德国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病流行病学及预后回顾性观察研究
德国ATTR-CM患者的特征、生存率、住院情况及流行病学研究：基于全国范围回顾性医疗索赔数据的分析
这项观察性研究旨在描述德国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）确诊患者的特征、健康结局和流行病学情况。
ATTR-CM是一种罕见且严重的心脏疾病，由一种名为转甲状腺素蛋白的异常蛋白质在心肌中积聚引起。这可能导致心力衰竭和其他心血管并发症。
本研究是一项基于德国匿名法定健康保险理赔数据的回顾性、非干预性研究。研究纳入2020年至2022年间新确诊ATTR-CM的成年患者。分析涵盖住院和门诊医疗环境的数据。本研究不招募参与者，也不涉及任何医疗治疗、操作或研究访视安排。
研究将描述德国的总体生存率、心血管相关住院情况以及ATTR-CM的发病率。针对至少有一次他法米定处方记录的预设亚组人群将进行单独分析，以描述该人群的临床结局。
此外，本研究将考察诊断后基因检测的使用情况，并根据常规临床诊疗实践描述患者特征。
通过使用全国性医疗数据，本研究旨在为德国ATTR-CM提供全面且最新的真实世界概况，并支持对该疾病的深入理解。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Berlin、德国、10117
- Pfizer
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
索引日期时年龄为18岁或以上的成年人
在2020年1月至2022年12月期间，通过经过验证的基于索赔的算法新识别出的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）诊断个体
淀粉样变性的证据，定义为：
至少有一次住院诊断或至少两次在不同季度的门诊诊断
心脏受累的证据，定义为在淀粉样变性诊断前后特定时间窗口内至少有一次心肌病或心力衰竭的诊断
在德国法定健康保险中连续参保：
索引日期前至少8个季度，以及索引日期后至少连续4个季度（或直至死亡）
排除标准：
轻链（AL）淀粉样变性的证据，包括：
AL特异性治疗处方与淀粉样变性相关的化疗多发性骨髓瘤诊断自体干细胞移植
淀粉样血管病诊断
索引日期前2年洗脱期内有既往淀粉样变性诊断性别信息缺失或不可信
他法米迪亚组额外标准随访期间至少有一次他法米迪61毫克处方无其他用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的疾病修饰疗法处方
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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德国新发转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者
在德国，通过全国法定健康保险数据中基于索赔的算法识别出的新发转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成年患者（年龄≥18岁）。
新发病例的定义基于至少两年的洗脱期，期间无既往淀粉样变性诊断。
患者从ATTR-CM诊断之日起进行随访。
将纳入随访期间至少有一次他法米迪61毫克处方记录的新发ATTR-CM患者亚组。
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根据真实世界实践提供
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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新发转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者的总体生存率，总体及至少有一次他法米地处方患者的情况
大体时间：从发生ATTR-CM诊断事件（索引1）至死亡、SHI参保结束或数据可用期结束（2023年12月31日）。对于至少有一次他法米定处方的患者，额外从首次他法米定处方（索引2）开始计算。
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从发生ATTR-CM诊断事件（索引1）至死亡、SHI参保结束或数据可用期结束（2023年12月31日）。对于至少有一次他法米定处方的患者，额外从首次他法米定处方（索引2）开始计算。
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新发转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者的心血管相关住院情况（总体及至少有一次他法米地处方者）
大体时间：从ATTR-CM确诊事件（索引1）至死亡、SHI登记终止或数据截止日期（2023年12月31日）。对于至少有一次他法米地处方者，额外从首次他法米地处方（索引2）开始计算。
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从ATTR-CM确诊事件（索引1）至死亡、SHI登记终止或数据截止日期（2023年12月31日）。对于至少有一次他法米地处方者，额外从首次他法米地处方（索引2）开始计算。
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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德国甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的年发病率
大体时间：2020年、2021年和2022年
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2020年、2021年和2022年
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- B3461130
计划个人参与者数据 (IPD)
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IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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