Integrace testování v místě péče (POCT) pro novorozenecký screening a včasnou péči o srpkovitou anémii v Yopougonu, Pobřeží slonoviny (STEP)
Integrace testování v místě péče (POCT) pro screening novorozenců a včasnou péči o srpkovitou anémii v Yopougonu, Pobřeží slonoviny
Cílem této klinické studie je zjistit, zda mnohostranný zásah složený z testování Gazelle-Multispectral pro srpkovitou anémii (SCD) v místě péče (POCT) a časného zahájení komplexní péče o SCD u dětí se srpkovitou anémií ve věku 0–6 měsíců může zlepšit jejich klinické výsledky.
Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:
- Snižuje zásah počet onemocnění souvisejících se srpkovitou anémií?
- Snižuje zásah výskyt onemocnění definovaný jako vyhledání zdravotní péče v jakémkoli zdravotnickém zařízení – s léčbou nebo bez ní – při jakékoli epizodě související s onemocněním spojeným se srpkovitou anémií?
- Snižuje zásah úmrtnost ze všech příčin (na konci 1, 2, 3 a 3,5 roku sledování)?
Výzkumníci porovnají výsledky mnohostranného zásahu s historickými údaji z regionu (založenými na nepravidelném testování a léčbě SCD).
Účastníci podstoupí screeningový test SCD pomocí platformy Gazelle Multispectral a v případě pozitivního výsledku podstoupí potvrzovací testování pomocí HemoTypeSC™. Účastníci se srpkovitou anémií obdrží časnou komplexní klinickou intervenci, tj. standardní podávání antibakteriální a antimalarické profylaxe, očkování proti pneumokokům a Haemophilus influenzae typu b (Hib), hydroxyureu, vzdělávání rodičů o potřebě pravidelné a v případě potřeby urgentní lékařské péče.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Srpkovitá anémie (SCD) je dědičné život ohrožující hematologické onemocnění. Celosvětově se každý rok narodí odhadem 300 000 dětí se srpkovitou anémií (SCD - SS, homozygotní forma), což je nejtěžší forma SCD. Přibližně 75 % těchto porodů se vyskytuje v subsaharské Africe (SSA), z nichž 50-90 % zemře před svými pátými narozeninami. Ve vysoko příjmových zemích bylo prokázáno, že screening SCD u novorozenců a časné komplexní klinické zásahy, jako je profylaxe penicilinem, bezpečná krevní transfuze, hydroxyurea a akutní lékařská péče, výrazně snižují morbiditu a mortalitu SCD. V zemích s nízkými a středními příjmy (LMIC) je implementace screeningu SCD u novorozenců a časných klinických zásahů většinou nedostatečná.
Nejčastěji používané techniky screeningu SCD u novorozenců jsou izoelektrická fokusace (IEF), kapilární elektroforéza (CE) a kationtově výměnná vysokoúčinná kapalinová chromatografie (HPLC). Tyto techniky jsou nákladné, vyžadují kvalifikovaný personál a spolehlivou dodávku elektřiny, a proto nejsou vhodné pro odlehlá prostředí v LMIC. Aby bylo možné tyto výzvy překonat, bylo v poslední době vyvinuto několik testů v místě péče (POCT). Platforma Gazelle Multispectral je prvním SCD POCT, který lze použít k identifikaci a kvantifikaci variant hemoglobinu u novorozenců a osob jakéhokoli věku.
Na Pobřeží slonoviny, stejně jako v mnoha dalších afrických zemích, zaostává implementace screeningu SCD u novorozenců a časných klinických zásahů, a následně je morbidita a mortalita SCD vysoká. V tomto projektu výzkumníci implementují nový mnohostranný zásah složený z: 1) integrace POCT Gazelle-Multispectral pro screening SCD u novorozenců; a 2) zahájení časných komplexních klinických zásahů, tj. standardního podávání antibakteriální a antimalarické profylaxe, očkování proti pneumokokům a Haemophilus influenzae typu b (Hib), hydroxyurey, vzdělávání rodičů o potřebě pravidelné a v případě potřeby neodkladné lékařské péče. Výzkumníci vyhodnotí účinnost a náklady mnohostranného zásahu. Účinnost bude hodnocena na základě 2,5 - 3,5 letého sledování klinických záznamů o morbiditě a mortalitě SCD (klinické výsledky). Údaje o účinnosti budou deskriptivně porovnány s historickými údaji z regionu a použity k informování politiky SCD na Pobřeží slonoviny. Historické údaje budou získány z publikované literatury na Pobřeží slonoviny nebo v blízkých zemích, jako je Ghana. Po třech a půl letech mají výzkumníci za cíl předat projekt ministerstvu zdravotnictví Pobřeží slonoviny k integraci do jeho rutinních zdravotnických aktivit a potenciálnímu rozšíření na celostátní úrovni.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Telefonní číslo: +41612848629
- E-mail: charles.abongomera@swisstph.ch
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Benjamin Koudou, PhD
- Telefonní číslo: +2250777205263
- E-mail: guibehi.koudou@csrs.ci
Studijní místa
-
-
-
Yopougon, Côte d'ivoire
- Yopougon SCD Center of Excellence
-
Kontakt:
- Benjamin Koudou, PhD
- Telefonní číslo: +2250777205263
- E-mail: guibehi.koudou@csrs.ci
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kriteria pro zařazení:
- Děti ve věku 0 - 6 měsíců identifikované ve vybraných zdravotnických zařízeních v oblasti studie
- Děti, jejichž věk plus délka těhotenství dosahuje 37 týdnů nebo více
- Děti, které neobdržely transfuzi krve v posledních 90 dnech
- Děti, jejichž rodiče nebo zákonní zástupci souhlasili s účastí ve studii podpisem souhlasu
Kriteria pro vyloučení:
- Děti, u kterých již byla diagnostikována srpkovitá anémie (SCD)
- Děti, které se účastní jiného klinického výzkumného projektu
- Děti, které jsou v kritickém stavu a vyžadují neodkladnou léčbu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Výzkum zdravotnických služeb
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Gazelle-Multispektrální pro screening srpkovité anémie u novorozenců; a včasné klinické zásahy
Nový mnohostranný zásah skládající se z: 1) integrace Gazelle-Multispectral bodové péče testování (POCT) pro novorozenecký screening srpkovité anémie (SCD); a 2) zahájení časných komplexních klinických zásahů, tj. standardní podávání antibakteriální a antimalarické profylaxe, očkování proti pneumokokům a Haemophilus influenzae typu b (Hib), hydroxyurea a rodičovské vzdělávání o lékařské péči o SCD.
|
Nový mnohostranný zásah sestávající z: 1) integrace Gazelle-Multispectral testování v místě péče (POCT) pro screening novorozenecké srpkovité anémie (SCD); a 2) zahájení včasných komplexních klinických intervencí, tj. standardního podávání antibakteriální a antimalarické profylaxe, očkování proti pneumokokům a Haemophilus influenzae typu b (Hib), hydroxyurey a vzdělávání rodičů o lékařské péči o SCD.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinické výsledky implementace nové mnohostranné intervence složené z Gazelle SCD POCT a včasného zahájení komplexní péče o SCD jsou:
Časové okno: Výchozí hodnota, 1 rok, 2 roky, 3 roky a 3,5 roku
|
1a. Počet morbidit a událostí souvisejících se srpkovitou anémií (SCD), tj. i) vazookluzivní krize (VOC); ii) akutní hrudní syndrom (ACS); iii) cévní mozková příhoda; iv) krevní transfuze; v) hospitalizace ze všech příčin 1b. Incidence morbidity definovaná jako vyhledání zdravotní péče v jakémkoli zdravotnickém zařízení – s léčbou nebo bez léčby – pro jakoukoli epizodu související s jednou z následujících morbidit a událostí souvisejících se SCD: i) vazookluzivní krize (VOC); ii) akutní hrudní syndrom (ACS); iii) cévní mozková příhoda; iv) krevní transfuze; v) hospitalizace ze všech příčin 1c. Úmrtnost ze všech příčin (na konci 1, 2, 3 a 3,5 roku sledování) Poznámka: Klinické výsledky jsou součtem všech uvedených různých parametrů. „Morbidita“ zahrnuje vazookluzivní krize (VOC); akutní hrudní syndrom, cévní mozkovou příhodu a další základní příčiny onemocnění. „Události“ zahrnují krevní transfuze. „Hospitalizace ze všech příčin“ jsou důsledkem „morbidit“. |
Výchozí hodnota, 1 rok, 2 roky, 3 roky a 3,5 roku
|
|
Klinické výsledky implementace nové mnohostranné intervence sestávající z Gazelle SCD POCT a včasného zahájení komplexní péče o SCD jsou:
Časové okno: Baseline, 1 rok, 2 roky, 3 roky a 3,5 roku
|
1a. Počet morbidit a událostí souvisejících se srpkovitou anémií (SCD), tj. i) vazo-okluzivní krize (VOC); ii) akutní hrudní syndrom (ACS); iii) cévní mozková příhoda; iv) krevní transfuze; v) hospitalizace ze všech příčin 1b. Incidence morbidity definovaná jako vyhledání zdravotní péče v jakémkoli zdravotnickém zařízení – s léčbou nebo bez léčby – pro jakoukoli epizodu související s jednou z následujících morbidit a událostí souvisejících se SCD: i) vazo-okluzivní krize (VOC); ii) akutní hrudní syndrom (ACS); iii) cévní mozková příhoda; iv) krevní transfuze; v) hospitalizace ze všech příčin 1c. Úmrtnost ze všech příčin (na konci 1, 2, 3 a 3,5 roku sledování) |
Baseline, 1 rok, 2 roky, 3 roky a 3,5 roku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Náklady na implementaci a nákladová efektivita nové mnohostranné intervence složené z Gazelle SCD POCT a včasného zahájení komplexní péče o SCD jsou:
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky a 3,5 roku
|
1a. Celkové finanční a ekonomické náklady spojené se zavedením programu 1b. Náklady na jedno dítě vyšetřené pomocí POCT 1c. Náklady na jedno dítě s pozitivním screeningem SCD 1d. Roční náklady spojené s včasnou komplexní péčí o SCD 1e. Počet zamezených případů nemocnosti a úmrtnosti 1f. Náklady na jeden zamezený případ nemocnosti a úmrtnosti prostřednictvím mnohostranného zásahu Poznámka: Výsledky 1a. až 1d. označují a představují ''implementační náklady''. Výsledek 1e. značí a představuje ''účinnost''. Výsledek 1f. se týká ''nákladové efektivity''. |
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky a 3,5 roku
|
|
Dopad na rozpočet (ročně) spojený s včasnou komplexní péčí o SCV u všech dětí, které mají pozitivní výsledek testu na Pobřeží slonoviny
Časové okno: Výchozí hodnota, 1 rok, 2 roky, 3 roky a 3,5 roku
|
1. Roční náklady spojené s časnou komplexní péčí o srpkovitou anémii u všech dětí s pozitivním výsledkem testu
|
Výchozí hodnota, 1 rok, 2 roky, 3 roky a 3,5 roku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AO_2025-00105
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srpkovitá anémie (SCD)
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciZápis na pozvánkuPrimární hyperoxalurie typu 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilie A | Hemofilie B | Dědičná intolerance fruktózy | Cystická fibróza | Nedostatek faktoru VII | Fenylketonurie | Srpkovitá anémie | Dravetův syndrom | Duchennova svalová dystrofie | Prader-Willi syndrom | Syndrom křehkého X | Chronické granulomatózní onemocnění | Rettův syndrom a další podmínkySpojené státy