Integrering av point-of-care-testing (POCT) for nyfødt-screening og tidlig omsorg for sigdcelleanemi i Yopougon, Elfenbenskysten (STEP)
Integrering av Point of Care Testing (POCT) for nyfødt screening og tidlig omsorg for sigdcelleanemi i Yopougon, Elfenbenskysten
Målet med denne kliniske studien er å undersøke om en multifaset intervensjon som består av Gazelle-Multispektral punktavprøving (POCT) for sigdcelleanemi (SCD) og tidlig innledning av omfattende SCD-behandling hos barn med SCD i alderen 0–6 måneder kan forbedre deres kliniske utfall.
De viktigste spørsmålene studien ønsker å besvare er:
- Reduserer intervensjonen antallet SCD-relaterte sykdommer?
- Reduserer intervensjonen sykdomsforekomsten definert som søking av helsehjelp på et hvilket som helst helsefasilitet – med eller uten behandling – for enhver episode relatert til en SCD-relatert sykdom?
- Reduserer intervensjonen dødeligheten fra alle årsaker (ved slutten av 1, 2, 3 og 3,5 års oppfølging)?
Forskerne vil sammenligne resultatene fra den multifasette intervensjonen med historiske data (basert på ujevn SCD-testing og behandling) fra regionen.
Deltakere vil gjennomgå en SCD-screeningtest ved bruk av Gazelle Multispektral-plattformen, og hvis de er positive, vil de gjennomgå bekreftelsestesting med HemoTypeSC™. Deltakere med SCD vil motta tidlig omfattende kliniske intervensjoner, det vil si standard administrering av antibakteriell og antimalariell profylakse, vaksinasjon mot pneumokokk og Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyurea, og foreldreopplæring om behovet for regelmessig og, om nødvendig, akutt medisinsk behandling.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Syklecelleanemi (SCD) er en arvelig, livstruende hematologisk lidelse. Globalt blir det hvert år anslått at 300 000 barn fødes med sigdcelleanemi (SCD - SS, homozygot form), den mest alvorlige formen for SCD. Omtrent 75 % av disse fødselene skjer i Afrika sør for Sahara (SSA), hvorav 50–90 % dør før sin 5. fødselsdag. I høyinntektsland har det vist seg at nyfødt-screening for SCD og tidlige omfattende kliniske tiltak som penicillinprofylakse, sikker blodoverføring, hydroxyurea og akutt medisinsk behandling, reduserer SCD-morbiditet og -dødelighet betydelig. I lav- og mellominntektsland (LMIC) er implementeringen av nyfødt-screening for SCD og tidlige kliniske tiltak stort sett dårlig.
De mest brukte nyfødt-screeningteknikkene for SCD er isoelektrisk fokusering (IEF), kapillærelektroforese (CE) og kationbytte-høyytelses væskekromatografi (HPLC). Disse teknikkene har høye kostnader, krever fagarbeidere og en pålitelig strømforsyning, og er derfor ikke egnet for avsidesliggende områder i LMIC. For å overvinne disse utfordringene har flere point-of-care-tester (POCT) nylig blitt utviklet. Gazelle Multispectral-plattformen er den første SCD-POCT som kan brukes til å identifisere og kvantifisere hemoglobinvarianter hos nyfødte og personer i alle aldre.
I Elfenbenskysten, som i mange andre afrikanske land, henger implementeringen av nyfødt-screening for SCD og tidlige kliniske tiltak etter, og følgelig er SCD-morbiditet og -dødelighet høye. I dette prosjektet vil forskerne implementere et nytt flerdimensjonalt tiltak som består av: 1) integrering av Gazelle-Multispectral POCT for nyfødt-screening for SCD; og 2) innledning av tidlige omfattende kliniske tiltak, dvs. standardadministrering av antibakteriell og antimalariaprofylakse, vaksinasjoner mot pneumokokk og Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyurea, foreldreopplæring om behovet for regelmessig og, om nødvendig, akutt medisinsk behandling. Forskerne vil vurdere effektiviteten og kostnadene ved det flerdimensjonale tiltaket. Effektiviteten vil bli vurdert basert på 2,5–3,5 års oppfølgingskliniske data om SCD-morbiditet og -dødelighet (kliniske utfall). Effektivitetsdataene vil bli sammenlignet deskriptivt med historiske data fra regionen og brukes til å informere SCD-politikken i Elfenbenskysten. Historiske data vil bli hentet fra publisert litteratur i Elfenbenskysten eller nærliggende land som Ghana. Etter tre og et halvt år har forskerne som mål å overføre prosjektet til Elfenbenskystens helseministerium for integrering i dets rutinemessige helsetjenesteaktiviteter og potensiell nasjonal oppskalering.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Telefonnummer: +41612848629
- E-post: charles.abongomera@swisstph.ch
Studer Kontakt Backup
- Navn: Benjamin Koudou, PhD
- Telefonnummer: +2250777205263
- E-post: guibehi.koudou@csrs.ci
Studiesteder
-
-
-
Yopougon, Côte d’Ivoire
- Yopougon SCD Center of Excellence
-
Ta kontakt med:
- Benjamin Koudou, PhD
- Telefonnummer: +2250777205263
- E-post: guibehi.koudou@csrs.ci
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Barn i alderen 0 - 6 måneder identifisert ved utvalgte helseinstitusjoner innen studieområdet
- Babyer hvor alder pluss svangerskapsperioden når 37 uker eller mer
- Barn som ikke har mottatt blodoverføring innen de siste 90 dagene
- Barn hvis foreldre eller foresatte har samtykket til å delta i studien ved å signere et samtykkeskjema
Ekskluderingskriterier:
- Barn som allerede er diagnostisert med SCD
- Barn som deltar i et annet klinisk forskningsprosjekt
- Barn som er kritisk syke og krever akuttbehandling
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Helsetjenesteforskning
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gazelle-Multispektral for screening av sigdcelleanemi hos nyfødte; og tidlige kliniske intervensjoner
En ny flerfaset intervensjon som består av: 1) integrering av Gazelle-Multispectral point of care testing (POCT) for screening av sigdcelleanemi (SCD) hos nyfødte; og 2) igangsetting av tidlige omfattende kliniske intervensjoner, dvs. standard administrering av antibakteriell og antimalariaprofylakse, vaksiner mot pneumokokk og Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyurea og foreldreopplæring om SCD-medisinsk behandling.
|
En ny multifaset intervensjon sammensatt av: 1) integrering av Gazelle-Multispektral point of care testing (POCT) for nyfødt screening av seglcelleanemi (SCD); og 2) innledning av tidlig omfattende kliniske intervensjoner dvs. standard administrering av antibakteriell og antimalaria profylakse, vaksinasjoner mot pneumokokk og Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyurea og foreldreopplæring om SCD-medisinsk behandling.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
De kliniske resultatene av å implementere en ny flerfaset intervensjon som består av en Gazelle SCD POCT, og tidlig iverksettelse av omfattende SCD-behandling er:
Tidsramme: Utgangspunkt, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
1a. Antall SCD-relaterte morbiditets- og hendelsestilfeller, dvs. i) vaso-okklusive kriser (VOC); ii) akutt brystsyndrom (ACS); iii) hjerneslag; iv) blodoverføringer; v) alle årsaker til innleggelser 1b. Morbiditetsforekomst definert som å søke helsehjelp på et hvilket som helst helseanlegg - med eller uten behandling - for en episode relatert til en av følgende SCD-relaterte morbiditeter og hendelser: i) vaso-okklusive kriser (VOC); ii) akutt brystsyndrom (ACS); iii) hjerneslag; iv) blodoverføringer; v) alle årsaker til innleggelser 1c. Dødelighet fra alle årsaker (ved slutten av 1, 2, 3 og 3,5 års oppfølging) Merk: De kliniske utfallene er en sum av alle de forskjellige parameterne som er angitt. ''Morbiditet'' inkluderer vaso-okklusive kriser (VOC); akutt brystsyndrom, hjerneslag og andre underliggende årsaker til sykdom. ''Hendelser'' inkluderer blodoverføringer. ''Innleggelser fra alle årsaker'' er et resultat av ''morbiditeter''. |
Utgangspunkt, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
|
De kliniske resultatene av å implementere en ny flersidig intervensjon som består av en Gazelle SCD POCT, og tidlig iverksettelse av omfattende SCD-behandling er:
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
1a. Antall SCD-relaterte morbiditeter og hendelser, dvs. i) vasookklusive kriser (VOC); ii) akutt brystsyndrom (ACS); iii) hjerneslag; iv) blodoverføringer; v) alle årsaker til innleggelser 1b. Forekomst av morbiditet definert som å søke helsehjelp ved et hvilket som helst helsevesen – med eller uten behandling – for en episode relatert til en av følgende SCD-relaterte morbiditeter og hendelser: i) vasookklusive kriser (VOC); ii) akutt brystsyndrom (ACS); iii) hjerneslag; iv) blodoverføringer; v) alle årsaker til innleggelser 1c. Dødelighet fra alle årsaker (ved slutten av 1, 2, 3 og 3,5 års oppfølging) |
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Implementeringskostnadene og kostnadseffektiviteten til en ny mangefasettert intervensjon som består av en Gazelle SCD POCT, og tidlig iverksetting av omfattende SCD-behandling er:
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
1a. Totale økonomiske og finansielle kostnader forbundet med programlansering 1b. Kostnader per barn screent med POCT 1c. Kostnader per SCD-screen positivt barn 1d. Årlige kostnader forbundet med tidlig omfattende SCD-omsorg 1e. Antall sykdoms- og dødelighetstilfeller forebygget 1f. Kostnad per sykdoms- og dødelighetstilfelle forebygget av den mangfoldige intervensjonen Merk: Resultat 1a. til 1d. indikerer og representerer ''implementeringskostnader''. Resultat 1e. indikerer og representerer ''effektivitet''. Resultat 1f. refererer til ''kostnadseffektivitet''. |
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
|
Den årlige budsjettpåvirkningen forbundet med tidlig omfattende SCD-behandling for alle barn som tester positivt i Elfenbenskysten
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
1. Årlige kostnader knyttet til tidlig omfattende SCD-omsorg for alle barn som tester positivt
|
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år og 3,5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AO_2025-00105
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .