Integración de Pruebas en el Punto de Atención (POCT) para el Tamizaje Neonatal y la Atención Temprana de la Enfermedad de Células Falciformes en Yopougon, Costa de Marfil (STEP)
Integración de las Pruebas en el Punto de Atención (POCT) para el Cribado Neonatal y la Atención Temprana de la Anemia de Células Falciformes en Yopougon, Costa de Marfil
El objetivo de este ensayo clínico es averiguar si una intervención multifacética compuesta por la prueba de punto de atención (POCT) Gazelle-Multispectral para la enfermedad de células falciformes (ECF) y el inicio temprano de la atención integral de la ECF en niños con la enfermedad de 0 a 6 meses puede mejorar sus resultados clínicos.
Las principales preguntas que pretende responder son:
- ¿La intervención reduce el número de enfermedades relacionadas con la ECF?
- ¿La intervención reduce la incidencia de la enfermedad, definida como la búsqueda de atención médica en cualquier centro de salud —con o sin tratamiento— por cualquier episodio relacionado con una enfermedad asociada a la ECF?
- ¿La intervención reduce la tasa de mortalidad por todas las causas (al final de 1, 2, 3 y 3,5 años de seguimiento)?
Los investigadores compararán los resultados de la intervención multifacética con los datos históricos (basados en pruebas y tratamientos irregulares de la ECF) de la región.
Los participantes se someterán a una prueba de detección de la ECF utilizando la plataforma Gazelle Multispectral y, si son positivos, se realizarán pruebas confirmatorias con HemoTypeSC™. Los participantes con ECF recibirán intervenciones clínicas integrales tempranas, es decir, la administración estándar de profilaxis antibacteriana y antipalúdica, vacunas para el neumococo y Haemophilus influenzae tipo b (Hib), hidroxiurea, y educación a los padres sobre la necesidad de atención médica regular y, si es necesario, urgente.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La anemia de células falciformes (ACF) es un trastorno hematológico hereditario potencialmente mortal. A nivel mundial, cada año, se estima que 300.000 niños nacen con anemia falciforme (ACF - SS, forma homocigota), la forma más grave de ACF. Aproximadamente el 75% de estos nacimientos ocurren en el África subsahariana (ASS), de los cuales entre el 50 y el 90% mueren antes de cumplir los 5 años. En países de altos ingresos, se ha demostrado que el cribado neonatal de la ACF y las intervenciones clínicas integrales tempranas, como la profilaxis con penicilina, la transfusión sanguínea segura, la hidroxiurea y la atención médica aguda, reducen sustancialmente la morbilidad y mortalidad por ACF. En países de ingresos bajos y medios (PIBM), la implementación del cribado neonatal de la ACF y las intervenciones clínicas tempranas es en gran medida deficiente.
Las técnicas de cribado neonatal de la ACF más utilizadas son la focalización isoeléctrica (IEF), la electroforesis capilar (CE) y la cromatografía líquida de alta resolución de intercambio catiónico (HPLC). Estas técnicas tienen un alto costo, requieren personal cualificado y un suministro eléctrico confiable, y por lo tanto no son adecuadas para entornos remotos en los PIBM. Para superar estos desafíos, recientemente se han desarrollado varias pruebas de atención en el punto de atención (POCT, por sus siglas en inglés). La plataforma Gazelle Multispectral es la primera POCT para ACF que puede utilizarse para identificar y cuantificar variantes de hemoglobina en recién nacidos y personas de cualquier edad.
En Costa de Marfil, al igual que en muchos otros países africanos, la implementación del cribado neonatal de la ACF y las intervenciones clínicas tempranas está rezagada, y en consecuencia, la morbilidad y mortalidad por ACF son altas. En este proyecto, los investigadores implementarán una intervención multifacética novedosa compuesta por: 1) integración de la POCT Gazelle-Multispectral para el cribado neonatal de la ACF; y 2) inicio de intervenciones clínicas integrales tempranas, es decir, administración estándar de profilaxis antibacteriana y antipalúdica, vacunación contra neumococo y Haemophilus influenzae tipo b (Hib), hidroxiurea, educación parental sobre la necesidad de atención médica regular y, si es necesario, urgente. Los investigadores evaluarán la efectividad y el costo de la intervención multifacética. La efectividad se evaluará en función de los registros clínicos de seguimiento de 2,5 a 3,5 años de morbilidad y mortalidad por ACF (resultados clínicos). Los datos de efectividad se compararán descriptivamente con datos históricos de la región y se utilizarán para informar la política de ACF en Costa de Marfil. Los datos históricos se obtendrán de la literatura publicada en Costa de Marfil o en países cercanos como Ghana. Después de tres años y medio, los investigadores tienen como objetivo entregar el proyecto al Ministerio de Salud de Costa de Marfil para su integración en sus actividades de atención sanitaria de rutina y una posible ampliación a nivel nacional.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Número de teléfono: +41612848629
- Correo electrónico: charles.abongomera@swisstph.ch
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Benjamin Koudou, PhD
- Número de teléfono: +2250777205263
- Correo electrónico: guibehi.koudou@csrs.ci
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Yopougon, Costa de Marfil
- Yopougon SCD Center of Excellence
-
Contacto:
- Benjamin Koudou, PhD
- Número de teléfono: +2250777205263
- Correo electrónico: guibehi.koudou@csrs.ci
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños de 0 a 6 meses de edad identificados en centros de salud seleccionados dentro del área de estudio
- Bebés cuya edad más el período de gestación alcance las 37 semanas o más
- Niños que no hayan recibido una transfusión de sangre en los últimos 90 días
- Niños cuyos padres o tutores hayan dado su consentimiento para participar en el estudio firmando un formulario de consentimiento
Criterios de exclusión:
- Niños ya diagnosticados con EAC
- Niños que están participando en otro proyecto de investigación clínica
- Niños que están gravemente enfermos y requieren tratamiento de emergencia
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Investigación de servicios de salud
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Gazelle-Multiespectral para la detección de enfermedad de células falciformes en recién nacidos; y las intervenciones clínicas tempranas
Una intervención novedosa y multifacética compuesta por: 1) integración de la prueba de diagnóstico rápido Gazelle-Multispectral (POCT) para el cribado de la enfermedad de células falciformes (ECF) en recién nacidos; y 2) inicio de intervenciones clínicas integrales tempranas, es decir, administración estándar de profilaxis antibacteriana y antipalúdica, vacunas contra el neumococo y el Haemophilus influenzae tipo b (Hib), hidroxiurea y educación parental sobre la atención médica de la ECF.
|
Una novedosa intervención multifacética compuesta por: 1) integración de la prueba de diagnóstico rápido multimodal Gazelle (POCT) para el cribado de la anemia falciforme (SCD) en recién nacidos; y 2) inicio de intervenciones clínicas integrales tempranas, es decir, administración estándar de profilaxis antibacteriana y antipalúdica, vacunas contra el neumococo y Haemophilus influenzae tipo b (Hib), hidroxiurea y educación parental sobre la atención médica de la SCD.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Los resultados clínicos de implementar una intervención novedosa multifacética compuesta por una prueba de punto de atención Gazelle SCD y el inicio temprano de una atención integral para la enfermedad de células falciformes son:
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años y 3,5 años
|
1a. Número de morbilidades y eventos relacionados con la anemia de células falciformes (ACF), es decir, i) crisis vaso-oclusivas (CVO); ii) síndrome torácico agudo (STA); iii) accidente cerebrovascular; iv) transfusiones de sangre; v) hospitalizaciones por todas las causas 1b. Incidencia de morbilidad definida como la búsqueda de atención médica en cualquier centro de salud —con o sin tratamiento— por cualquier episodio relacionado con una de las siguientes morbilidades y eventos relacionados con la ACF: i) crisis vaso-oclusivas (CVO); ii) síndrome torácico agudo (STA); iii) accidente cerebrovascular; iv) transfusiones de sangre; v) hospitalizaciones por todas las causas 1c. Tasa de mortalidad por todas las causas (al final de 1, 2, 3 y 3.5 años de seguimiento) Nota: Los resultados clínicos son la suma de todos los diferentes parámetros indicados. ''Morbilidad'' incluye crisis vaso-oclusivas (CVO); síndrome torácico agudo, accidente cerebrovascular y otras causas subyacentes de enfermedad. ''Eventos'' incluyen transfusiones de sangre. ''Hospitalizaciones por todas las causas'' son resultado de ''morbilidades''. |
Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años y 3,5 años
|
|
Los resultados clínicos de implementar una nueva intervención multifacética compuesta por una prueba de punto de atención Gazelle SCD y el inicio temprano de una atención integral para la enfermedad de células falciformes son:
Periodo de tiempo: Línea base, 1 año, 2 años, 3 años y 3,5 años
|
1a. Número de morbilidades y eventos relacionados con la anemia falciforme (SCD), es decir: i) crisis vaso-oclusivas (VOC); ii) síndrome torácico agudo (ACS); iii) accidente cerebrovascular; iv) transfusiones de sangre; v) hospitalizaciones por todas las causas 1b. Incidencia de morbilidad definida como la búsqueda de atención médica en cualquier centro de salud - con o sin tratamiento - por cualquier episodio relacionado con una de las siguientes morbilidades y eventos relacionados con la anemia falciforme (SCD): i) crisis vaso-oclusivas (VOC); ii) síndrome torácico agudo (ACS); iii) accidente cerebrovascular; iv) transfusiones de sangre; v) hospitalizaciones por todas las causas 1c. Tasa de mortalidad por todas las causas (al final de 1, 2, 3 y 3,5 años de seguimiento) |
Línea base, 1 año, 2 años, 3 años y 3,5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Los costes de implementación y la rentabilidad de una intervención novedosa y multifacética compuesta por una prueba de diagnóstico rápido Gazelle SCD y el inicio temprano de una atención integral para la anemia falciforme son:
Periodo de tiempo: Baseline, 1 año, 2 años, 3 años y 3,5 años
|
1a. Costos financieros y económicos totales asociados con la implementación del programa 1b. Costos por niño evaluado con POCT 1c. Costos por niño con resultado positivo en la detección de EFA 1d. Costos anuales asociados con la atención integral temprana de EFA 1e. Número de morbilidad y mortalidad evitados 1f. Costo por morbilidad y mortalidad evitados por la intervención multifacética Nota: Los resultados 1a. a 1d. indican y representan ''costos de implementación''. El resultado 1e. indica y representa ''efectividad''. Los resultados 1f. se refieren a ''costo-efectividad''. |
Baseline, 1 año, 2 años, 3 años y 3,5 años
|
|
El impacto presupuestario (por año) asociado con la atención integral temprana de la enfermedad de células falciformes (SCD) para todos los niños que dan positivo en Côte d'Ivoire
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años y 3,5 años
|
1. Costes anuales asociados con la atención integral temprana de la ECF para todos los niños que den positivo
|
Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años y 3,5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AO_2025-00105
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .