Внедрение тестирования у постели больного (POCT) для скрининга новорождённых и раннего оказания помощи при серповидноклеточной анемии в Япугоне, Кот-д'Ивуар (STEP)
Внедрение тестирования у постели больного (POCT) для скрининга новорождённых и раннего лечения серповидноклеточной анемии в Япуго́не, Кот-д'Ивуар
Цель этого клинического исследования — узнать, может ли комплексное вмешательство, состоящее из тестирования Gazelle-Multispectral на серповидно-клеточную анемию (SCD) в месте оказания медицинской помощи (POCT) и раннего начала комплексного лечения SCD у детей с SCD в возрасте от 0 до 6 месяцев, улучшить их клинические результаты.
Основные вопросы, на которые оно направлено ответить:
- Снижает ли вмешательство количество заболеваний, связанных с SCD?
- Снижает ли вмешательство заболеваемость, определяемую как обращение за медицинской помощью в любое медицинское учреждение — с лечением или без — по любому эпизоду, связанному с заболеванием, обусловленным SCD?
- Снижает ли вмешательство общий уровень смертности (в конце 1, 2, 3 и 3,5 лет наблюдения)?
Исследователи сравнят результаты комплексного вмешательства с историческими данными (основанными на нерегулярном тестировании и лечении SCD) из региона.
Участники пройдут скрининговый тест на SCD с использованием платформы Gazelle Multispectral, и в случае положительного результата они пройдут подтверждающее тестирование с помощью HemoTypeSC™. Участники с SCD получат ранние комплексные клинические вмешательства, то есть стандартное назначение антибактериальной и противомалярийной профилактики, вакцинацию против пневмококка и гемофильной палочки типа b (Hib), гидроксимочевину, обучение родителей о необходимости регулярной и, при необходимости, срочной медицинской помощи.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Серповидноклеточная анемия (СКА) — это наследственное угрожающее жизни гематологическое заболевание. Ежегодно во всем мире около 300 000 детей рождаются с серповидноклеточной анемией (СКА — SS, гомозиготная форма), наиболее тяжелой формой СКА. Около 75% этих рождений приходится на страны Африки к югу от Сахары (АЮС), из которых 50–90% умирают до своего пятого дня рождения. В странах с высоким уровнем дохода было показано, что скрининг новорожденных на СКА и ранние комплексные клинические вмешательства, такие как профилактика пенициллином, безопасное переливание крови, гидроксимочевина и неотложная медицинская помощь, существенно снижают заболеваемость и смертность от СКА. В странах с низким и средним уровнем дохода (СНСД) внедрение скрининга новорожденных на СКА и ранних клинических вмешательств в значительной степени недостаточно.
Наиболее часто используемыми методами скрининга новорожденных на СКА являются изоэлектрическое фокусирование (ИЭФ), капиллярный электрофорез (КЭ) и катионообменная высокоэффективная жидкостная хроматография (ВЭЖХ). Эти методы имеют высокую стоимость, требуют квалифицированного персонала и надежного электроснабжения и поэтому не подходят для удаленных районов в СНСД. Чтобы преодолеть эти трудности, в последнее время было разработано несколько тестов у постели больного (POCT). Платформа Gazelle Multispectral является первым POCT для СКА, который можно использовать для идентификации и количественного определения вариантов гемоглобина у новорожденных и людей любого возраста.
В Кот-д'Ивуаре, как и во многих других африканских странах, внедрение скрининга новорожденных на СКА и ранних клинических вмешательств отстает, и, как следствие, заболеваемость и смертность от СКА высоки. В этом проекте исследователи внедрят новое многогранное вмешательство, состоящее из: 1) интеграции Gazelle-Multispectral POCT для скрининга новорожденных на СКА; и 2) начала ранних комплексных клинических вмешательств, то есть стандартного введения антибактериальной и противомалярийной профилактики, вакцинации против пневмококка и Haemophilus influenzae типа b (Hib), гидроксимочевины, обучения родителей о необходимости регулярного и, при необходимости, срочного медицинского ухода. Исследователи оценят эффективность и стоимость многогранного вмешательства. Эффективность будет оцениваться на основе данных клинических наблюдений за заболеваемостью и смертностью от СКА в течение 2,5–3,5 лет (клинические исходы). Данные об эффективности будут описательно сравниваться с историческими данными из региона и использоваться для информирования политики в области СКА в Кот-д'Ивуаре. Исторические данные будут получены из опубликованной литературы по Кот-д'Ивуару или близлежащим странам, таким как Гана. Через три с половиной года исследователи планируют передать проект Министерству здравоохранения Кот-д'Ивуара для интеграции в его повседневную деятельность по охране здоровья и потенциального расширения в масштабах всей страны.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Номер телефона: +41612848629
- Электронная почта: charles.abongomera@swisstph.ch
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Benjamin Koudou, PhD
- Номер телефона: +2250777205263
- Электронная почта: guibehi.koudou@csrs.ci
Места учебы
-
-
-
Yopougon, Берег Слоновой Кости
- Yopougon SCD Center of Excellence
-
Контакт:
- Benjamin Koudou, PhD
- Номер телефона: +2250777205263
- Электронная почта: guibehi.koudou@csrs.ci
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Дети в возрасте от 0 до 6 месяцев, выявленные в выбранных медицинских учреждениях в районе исследования
- Младенцы, чей возраст плюс срок гестации составляет 37 недель или более
- Дети, не получавшие переливание крови в течение последних 90 дней
- Дети, чьи родители или опекуны дали согласие на участие в исследовании, подписав форму информированного согласия
Критерии исключения:
- Дети с уже установленным диагнозом серповидно-клеточной анемии (СКА)
- Дети, участвующие в другом клиническом исследовании
- Дети в критическом состоянии, требующие неотложного лечения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Исследования в области здравоохранения
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Газель-Мультиспектральная для скрининга серповидноклеточной анемии у новорожденных; и ранние клинические вмешательства
Новый многоаспектный метод вмешательства, состоящий из: 1) внедрения мультиспектрального тестирования Gazelle в месте оказания медицинской помощи (POCT) для скрининга новорождённых на серповидноклеточную анемию (SCD); и 2) начала ранних комплексных клинических вмешательств, т.е. стандартного назначения антибактериальной и антималярийной профилактики, вакцинации против пневмококка и гемофильной палочки типа b (Hib), гидроксимочевины и обучения родителей медицинскому уходу при SCD.
|
Новая комплексная интервенция, состоящая из: 1) внедрения мультиспектрального экспресс-тестирования Gazelle-Multispectral для скрининга серповидно-клеточной анемии (СКА) у новорожденных; и 2) инициации ранних комплексных клинических вмешательств, т.е. стандартного назначения антибактериальной и антималярийной профилактики, вакцинации против пневмококка и гемофильной палочки типа b (Hib), гидроксимочевины и обучения родителей медицинскому уходу при СКА.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клинические результаты внедрения нового многоаспектного вмешательства, состоящего из Gazelle SCD POCT и раннего начала комплексного лечения серповидноклеточной анемии (SCD), следующие:
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года и 3,5 года
|
1a. Количество случаев заболеваемости и событий, связанных с серповидно-клеточной анемией (СКА), а именно: i) вазо-окклюзионные кризы (ВОК); ii) острый грудной синдром (ОГС); iii) инсульт; iv) переливания крови; v) госпитализации по любой причине 1b. Заболеваемость, определяемая как обращение за медицинской помощью в любое медицинское учреждение — с лечением или без него — по поводу любого эпизода, связанного с одним из следующих случаев заболеваемости и событий, связанных с СКА: i) вазо-окклюзионные кризы (ВОК); ii) острый грудной синдром (ОГС); iii) инсульт; iv) переливания крови; v) госпитализации по любой причине 1c. Общий уровень смертности (по окончании 1, 2, 3 и 3,5 лет наблюдения) Примечание: Клинические исходы представляют собой сумму всех указанных различных параметров. ''Заболеваемость'' включает вазо-окклюзионные кризы (ВОК); острый грудной синдром, инсульт и другие основные причины заболеваний. ''События'' включают переливания крови. ''Госпитализации по любой причине'' являются результатом ''заболеваемости''. |
Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года и 3,5 года
|
|
Клинические результаты внедрения нового комплексного вмешательства, состоящего из Gazelle SCD POCT, и раннего начала комплексного лечения серповидноклеточной анемии (SCD) таковы:
Временное ограничение: Базовый уровень, 1 год, 2 года, 3 года и 3,5 года
|
1a. Количество случаев заболеваемости и событий, связанных с серповидно-клеточной анемией (SCD), а именно: i) вазо-окклюзионные кризы (VOC); ii) острый грудной синдром (ACS); iii) инсульт; iv) переливания крови; v) госпитализации по любой причине 1b. Заболеваемость определяется как обращение за медицинской помощью в любое медицинское учреждение - с лечением или без него - по поводу любого эпизода, связанного с одним из следующих заболеваний и событий, связанных с SCD: i) вазо-окклюзионные кризы (VOC); ii) острый грудной синдром (ACS); iii) инсульт; iv) переливания крови; v) госпитализации по любой причине 1c. Общий уровень смертности (по окончании 1, 2, 3 и 3,5 лет наблюдения) |
Базовый уровень, 1 год, 2 года, 3 года и 3,5 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Затраты на внедрение и экономическая эффективность нового многостороннего вмешательства, включающего использование Gazelle SCD POCT и раннее начало комплексного лечения серповидно-клеточной анемии, следующие:
Временное ограничение: Базовый уровень, 1 год, 2 года, 3 года и 3,5 года
|
1a. Общие финансовые и экономические затраты, связанные с внедрением программы 1b. Затраты на одного ребенка, прошедшего скрининг с помощью POCT 1c. Затраты на одного ребенка с положительным результатом скрининга на СКА 1d. Ежегодные затраты, связанные с ранним комплексным лечением СКА 1e. Количество предотвращенных случаев заболеваемости и смертности 1f. Затраты на предотвращение одного случая заболеваемости и смертности с помощью комплексного вмешательства Примечание: Результаты 1a. по 1d. указывают и представляют «затраты на внедрение». Результат 1e. указывает и представляет «эффективность». Результаты 1f. относятся к «экономической эффективности». |
Базовый уровень, 1 год, 2 года, 3 года и 3,5 года
|
|
Бюджетное влияние (в год), связанное с ранним комплексным лечением серповидноклеточной анемии (SCD) для всех детей с положительным результатом теста в Кот-д'Ивуаре
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года и 3,5 года
|
1. Годовые расходы, связанные с ранним комплексным уходом за пациентами с СКА для всех детей с положительным результатом теста
|
Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года и 3,5 года
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AO_2025-00105
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .