Integrering av point-of-care-testning (POCT) för nyföddhetsscreening och tidig vård för sicklecellsjukdom i Yopougon, Elfenbenskusten (STEP)
Integrering av Point of Care Testing (POCT) för nyfödd screening och tidig vård för sickelcellsanemi i Yopougon, Elfenbenskusten
Syftet med denna kliniska studie är att ta reda på om en mångfacetterad intervention som består av Gazelle-Multispectral-testning av sicklecellanemi (SCD) vid vårdpunkten (POCT) och tidig inledning av omfattande SCD-vård hos barn med SCD-sjukdom i åldern 0-6 månader kan förbättra deras kliniska resultat.
De huvudsakliga frågor som studien avser att besvara är:
- Minskar interventionen antalet SCD-relaterade sjukdomar?
- Minskar interventionen sjukdomsincidensen, definierad som sökande av vård vid vilken sjukvårdsinrättning som helst – med eller utan behandling – för varje episod relaterad till en SCD-relaterad sjukdom?
- Minskar interventionen dödligheten av alla orsaker (vid slutet av 1, 2, 3 och 3,5 års uppföljning)?
Forskarna kommer att jämföra resultaten från den mångfacetterade interventionen med historiska data från regionen (baserade på sporadisk SCD-testning och behandling).
Deltagarna kommer att genomgå ett SCD-screeningtest med hjälp av Gazelle Multispectral-plattformen och om det är positivt kommer de att genomgå bekräftande testning med HemoTypeSC™. Deltagare med SCD kommer att få tidiga omfattande kliniska interventioner, dvs. standardadministration av antibakteriell och antimalariaprofylax, vaccinationer mot pneumokocker och Haemophilus influenzae typ b (Hib), hydroxyurea, föräldrautbildning om behovet av regelbunden och, vid behov, akut medicinsk vård.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Sickle cell sjukdom (SCD) är en ärftlig livshotande hematologisk störning. Globalt föds varje år uppskattningsvis 300 000 barn med sickle cell anemi (SCD - SS, homozygot form), den allvarligaste formen av SCD. Cirka 75% av dessa födslar sker i Subsahariska Afrika (SSA), varav 50-90% dör innan de fyller 5 år. I höginkomstländer har det visat sig att nyfödd screening för SCD och tidiga omfattande kliniska interventioner såsom penicillinprofylax, säker blodtransfusion, hydroxyurea och akut medicinsk vård, avsevärt minskar SCD-morbiditet och mortalitet. I låg- och medelinkomstländer (LMIC) är implementeringen av nyfödd SCD-screening och tidiga kliniska interventioner i stor utsträckning bristfällig.
De vanligaste teknikerna för nyfödd SCD-screening är isoelektrisk fokusering (IEF), kapillärelektrofores (CE) och kationutbytes högpresterande vätskekromatografi (HPLC). Dessa tekniker har hög kostnad, kräver kvalificerad personal och en tillförlitlig elförsörjning, och är därför inte lämpliga för avlägsna områden i LMIC. För att övervinna dessa utmaningar har flera point-of-care-tester (POCT) nyligen utvecklats. Gazelle Multispectral-plattformen är den första SCD POCT som kan användas för att identifiera och kvantifiera hemoglobinvarianter hos nyfödda och personer i alla åldrar.
I Elfenbenskusten, liksom i många andra afrikanska länder, ligger implementeringen av nyfödd SCD-screening och tidiga kliniska interventioner efter, och följaktligen är SCD-morbiditet och mortalitet höga. I detta projekt kommer forskarna att implementera en ny mångfacetterad intervention som består av: 1) integration av Gazelle-Multispectral POCT för nyfödd SCD-screening; och 2) initiering av tidiga omfattande kliniska interventioner dvs. standardadministration av antibakteriell och antimalariaprofylax, vaccinationer mot pneumokocker och Haemophilus influenzae typ b (Hib), hydroxyurea, föräldrautbildning om behovet av regelbunden och, vid behov, akut medicinsk vård. Forskarna kommer att utvärdera effektiviteten och kostnaden för den mångfacetterade interventionen. Effektiviteten kommer att bedömas baserat på 2,5 - 3,5 års uppföljningsjournaler av SCD-morbiditet och mortalitet (kliniska utfall). Effektivitetsdata kommer att jämföras deskriptivt med historiska data från regionen och användas för att informera SCD-policyn i Elfenbenskusten. Historiska data kommer att erhållas från publicerad litteratur i Elfenbenskusten eller närliggande länder som Ghana. Efter tre och ett halvt år syftar forskarna till att överlämna projektet till Elfenbenskustens hälsoministerium för integration i dess rutinmässiga hälso- och sjukvårdsverksamhet och potentiell uppskalning på nationell nivå.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Acellam Charles Abongomera, MD, MPH, PhD
- Telefonnummer: +41612848629
- E-post: charles.abongomera@swisstph.ch
Studera Kontakt Backup
- Namn: Benjamin Koudou, PhD
- Telefonnummer: +2250777205263
- E-post: guibehi.koudou@csrs.ci
Studieorter
-
-
-
Yopougon, Côte d’Ivoire
- Yopougon SCD Center of Excellence
-
Kontakt:
- Benjamin Koudou, PhD
- Telefonnummer: +2250777205263
- E-post: guibehi.koudou@csrs.ci
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Barn i åldern 0–6 månader som identifierats på utvalda hälsoinrättningar inom studieområdet
- Barn vars ålder plus graviditetslängd uppgår till 37 veckor eller mer
- Barn som inte fått blodtransfusion under de senaste 90 dagarna
- Barn vars föräldrar eller vårdnadshavare har samtyckt till att delta i studien genom att underteckna ett samtycktesformulär
Exklusionskriterier:
- Barn som redan har diagnostiserats med SCD
- Barn som deltar i ett annat kliniskt forskningsprojekt
- Barn som är kritiskt sjuka och kräver akut behandling
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Hälsovårdsforskning
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Gazelle-Multispektral för screening av sicklecellsjukdom hos nyfödda; och tidiga kliniska interventioner
En ny mångfacetterad intervention bestående av: 1) integration av Gazelle-Multispektral point-of-care-testning (POCT) för screening av nyföddas sicklecellsjukdom (SCD); och 2) initiering av tidiga omfattande kliniska interventioner dvs. standardadministration av antibakteriell och antimalariaprofylax, vaccinationer mot pneumokocker och Haemophilus influenzae typ b (Hib), hydroxyurea samt föräldrautbildning om SCD-medicinsk vård.
