłączenia:
- Dzieci już zdiagnozowane z SCD (anemią sierpowatokrwinkową)
- Dzieci uczestniczące w innym projekcie badawczym klinicznym
- Dzieci w stanie krytycznym wymagające leczenia ratunkowego
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Badania usług zdrowotnych
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Gazelle-Multispektralny do badań przesiewowych w kierunku anemii sierpowatej u noworodków; i wczesne interwencje kliniczne
Nowa wieloaspektowa interwencja składająca się z: 1) integracji Gazelle-Multispectral point of care testing (POCT) do przesiewowych badań noworodków w kierunku anemii sierpowatej (SCD); oraz 2) wdrożenia wczesnych kompleksowych interwencji klinicznych, tj. standardowego podawania profilaktyki przeciwbakteryjnej i przeciwmalarycznej, szczepień przeciwko pneumokokom i Haemophilus influenzae typu b (Hib), hydroksymocznika oraz edukacji rodziców na temat opieki medycznej w SCD.
|
Nowa, wieloaspektowa interwencja składająca się z: 1) integracji Gazelle-Multispectral point of care testing (POCT) do badań przesiewowych w kierunku anemii sierpowatej (SCD) u noworodków; oraz 2) wdrożenia wczesnych kompleksowych interwencji klinicznych, tj. standardowego podawania profilaktyki przeciwbakteryjnej i przeciwmalarycznej, szczepień przeciwko pneumokokom i Haemophilus influenzae typu b (Hib), hydroksymocznika oraz edukacji rodziców na temat opieki medycznej w SCD.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kliniczne wyniki wdrożenia nowej wieloaspektowej interwencji, składającej się z Gazelle SCD POCT oraz wczesnego rozpoczęcia kompleksowej opieki nad SCD, są następujące:
Ramy czasowe: Linia bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata oraz 3,5 roku
|
1a. Liczba zdarzeń i zachorowalności związanych z anemią sierpowatą (SCD), tj. i) przełomy naczyniowo-okluzyjne (VOC); ii) ostry zespół klatki piersiowej (ACS); iii) udar; iv) transfuzje krwi; v) hospitalizacje z jakiejkolwiek przyczyny 1b. Częstość zachorowalności zdefiniowana jako poszukiwanie opieki zdrowotnej w dowolnej placówce służby zdrowia – z leczeniem lub bez – z powodu epizodu związanego z jednym z następujących zdarzeń i zachorowalności związanych z anemią sierpowatą: i) przełomy naczyniowo-okluzyjne (VOC); ii) ostry zespół klatki piersiowej (ACS); iii) udar; iv) transfuzje krwi; v) hospitalizacje z jakiejkolwiek przyczyny 1c. Wskaźnik śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny (po 1, 2, 3 i 3,5 roku obserwacji) Uwaga: Wyniki kliniczne są sumą wszystkich wskazanych różnych parametrów. „Zachorowalność” obejmuje przełomy naczyniowo-okluzyjne (VOC); ostry zespół klatki piersiowej, udar i inne podstawowe przyczyny choroby. „Zdarzenia” obejmują transfuzje krwi. „Hospitalizacje z jakiejkolwiek przyczyny” są wynikiem „zachorowalności”. |
Linia bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata oraz 3,5 roku
|
|
Kliniczne wyniki wdrożenia nowej wieloaspektowej interwencji składającej się z testu Gazelle SCD POCT oraz wczesnego rozpoczęcia kompleksowej opieki nad SCD są:
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata i 3,5 roku
|
1a. Liczba przypadków zachorowalności i zdarzeń związanych z anemią sierpowatokrwinkową (SCD), tj. i) kryzysy naczyniowo-zatorowe (VOC); ii) ostry zespół klatki piersiowej (ACS); iii) udar; iv) przetoczenia krwi; v) hospitalizacje z jakiejkolwiek przyczyny 1b. Wskaźnik zachorowalności zdefiniowany jako poszukiwanie opieki zdrowotnej w dowolnej placówce służby zdrowia – z leczeniem lub bez – w przypadku każdego epizodu związanego z jednym z następujących przypadków zachorowalności i zdarzeń związanych z SCD: i) kryzysy naczyniowo-zatorowe (VOC); ii) ostry zespół klatki piersiowej (ACS); iii) udar; iv) przetoczenia krwi; v) hospitalizacje z jakiejkolwiek przyczyny 1c. Wskaźnik śmiertelności z wszystkich przyczyn (na koniec 1, 2, 3 i 3,5 roku obserwacji) |
Wartość wyjściowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata i 3,5 roku
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Koszty wdrożenia oraz opłacalność nowego wieloaspektowego interwencji składającego się z Gazelle SCD POCT i wczesnego rozpoczęcia kompleksowej opieki SCD są:
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata i 3,5 roku
|
1a. Całkowite koszty finansowe i ekonomiczne związane z wdrożeniem programu 1b. Koszty na jedno dziecko przebadane testem POCT 1c. Koszty na jedno dziecko z dodatnim wynikiem badania na SCD 1d. Roczny koszt związany z wczesną kompleksową opieką nad SCD 1e. Liczba unikniętych zachorowań i zgonów 1f. Koszt na jedno uniknięte zachorowanie lub zgon dzięki wieloaspektowej interwencji Uwaga: Wyniki 1a. do 1d. wskazują i reprezentują ''koszty wdrożenia''. Wynik 1e. wskazuje i reprezentuje ''skuteczność''. Wyniki 1f. odnoszą się do ''efektywności kosztowej''. |
Linia wyjściowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata i 3,5 roku
|
|
Wpływ na budżet (rocznie) związany z wczesną kompleksową opieką nad chorymi na anemię sierpowatą (SCD) dla wszystkich dzieci z pozytywnym wynikiem testu na Wybrzeżu Kości Słoniowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata i 3,5 roku
|
1. Roczne koszty związane z wczesną kompleksową opieką nad dziećmi z SCD dla wszystkich dzieci z pozytywnym wynikiem testu
|
Linia bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata i 3,5 roku
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AO_2025-00105
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD)
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone