Integratie van Point of Care Testing (POCT) voor pasgeboren screening en vroege zorg voor sikkelcelziekte in Yopougon, Ivoorkust (STEP)
Integratie van Point of Care Testing (POCT) voor pasgeborenenonderzoek en vroege zorg voor sikkelcelziekte in Yopougon, Ivoorkust
Het doel van deze klinische studie is om te onderzoeken of een veelzijdige interventie bestaande uit Gazelle-Multispectrale sikkelcelziekte (SCD) point-of-care testen (POCT) en vroege start van uitgebreide SCD-zorg bij kinderen met sikkelcelziekte in de leeftijd van 0 tot 6 maanden hun klinische uitkomsten kan verbeteren.
De belangrijkste vragen die het probeert te beantwoorden zijn:
- Verlaagt de interventie het aantal SCD-gerelateerde ziekten?
- Verlaagt de interventie de ziekte-incidentie, gedefinieerd als het zoeken van gezondheidszorg in een gezondheidsinstelling - met of zonder behandeling - voor een episode gerelateerd aan een SCD-gerelateerde ziekte?
- Verlaagt de interventie het algemene sterftecijfer (aan het einde van 1, 2, 3 en 3,5 jaar follow-up)?
Onderzoekers zullen de resultaten van de veelzijdige interventie vergelijken met historische gegevens (gebaseerd op onregelmatige SCD-testen en behandeling) uit de regio.
Deelnemers zullen een SCD-screeningstest ondergaan met behulp van het Gazelle Multispectrale platform en indien positief zullen ze een bevestigende test ondergaan met HemoTypeSC™. Deelnemers met SCD zullen vroege uitgebreide klinische interventies ontvangen, zoals standaard toediening van antibacteriële en antimalaria profylaxe, vaccinaties voor pneumokokken en Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyureum, ouderlijke voorlichting over de noodzaak van regelmatige en, indien nodig, spoedeisende medische zorg.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Sikkelcelziekte (SCD) is een erfelijke levensbedreigende hematologische aandoening. Wereldwijd worden elk jaar naar schatting 300.000 kinderen geboren met sikkelcelanemie (SCD - SS, homozygote vorm), de ernstigste vorm van SCD. Ongeveer 75% van deze geboorten vindt plaats in Sub-Sahara Afrika (SSA), waarvan 50-90% overlijdt vóór hun 5e verjaardag. In hoge-inkomenslanden is aangetoond dat neonatale SCD-screening en vroege uitgebreide klinische interventies, zoals penicillineprofylaxe, veilige bloedtransfusie, hydroxyureum en acute medische zorg, de morbiditeit en mortaliteit door SCD aanzienlijk verminderen. In lage- en middeninkomenslanden (LMIC's) is de implementatie van neonatale SCD-screening en vroege klinische interventies grotendeels ontoereikend.
De meest gebruikte neonatale SCD-screeningtechnieken zijn isoelectrische focusing (IEF), capillaire elektroforese (CE) en kationenuitwisselings-hoge prestatie vloeistofchromatografie (HPLC). Deze technieken zijn kostbaar, vereisen geschoold personeel en een betrouwbare elektriciteitsvoorziening, en zijn daarom niet geschikt voor afgelegen gebieden in LMIC's. Om deze uitdagingen te overwinnen, zijn onlangs verschillende point-of-care-tests (POCT's) ontwikkeld. Het Gazelle Multispectraal platform is de eerste SCD POCT die kan worden gebruikt om hemoglobinevarianten bij pasgeborenen en mensen van elke leeftijd te identificeren en te kwantificeren.
In Ivoorkust, zoals in veel andere Afrikaanse landen, loopt de implementatie van neonatale SCD-screening en vroege klinische interventies achter, en als gevolg daarvan zijn de morbiditeit en mortaliteit door SCD hoog. In dit project zullen de onderzoekers een nieuwe veelzijdige interventie implementeren die bestaat uit: 1) integratie van Gazelle-Multispectrale POCT voor neonatale SCD-screening; en 2) initiatie van vroege uitgebreide klinische interventies, zoals standaard toediening van antibacteriële en antimalariaprofylaxe, vaccinaties tegen pneumokokken en Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyureum, ouderlijke voorlichting over de noodzaak van regelmatige en, indien nodig, spoedeisende medische zorg. De onderzoekers zullen de effectiviteit en kosten van de veelzijdige interventie beoordelen. De effectiviteit zal worden beoordeeld op basis van de 2,5 - 3,5 jaar follow-up klinische gegevens van SCD-morbiditeit en mortaliteit (klinische uitkomsten). De effectiviteitsgegevens zullen beschrijvend worden vergeleken met historische gegevens uit de regio en worden gebruikt om het SCD-beleid in Ivoorkust te informeren. Historische gegevens zullen worden verkregen uit gepubliceerde literatuur in Ivoorkust of nabijgelegen landen zoals Ghana. Na drieënhalf jaar streven de onderzoekers ernaar het project over te dragen aan het Ministerie van Volksgezondheid van Ivoorkust voor integratie in haar routinematige gezondheidszorgactiviteiten en mogelijke opschaling op nationaal niveau.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Telefoonnummer: +41612848629
- E-mail: charles.abongomera@swisstph.ch
Studie Contact Back-up
- Naam: Benjamin Koudou, PhD
- Telefoonnummer: +2250777205263
- E-mail: guibehi.koudou@csrs.ci
Studie Locaties
-
-
-
Yopougon, Ivoorkust
- Yopougon SCD Center of Excellence
-
Contact:
- Benjamin Koudou, PhD
- Telefoonnummer: +2250777205263
- E-mail: guibehi.koudou@csrs.ci
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen van 0 tot 6 maanden oud die zijn geïdentificeerd in geselecteerde gezondheidsinstellingen binnen het studiegebied
- Baby's bij wie de leeftijd plus de zwangerschapsduur 37 weken of meer bedraagt
- Kinderen die de afgelopen 90 dagen geen bloedtransfusie hebben ontvangen
- Kinderen van wie de ouders of voogden hebben ingestemd met deelname aan het onderzoek door een toestemmingsformulier te ondertekenen
Exclusiecriteria:
- Kinderen bij wie reeds sikkelcelziekte (SCD) is vastgesteld
- Kinderen die deelnemen aan een ander klinisch onderzoeksproject
- Kinderen die ernstig ziek zijn en spoedbehandeling nodig hebben
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Onderzoek naar gezondheidsdiensten
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Gazelle-Multispectraal voor neonatale screening op sikkelcelziekte; en vroege klinische interventies
Een nieuwe veelzijdige interventie bestaande uit: 1) integratie van Gazelle-Multispectrale point-of-care testen (POCT) voor neonatale screening op sikkelcelziekte (SCD); en 2) initiatie van vroege uitgebreide klinische interventies, zoals standaard toediening van antibacteriële en antimalariaprofylaxe, vaccinaties tegen pneumokokken en Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyureum en voorlichting aan ouders over medische zorg bij SCD.
|
Een nieuwe veelzijdige interventie bestaande uit: 1) integratie van Gazelle-Multispectrale point-of-care testen (POCT) voor neonatale screening op sikkelcelziekte (SCD); en 2) initiatie van vroege uitgebreide klinische interventies, d.w.z. standaardtoediening van antibacteriële en antimalariaprofylaxe, vaccinaties tegen pneumokokken en Haemophilus influenzae type b (Hib), hydroxyureum en ouderlijke voorlichting over medische zorg bij SCD.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De klinische uitkomsten van het implementeren van een nieuwe veelzijdige interventie, bestaande uit een Gazelle SCD POCT en het vroegtijdig starten van uitgebreide SCD-zorg, zijn:
Tijdsspanne: Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, en 3,5 jaar
|
1a. Aantal SCD-gerelateerde morbiditeit en gebeurtenissen, namelijk i) vaso-occlusieve crises (VOC); ii) acuut thoraxsyndroom (ACS); iii) beroerte; iv) bloedtransfusies; v) ziekenhuisopnames om welke reden dan ook 1b. Incidentie van morbiditeit gedefinieerd als het zoeken van gezondheidszorg bij een gezondheidsinstelling - met of zonder behandeling - voor een episode gerelateerd aan een van de volgende SCD-gerelateerde morbiditeit en gebeurtenissen: i) vaso-occlusieve crises (VOC); ii) acuut thoraxsyndroom (ACS); iii) beroerte; iv) bloedtransfusies; v) ziekenhuisopnames om welke reden dan ook 1c. Sterftecijfer om welke reden dan ook (aan het einde van 1, 2, 3 en 3,5 jaar follow-up) Opmerking: De klinische uitkomsten zijn een optelling van alle verschillende aangegeven parameters. ''Morbiditeit'' omvat vaso-occlusieve crises (VOC); acuut thoraxsyndroom, beroerte en andere onderliggende oorzaken van ziekte. ''Gebeurtenissen'' omvatten bloedtransfusies. ''Ziekenhuisopnames om welke reden dan ook'' zijn een gevolg van ''morbiditeit''. |
Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, en 3,5 jaar
|
|
De klinische resultaten van de implementatie van een nieuwe veelzijdige interventie bestaande uit een Gazelle SCD POCT en vroege initiatie van uitgebreide SCD-zorg zijn:
Tijdsspanne: Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar en 3,5 jaar
|
1a. Aantal SCD-gerelateerde morbiditeit en gebeurtenissen, namelijk i) vaso-occlusieve crises (VOC); ii) acuut chest syndrome (ACS); iii) beroerte; iv) bloedtransfusies; v) alle oorzaken van ziekenhuisopnames 1b. Incidentie van morbiditeit gedefinieerd als het zoeken van gezondheidszorg bij een gezondheidsinstelling - met of zonder behandeling - voor een episode gerelateerd aan een van de volgende SCD-gerelateerde morbiditeit en gebeurtenissen: i) vaso-occlusieve crises (VOC); ii) acuut chest syndrome (ACS); iii) beroerte; iv) bloedtransfusies; v) alle oorzaken van ziekenhuisopnames 1c. Sterftecijfer door alle oorzaken (aan het einde van 1, 2, 3 en 3,5 jaar follow-up) |
Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar en 3,5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De implementatiekosten en de kosteneffectiviteit van een nieuwe veelzijdige interventie bestaande uit een Gazelle SCD POCT en vroegtijdige start van uitgebreide SCD-zorg zijn:
Tijdsspanne: Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar en 3,5 jaar
|
1a. Totale financiële en economische kosten verbonden aan de uitrol van het programma 1b. Kosten per kind gescreend met POCT 1c. Kosten per SCD-screening positief kind 1d. Jaarlijkse kosten verbonden aan vroegtijdige uitgebreide SCD-zorg 1e. Aantal vermeden morbiditeit en mortaliteit 1f. Kosten per vermeden morbiditeit en mortaliteit door de veelzijdige interventie Opmerking: Uitkomsten 1a. tot 1d. duiden op en vertegenwoordigen ''implementatiekosten''. Uitkomst 1e. duidt op en vertegenwoordigt ''effectiviteit''. Uitkomsten 1f. verwijst naar ''kosteneffectiviteit''. |
Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar en 3,5 jaar
|
|
De budgetimpact (per jaar) verbonden aan vroegtijdige, uitgebreide SCD-zorg voor alle kinderen die positief testen in Ivoorkust
Tijdsspanne: Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar en 3,5 jaar
|
1. Jaarlijkse kosten verbonden aan vroege, uitgebreide SCD-zorg voor alle kinderen die positief testen
|
Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar en 3,5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AO_2025-00105
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .