Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Retrospektiivinen tarkkailututkimus transtyreetiiniamyloidikardiomyopatian epidemiologiasta ja lopputuloksista Saksassa

tiistai 19. toukokuuta 2026 päivittänyt: Pfizer

OMINAISUUDET, ELOSSASÄILYMISKYVYLLISYYS, SAIRAALAHOITOJAKSOT JA EPIDEMIOLOGIA SKS-ATTR-POTILAILLA Saksassa: KANSANLAJUINEN TAKAUTUVA TERVEYDENHUOLLON KORVAUSTIETOJEN ANALYYSI

Tämä havainnointitutkimus pyrkii kuvaamaan transtyreetiini-amyloidikardiomyopatian (ATTR-CM) diagnosoitujen henkilöiden ominaisuuksia, terveydentilaa ja epidemiologiaa Saksassa.

ATTR-CM on harvinainen ja vakava sydäntauti, jonka aiheuttaa transtyreetiini-nimisen epänormaalin proteiinin kertyminen sydänlihakseen. Tämä voi johtaa sydämen vajaatoimintaan ja muihin sydän- ja verisuonitautien komplikaatioihin.

Tämä on retrospektiivinen, ei-interventionaalinen tutkimus, joka perustuu anonyymeihin Saksan pakollisen sairausvakuutuksen korvausvaatimusdataan. Tutkimukseen kuuluvat aikuiset, joille on uudelleen diagnosoitu ATTR-CM vuosina 2020–2022. Sekä sairaalahoidon että avohoidon terveydenhuollon asetelmien tietoja analysoidaan. Osallistujia ei rekrytoida, eikä lääketieteellisiä hoitoja, toimenpiteitä tai tutkimuskäyntejä määrätä osana tätä tutkimusta.

Tutkimus kuvaa kokonaiseloonjäämistä, sydän- ja verisuonitautiin liittyviä sairaalahoitoja sekä ATTR-CM:n ilmaantuvuutta Saksassa. Ennalta määritelty alaryhmä henkilöistä, joilla on vähintään yksi dokumentoitu tafamidiksen resepti, analysoidaan erikseen kuvaamaan tuloksia tässä väestössä.

Lisäksi tutkimus tarkastelee geenitestauksen käyttöä diagnoosin jälkeen ja kuvaa potilaan ominaisuuksia, kuten ne havaitaan rutiinikliinisessä hoidossa.

Käyttämällä maanlaajuista terveydenhuoltodataa tämä tutkimus pyrkii tarjoamaan kattavan ja ajankohtaisen todellisen maailman yleiskatsauksen ATTR-CM:sta Saksassa ja tukemaan parempaa sairauden ymmärtämistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Pfizer

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio koostuu aikuisista, jotka ovat vakuutettuja Saksan lakisääteisen terveysvakuutusjärjestelmän alaisuudessa ja joilla on havaittu uusi transtyreetiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR-CM) vuosina 2020–2022.

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

Aikuiset, jotka ovat 18-vuotiaita tai vanhempia indeksipäivänä

Henkilöt, joilla on uusi transtyreetiiniamyloidikardiomyopatian (ATTR-CM) diagnoosi tammikuun 2020 ja joulukuun 2022 välillä, jotka on tunnistettu käyttäen validoitua vaatimusperusteista algoritmia

Amyloidoosin todiste, määriteltynä:

Ainakin yksi sairaalahoidon diagnoosi tai vähintään kaksi avohoidon diagnoosia eri vuosineljänneksissä

Sydämen osallistumisen todiste, määriteltynä vähintään yksi kardiomyopatian tai sydämen vajaatoiminnan diagnoosi, joka esiintyy määritellyllä aikavälillä ennen amyloidoosin diagnoosia tai sen jälkeen

Jatkuva vakuutus Saksan lakisääteisessä terveysvakuutuksessa:

Ainakin 8 vuosineljännestä ennen indeksipäivää, ja vähintään 4 peräkkäistä vuosineljännestä indeksipäivän jälkeen (tai kuolemaan asti)

Poissulkemiskriteerit:

Kevytketju (AL) amyloidoosin todiste, mukaan lukien:

AL-spesifiset lääkemääräykset Kemoterapia, joka liittyy amyloidoosiin Monen myeloman diagnoosi Autologinen kantasolusiirto

Amyloidiangiopatian diagnoosi

Aiempi amyloidoosidiagnoosi 2 vuoden peseytymisjakson aikana ennen indeksipäivää Puuttuva tai epäuskottava tieto sukupuolesta

Lisäkriteerit Tafamidis-alaryhmälle Vähintään yksi tafamidiksen 61 mg:n määräys seuranta-aikana Ei määräyksiä muille transtyreetiiniamyloidoosin polyneuropatian tautimuokkaaville terapioille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Saksassa diagnosoitujen transtyreetiiniamyloidikardiomyopatian (ATTR-CM) potilaat
Saksassa asuvat aikuispotilaat (≥18 vuotta), joilla on esiintynyt transtyreetiini-amyloidokardiomyopatia (ATTR-CM) ja jotka on tunnistettu kansallisten pakollisen terveysvakuutustietojen perusteella käyttäen korvausperusteista algoritmia. Ensiesiintymistapaukset määritellään vähintään kahden vuoden pesuajan perusteella ilman aiempaa amyloidoosidiagnoosia. Potilaita seurataan ATTR-CM-diagnoosin päivämäärästä alkaen. Mukaan otetaan osa ATTR-CM-potilasjoukosta, jolla on vähintään yksi dokumentoitu tafamidiksen 61 mg:n resepti seuranta-aikana.
Muut: tafamidis 61 mg (reseptitietojen perusteella)
Kuten todellisessa käytännössä tarjotaan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kokonaiselossaolo henkilöillä, joilla on esiintynyt transityretiini-amyloidokardiomyopatia (ATTR-CM), yleisesti ja niillä, joilla on vähintään yksi tafamidislääkemääräys
Aikaikkuna: Tapauksesta ATTR-CM-diagnoosista (Indeksi 1) kuolemaan, SHI-rekisteröinnin loppumiseen tai tiedon saatavuuden päättymiseen (31. joulukuuta 2023). Niille, joilla on vähintään yksi tafamidislääkemääräys, lisäksi ensimmäisestä tafamidislääkemääräyksestä (Indeksi 2).
Tapauksesta ATTR-CM-diagnoosista (Indeksi 1) kuolemaan, SHI-rekisteröinnin loppumiseen tai tiedon saatavuuden päättymiseen (31. joulukuuta 2023). Niille, joilla on vähintään yksi tafamidislääkemääräys, lisäksi ensimmäisestä tafamidislääkemääräyksestä (Indeksi 2).
Kardiovaskulaariset sairaalahoitojaksojen ilmaantuvuus henkilöillä, joilla on vastediagnosoitu transityretiini-amyloidokardiomyopatia (ATTR-CM), kokonaisuudessaan ja niillä, joilla on vähintään yksi tafamidislääkemääräys
Aikaikkuna: Tapaturmasta ATTR-CM-diagnoosiin (Indeksi 1) kuolemaan, SHI-rekisteröinnin loppumiseen tai tiedon saatavuuden päättymiseen (31. joulukuuta 2023) asti. Niille, joilla on vähintään yksi tafamidislääkemääräys, lisäksi ensimmäisestä tafamidislääkemääräyksestä (Indeksi 2) alkaen.
Tapaturmasta ATTR-CM-diagnoosiin (Indeksi 1) kuolemaan, SHI-rekisteröinnin loppumiseen tai tiedon saatavuuden päättymiseen (31. joulukuuta 2023) asti. Niille, joilla on vähintään yksi tafamidislääkemääräys, lisäksi ensimmäisestä tafamidislääkemääräyksestä (Indeksi 2) alkaen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Transtyreetiiniamyloidikardiomyopatian (ATTR-CM) vuotuinen esiintyvyys Saksassa
Aikaikkuna: Kalenterivuodet 2020, 2021 ja 2022
Kalenterivuodet 2020, 2021 ja 2022

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B3461130

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksilöityihin, tunnistamattomiin osallistujatietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. tutkimussuunnitelma, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) päteviltä tutkijoilta saatavien pyyntöjen perusteella ja tiettyjen kriteerien, ehtojen ja poikkeusten alaisena. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamisen kriteereistä ja pääsyn pyytämisprosessista löytyy osoitteesta: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ATTR-CM (transtyretiiniamyloidikardiomyopatia)

Kliiniset tutkimukset tafamidis 61 mg (reseptitietojen perusteella)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Qatar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa