ドイツにおけるトランスサイレチン・アミロイド心筋症の疫学と転帰に関する後ろ向き観察研究
ドイツにおけるATTR-CM患者の特徴、生存率、入院および疫学：全国規模のレトロスペクティブ医療請求データ分析
この観察研究は、ドイツにおいてトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）と診断された患者の特徴、健康転帰、および疫学的特性を記述することを目的としています。
ATTR-CMは、心筋にトランスサイレチンと呼ばれる異常なタンパク質が蓄積することによって引き起こされる、まれで重篤な心臓疾患です。これは心不全やその他の心血管合併症を引き起こす可能性があります。
本研究は、ドイツの匿名化された法定健康保険請求データに基づく、後ろ向き非介入研究です。研究には、2020年から2022年の間に新たにATTR-CMと診断された成人が含まれます。入院および外来医療設定の両方からのデータが分析されます。本研究の一環として、参加者の募集は行われず、医療処置、手順、または研究訪問は割り当てられません。
本研究では、ドイツにおける全生存期間、心血管関連入院、およびATTR-CMの発生率を記述します。タファミジスの処方が少なくとも1回記録されている患者の事前定義されたサブグループを別途分析し、この集団における転帰を記述します。
さらに、本研究では、診断後の遺伝子検査の使用状況を調査し、日常臨床で観察される患者特性を記述します。
全国的な医療データを使用することにより、本研究はドイツにおけるATTR-CMの包括的で最新の実世界の概要を提供し、疾患のより良い理解を支援することを目指しています。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究場所
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Berlin、ドイツ、10117
- Pfizer
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
組み入れ基準：
インデックス日時点で18歳以上の成人
2020年1月から2022年12月の間に、検証済みの請求データベースアルゴリズムを用いて新たに特定されたトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の診断を受けた個人
アミロイドーシスの証拠：
少なくとも1つの入院診断、または少なくとも2つの外来診断が別々の四半期にあること
心臓関与の証拠：アミロイドーシス診断前後の定義された時間枠内に、心筋症または心不全の診断が少なくとも1つあること
ドイツ法定健康保険への継続的な加入：
インデックス日の少なくとも8四半期前から、およびインデックス日後少なくとも4四半期連続（または死亡まで）
除外基準：
軽鎖（AL）アミロイドーシスの証拠：
AL特異的治療処方、アミロイドーシス関連化学療法、多発性骨髄腫の診断、自家造血幹細胞移植を含む
アミロイド血管症の診断
インデックス日前の2年間のウォッシュアウト期間中の既往アミロイドーシス診断、性別に関する情報の欠如または不審な情報
タファミジスサブグループの追加基準：フォローアップ期間中に少なくとも1回のタファミジス61mg処方、ポリニューロパチーを伴うトランスサイレチンアミロイドーシスの他の疾患修飾療法の処方なし
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ドイツにおける新規発症型トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）患者
ドイツにおける新規発症型トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の成人患者（年齢≥18歳）を、全国規模の法定健康保険データにおいて請求ベースのアルゴリズムを用いて特定しました。
新規症例は、少なくとも2年間のウォッシュアウト期間（以前のアミロイドーシス診断がない期間）に基づいて定義されています。
患者はATTR-CM診断日から追跡されます。
追跡期間中にタファミジス61mgの処方が少なくとも1回記録されている新規ATTR-CM集団のサブセットが含まれます。
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実際の実務で提供される通り
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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偶発性トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）患者における全生存期間、全体および少なくとも1回のタファミジス処方を受けた患者における全生存期間
時間枠：ATTR-CM診断（指標1）の発症から死亡、SHI登録終了、またはデータ利用可能期間の終了（2023年12月31日）まで。タファミジス処方が少なくとも1回あった患者については、さらに初回タファミジス処方（指標2）から追加。
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ATTR-CM診断（指標1）の発症から死亡、SHI登録終了、またはデータ利用可能期間の終了（2023年12月31日）まで。タファミジス処方が少なくとも1回あった患者については、さらに初回タファミジス処方（指標2）から追加。
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新規発症トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）患者における心血管関連入院：全体およびタファミジス処方歴を少なくとも1回有する患者を対象に
時間枠：ATTR-CM診断（指標1）から死亡、SHI登録終了、またはデータ利用終了日（2023年12月31日）まで。タファミジス処方歴が少なくとも1回ある患者については、さらに初回タファミジス処方（指標2）から。
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ATTR-CM診断（指標1）から死亡、SHI登録終了、またはデータ利用終了日（2023年12月31日）まで。タファミジス処方歴が少なくとも1回ある患者については、さらに初回タファミジス処方（指標2）から。
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ドイツにおけるトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の年間発生率
時間枠：カレンダーイヤー2020年、2021年、2022年
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カレンダーイヤー2020年、2021年、2022年
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B3461130
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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Novo Nordisk A/S募集トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR CM)アメリカ, 日本, スペイン, オーストラリア, チェコ, ドイツ, デンマーク, 中国, ベルギー, ポーランド, カナダ, アルゼンチン, イタリア, オランダ, フランス, スウェーデン, イギリス, 韓国, ブラジル, アイルランド
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