|
En ny mångfacetterad intervention bestående av: 1) integration av Gazelle-Multispektral point of care-testning (POCT) för screening av nyfödda för sicklecellsjukdom (SCD); och 2) initiering av tidiga omfattande kliniska interventioner, dvs. standardadministration av antibakteriell och antimalariaprofylax, vaccinationer mot pneumokocker och Haemophilus influenzae typ b (Hib), hydroxiurea och föräldrautbildning om medicinsk vård vid SCD.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
De kliniska resultaten av att implementera en ny mångfacetterad intervention som består av en Gazelle SCD POCT och tidig inledning av omfattande SCD-vård är:
Tidsram: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år och 3,5 år
|
1a. Antal SCD-relaterade sjukdomsfall och händelser, dvs. i) vasookklusiva kriser (VOC); ii) akut bröstsyndrom (ACS); iii) stroke; iv) blodtransfusioner; v) alla orsakers sjukhusvistelser 1b. Sjukdomsförekomst definierad som att söka vård vid någon hälsoinrättning - med eller utan behandling - för någon episod relaterad till ett av följande SCD-relaterade sjukdomsfall och händelser: i) vasookklusiva kriser (VOC); ii) akut bröstsyndrom (ACS); iii) stroke; iv) blodtransfusioner; v) alla orsakers sjukhusvistelser 1c. Dödlighet från alla orsaker (vid slutet av 1, 2, 3 och 3,5 års uppföljning) Notera: De kliniska utfallen är en summering av alla angivna olika parametrar. ''Sjukdomsfall'' inkluderar vasookklusiva kriser (VOC); akut bröstsyndrom, stroke och andra underliggande orsaker till sjukdom. ''Händelser'' inkluderar blodtransfusioner. ''Alla orsakers sjukhusvistelser'' är ett resultat av ''sjukdomsfall''. |
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år och 3,5 år
|
|
De kliniska resultaten av att implementera en ny mångfacetterad intervention bestående av en Gazelle SCD POCT och tidig initiering av omfattande SCD-vård är:
Tidsram: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år och 3,5 år
|
1a. Antal SCD-relaterade morbiditetshändelser, dvs. i) vasookklusiva kriser (VOC); ii) akut bröstsyndrom (ACS); iii) stroke; iv) blodtransfusioner; v) alla orsakers sjukhusinläggningar 1b. Morbiditetsincidens definierad som sökande av vård vid vilken sjukvårdsinrättning som helst – med eller utan behandling – för något episod relaterad till en av följande SCD-relaterade morbiditetshändelser: i) vasookklusiva kriser (VOC); ii) akut bröstsyndrom (ACS); iii) stroke; iv) blodtransfusioner; v) alla orsakers sjukhusinläggningar 1c. Dödlighet från alla orsaker (vid slutet av 1, 2, 3 och 3,5 års uppföljning) |
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år och 3,5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Implementeringskostnaderna och kostnadseffektiviteten för en ny mångfacetterad intervention som består av en Gazelle SCD POCT och tidig inledning av omfattande SCD-vård är:
Tidsram: Baslinje, 1 år, 2 år, 3 år och 3,5 år
|
1a. Totala finansiella och ekonomiska kostnader förknippade med programmets införande 1b. Kostnader per barn som screentestas med POCT 1c. Kostnader per SCD-screenpositivt barn 1d. Årliga kostnader förknippade med tidig omfattande SCD-vård 1e. Antal förebyggda sjukdomsfall och dödsfall 1f. Kostnad per förebyggt sjukdomsfall och dödsfall genom den mångfacetterade interventionen Notera: Utfall 1a. till 1d. indikerar och representerar ''implementeringskostnader''. Utfall 1e. indikerar och representerar ''effektivitet''. Utfall 1f. refererar till ''kostnadseffektivitet''. |
Baslinje, 1 år, 2 år, 3 år och 3,5 år
|
|
Den budgetmässiga effekten (per år) förknippad med tidig omfattande SCD-vård för alla barn som testar positivt i Elfenbenskusten
Tidsram: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år och 3,5 år
|
1. Årliga kostnader för omfattande tidig vård vid SCD för alla barn som testar positivt
|
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år och 3,5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AO_2025-00105
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .