Integration von Point-of-Care-Tests (POCT) für Neugeborenen-Screening und Frühversorgung von Sichelzellkrankheit in Yopougon, Côte d'Ivoire (STEP)
Integration von Point-of-Care-Tests (POCT) für das Neugeborenen-Screening und die Frühversorgung bei Sichelzellkrankheit in Yopougon, Côte d'Ivoire
Das Ziel dieser klinischen Studie ist herauszufinden, ob eine vielschichtige Intervention, bestehend aus Gazelle-Multispectral-Punkt-of-Care-Tests (POCT) für Sichelzellkrankheit (SCD) und der frühzeitigen Einleitung einer umfassenden SCD-Versorgung bei Kindern mit SCD im Alter von 0–6 Monaten, ihre klinischen Ergebnisse verbessern kann.
Die Hauptfragen, die sie beantworten möchte, sind:
- Verringert die Intervention die Anzahl der SCD-bedingten Erkrankungen?
- Verringert die Intervention die Erkrankungsinzidenz, definiert als Inanspruchnahme von Gesundheitsversorgung in einer beliebigen Gesundheitseinrichtung – mit oder ohne Behandlung – für jeden mit einer SCD-bedingten Erkrankung zusammenhängenden Vorfall?
- Verringert die Intervention die Gesamtsterblichkeitsrate (am Ende von 1, 2, 3 und 3,5 Jahren Nachbeobachtungszeit)?
Die Forscher werden die Ergebnisse der vielschichtigen Intervention mit historischen Daten (basierend auf unregelmäßigen SCD-Tests und -Behandlungen) aus der Region vergleichen.
Die Teilnehmer werden einem SCD-Screening-Test mit der Gazelle-Multispectral-Plattform unterzogen, und bei positivem Ergebnis erfolgt ein Bestätigungstest mit HemoTypeSC™. Teilnehmer mit SCD erhalten frühzeitig umfassende klinische Interventionen, d.h. Standardverabreichung von antibakterieller und antimalarialer Prophylaxe, Impfungen gegen Pneumokokken und Haemophilus influenzae Typ b (Hib), Hydroxyurea sowie Aufklärung der Eltern über die Notwendigkeit einer regelmäßigen und gegebenenfalls dringenden medizinischen Versorgung.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Sichelzellkrankheit (SCD) ist eine vererbte lebensbedrohliche hämatologische Erkrankung. Weltweit werden jedes Jahr schätzungsweise 300.000 Kinder mit Sichelzellanämie (SCD - SS, homozygote Form), der schwersten Form von SCD, geboren. Etwa 75 % dieser Geburten ereignen sich in Subsahara-Afrika (SSA), von denen 50–90 % vor ihrem 5. Geburtstag sterben. In Ländern mit hohem Einkommen hat sich gezeigt, dass Neugeborenen-SCD-Screening und frühe umfassende klinische Interventionen wie Penicillinprophylaxe, sichere Bluttransfusion, Hydroxyharnstoff und akute medizinische Versorgung die SCD-Morbidität und -Mortalität erheblich reduzieren. In Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen (LMICs) ist die Umsetzung von Neugeborenen-SCD-Screening und frühen klinischen Interventionen weitgehend unzureichend.
Die am häufigsten verwendeten Neugeborenen-SCD-Screening-Techniken sind isoelektrische Fokussierung (IEF), Kapillarelektrophorese (CE) und Kationenaustausch-Hochleistungsflüssigchromatographie (HPLC). Diese Techniken sind kostspielig, erfordern geschultes Personal und eine zuverlässige Stromversorgung und sind daher für abgelegene Gebiete in LMICs nicht geeignet. Um diese Herausforderungen zu bewältigen, wurden kürzlich mehrere Point-of-Care-Tests (POCTs) entwickelt. Die Gazelle-Multispectral-Plattform ist der erste SCD-POCT, der zur Identifizierung und Quantifizierung von Hämoglobinvarianten bei Neugeborenen und Menschen jeden Alters eingesetzt werden kann.
In der Elfenbeinküste, wie in vielen anderen afrikanischen Ländern, hinkt die Umsetzung von Neugeborenen-SCD-Screening und frühen klinischen Interventionen hinterher, und folglich sind die SCD-Morbidität und -Mortalität hoch. In diesem Projekt werden die Forscher eine neuartige, vielschichtige Intervention umsetzen, die sich zusammensetzt aus: 1) Integration des Gazelle-Multispectral-POCT für das Neugeborenen-SCD-Screening; und 2) Einleitung früher umfassender klinischer Interventionen, d.h. Standardverabreichung von antibakterieller und antimalarialer Prophylaxe, Impfungen gegen Pneumokokken und Haemophilus influenzae Typ b (Hib), Hydroxyharnstoff, Aufklärung der Eltern über die Notwendigkeit regelmäßiger und gegebenenfalls dringender medizinischer Versorgung. Die Forscher werden die Wirksamkeit und die Kosten der vielschichtigen Intervention bewerten. Die Wirksamkeit wird anhand der 2,5–3,5-Jahres-Follow-up-Klinikakten zur SCD-Morbidität und -Mortalität (klinische Ergebnisse) bewertet. Die Wirksamkeitsdaten werden deskriptiv mit historischen Daten aus der Region verglichen und dienen zur Information der SCD-Politik in der Elfenbeinküste. Historische Daten werden aus veröffentlichter Literatur in der Elfenbeinküste oder nahegelegenen Ländern wie Ghana bezogen. Nach dreieinhalb Jahren streben die Forscher an, das Projekt an das Gesundheitsministerium der Elfenbeinküste zur Integration in seine routinemäßigen Gesundheitsaktivitäten und mögliche landesweite Ausweitung zu übergeben.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Telefonnummer: +41612848629
- E-Mail: charles.abongomera@swisstph.ch
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Benjamin Koudou, PhD
- Telefonnummer: +2250777205263
- E-Mail: guibehi.koudou@csrs.ci
Studienorte
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Yopougon, Côte d'Ivoire
- Yopougon SCD Center of Excellence
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Kontakt:
- Benjamin Koudou, PhD
- Telefonnummer: +2250777205263
- E-Mail: guibehi.koudou@csrs.ci
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Kinder im Alter von 0 bis 6 Monaten, die in ausgewählten Gesundheitseinrichtungen im Studiengebiet identifiziert wurden
- Babys, deren Alter plus die Schwangerschaftsdauer 37 Wochen oder mehr erreicht
- Kinder, die in den letzten 90 Tagen keine Bluttransfusion erhalten haben
- Kinder, deren Eltern oder Erziehungsberechtigte durch Unterzeichnung einer Einwilligungserklärung ihre Teilnahme an der Studie zugestimmt haben
Ausschlusskriterien:
- Kinder, bei denen bereits SCD diagnostiziert wurde
- Kinder, die an einem anderen klinischen Forschungsprojekt teilnehmen
- Kinder, die kritisch krank sind und eine Notfallbehandlung benötigen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Versorgungsforschung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Gazelle-Multispektral für Neugeborenen-Sichelzellkrankheit-Screening; und frühe klinische Interventionen
Eine neuartige vielschichtige Intervention bestehend aus: 1) Integration des Gazelle-Multispektral-Point-of-Care-Testings (POCT) für das Neugeborenen-Screening auf Sichelzellkrankheit (SCD); und 2) Einleitung frühzeitiger umfassender klinischer Interventionen, d.h. Standardverabreichung von antibakterieller und antimalarialer Prophylaxe, Impfungen gegen Pneumokokken und Haemophilus influenzae Typ b (Hib), Hydroxyharnstoff sowie elterliche Aufklärung über die medizinische Versorgung bei SCD.
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Eine neuartige, vielschichtige Intervention bestehend aus: 1) Integration von Gazelle-Multispectral-Point-of-Care-Tests (POCT) für das Neugeborenen-Screening auf Sichelzellkrankheit (SCD); und 2) Einleitung frühzeitiger umfassender klinischer Interventionen, d. h. Standardverabreichung von Antibiotika- und Antimalariaprophylaxe, Impfungen gegen Pneumokokken und Haemophilus influenzae Typ b (Hib), Hydroxyharnstoff sowie elterliche Aufklärung über die medizinische Versorgung bei SCD.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Die klinischen Ergebnisse der Implementierung einer neuartigen, vielschichtigen Intervention, die aus einem Gazelle SCD POCT und dem frühzeitigen Beginn einer umfassenden SCD-Versorgung besteht, sind:
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre und 3,5 Jahre
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1a. Anzahl der SCD-bezogenen Morbiditäten und Ereignisse, d. h. i) vaso-okklusive Krisen (VOC); ii) akutes Thoraxsyndrom (ACS); iii) Schlaganfall; iv) Bluttransfusionen; v) Krankenhausaufenthalte jeglicher Ursache 1b. Morbiditätsinzidenz definiert als Inanspruchnahme medizinischer Versorgung in einer Gesundheitseinrichtung – mit oder ohne Behandlung – für jede Episode im Zusammenhang mit einer der folgenden SCD-bezogenen Morbiditäten und Ereignisse: i) vaso-okklusive Krisen (VOC); ii) akutes Thoraxsyndrom (ACS); iii) Schlaganfall; iv) Bluttransfusionen; v) Krankenhausaufenthalte jeglicher Ursache 1c. Gesamtmortalitätsrate (am Ende von 1, 2, 3 und 3,5 Jahren Nachbeobachtungszeit) Hinweis: Die klinischen Endpunkte sind eine Summierung aller angegebenen Parameter. ''Morbidität'' umfasst vaso-okklusive Krisen (VOC); akutes Thoraxsyndrom, Schlaganfall und andere zugrunde liegende Krankheitsursachen. ''Ereignisse'' umfassen Bluttransfusionen. ''Krankenhausaufenthalte jeglicher Ursache'' sind eine Folge von ''Morbiditäten''. |
Baseline, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre und 3,5 Jahre
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Die klinischen Ergebnisse der Implementierung einer neuartigen, facettenreichen Intervention, bestehend aus einem Gazelle SCD POCT und der frühzeitigen Einleitung einer umfassenden SCD-Versorgung, sind:
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre und 3,5 Jahre
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1a. Anzahl der SCD-bezogenen Morbiditäten und Ereignisse, d. h. i) vaso-okklusive Krisen (VOC); ii) akutes Thoraxsyndrom (ACS); iii) Schlaganfall; iv) Bluttransfusionen; v) Krankenhausaufenthalte jeglicher Ursache 1b. Morbiditätsinzidenz definiert als Inanspruchnahme von Gesundheitsversorgung in einer Gesundheitseinrichtung – mit oder ohne Behandlung – für jedes Ereignis, das mit einer der folgenden SCD-bezogenen Morbiditäten und Ereignisse zusammenhängt: i) vaso-okklusive Krisen (VOC); ii) akutes Thoraxsyndrom (ACS); iii) Schlaganfall; iv) Bluttransfusionen; v) Krankenhausaufenthalte jeglicher Ursache 1c. Gesamtmortalitätsrate (am Ende von 1, 2, 3 und 3,5 Jahren Nachbeobachtungszeit) |
Baseline, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre und 3,5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Die Implementierungskosten und die Kosteneffektivität einer neuartigen, vielschichtigen Intervention, bestehend aus einem Gazelle SCD POCT und der frühzeitigen Einleitung einer umfassenden SCD-Versorgung, sind:
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre und 3,5 Jahre
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1a. Gesamte finanzielle und wirtschaftliche Kosten im Zusammenhang mit der Programmumsetzung 1b. Kosten pro mit POCT untersuchtes Kind 1c. Kosten pro SCD-positiv getestetes Kind 1d. Jährliche Kosten im Zusammenhang mit der frühzeitigen umfassenden SCD-Versorgung 1e. Anzahl vermiedener Morbiditäts- und Mortalitätsfälle 1f. Kosten pro vermiedenen Morbiditäts- und Mortalitätsfall durch die vielschichtige Intervention Hinweis: Die Ergebnisse 1a. bis 1d. kennzeichnen und repräsentieren ''Implementierungskosten''. Ergebnis 1e. kennzeichnet und repräsentiert ''Effektivität''. Ergebnis 1f. bezieht sich auf ''Kosteneffektivität''. |
Baseline, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre und 3,5 Jahre
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Die jährlichen Budgetauswirkungen, die mit der frühzeitigen umfassenden SCD-Versorgung für alle Kinder verbunden sind, die in Côte d'Ivoire positiv getestet werden
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre und 3,5 Jahre
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1. Jährliche Kosten im Zusammenhang mit der frühzeitigen umfassenden SCD-Versorgung für alle Kinder, die positiv getestet werden
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Baseline, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre und 3,5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- AO_2025-00105
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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