Un Estudio Observacional Retrospectivo de Epidemiología y Resultados en la Amiloidosis Cardíaca por Transtiretina en Alemania
CARACTERÍSTICAS, SUPERVIVENCIA, HOSPITALIZACIONES Y EPIDEMIOLOGÍA EN PACIENTES CON ATTR-CM EN ALEMANIA: ANÁLISIS NACIONAL RETROSPECTIVO DE DATOS DE RECLAMACIONES SANITARIAS
Este estudio observacional tiene como objetivo describir las características, los resultados de salud y la epidemiología de las personas diagnosticadas con amiloidosis cardiaca por transtirretina (ATTR-CM) en Alemania.
La ATTR-CM es una enfermedad cardíaca rara y grave causada por la acumulación de una proteína anormal llamada transtirretina en el músculo cardíaco. Esto puede provocar insuficiencia cardíaca y otras complicaciones cardiovasculares.
Este es un estudio retrospectivo y no intervencionista basado en datos anonimizados de reclamaciones de seguros de salud estatales de Alemania. El estudio incluye adultos con un nuevo diagnóstico de ATTR-CM identificado entre 2020 y 2022. Se analizan datos tanto de entornos sanitarios hospitalarios como ambulatorios. No se reclutan participantes y no se asignan tratamientos médicos, procedimientos ni visitas de estudio como parte de este estudio.
El estudio describirá la supervivencia general, las hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares y la incidencia de ATTR-CM en Alemania. Un subgrupo predefinido de personas con al menos una prescripción documentada de tafamidis será analizado por separado para describir los resultados en esta población.
Además, el estudio examinará el uso de pruebas genéticas después del diagnóstico y describirá las características de los pacientes, según lo observado en la atención clínica de rutina.
Al utilizar datos sanitarios a nivel nacional, este estudio tiene como objetivo proporcionar una visión general integral y reciente del mundo real de la ATTR-CM en Alemania y apoyar una mejor comprensión de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania, 10117
- Pfizer
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Adultos de 18 años o más en la fecha índice
Individuos con un diagnóstico recién identificado de amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) entre enero de 2020 y diciembre de 2022, identificados mediante un algoritmo validado basado en reclamaciones
Evidencia de amiloidosis, definida como:
Al menos un diagnóstico hospitalario o al menos dos diagnósticos ambulatorios en trimestres separados
Evidencia de afectación cardíaca, definida como al menos un diagnóstico de miocardiopatía o insuficiencia cardíaca que ocurra dentro de un período temporal definido antes o después del diagnóstico de amiloidosis
Inscripción continua en el seguro de salud estatutario alemán durante:
Al menos 8 trimestres antes de la fecha índice, y al menos 4 trimestres consecutivos después de la fecha índice (o hasta el fallecimiento)
Criterios de exclusión:
Evidencia de amiloidosis de cadenas ligeras (AL), incluyendo:
Prescripciones de tratamiento específico para AL Quimioterapia asociada con amiloidosis Diagnóstico de mieloma múltiple Trasplante autólogo de células madre
Diagnóstico de angiopatía amiloide
Diagnóstico previo de amiloidosis durante el período de lavado de 2 años antes de la fecha índice Información faltante o implausible sobre el sexo
Criterios adicionales para el subgrupo de Tafamidis Al menos una prescripción de tafamidis 61 mg durante el seguimiento Sin prescripciones de otras terapias modificadoras de la enfermedad para amiloidosis por transtiretina con polineuropatía
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes con amiloidosis cardíaca por transtiretina incidente (ATTR-CM) en Alemania
Pacientes adultos (≥18 años) con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) incidente en Alemania, identificados mediante un algoritmo basado en reclamaciones en datos de seguro de salud estatutario a nivel nacional.
Los casos incidentes se definen en base a un período de lavado de al menos dos años sin diagnóstico previo de amiloidosis.
Los pacientes se siguen desde la fecha del diagnóstico de ATTR-CM.
Se incluirá un subconjunto de la población incidente con ATTR-CM con al menos una prescripción documentada de tafamidis 61 mg durante el seguimiento.
|
Como se proporciona en la práctica real
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Supervivencia Global en Individuos con Miocardiopatía Amiloide por Transtirretina Incidente (ATTR-CM), en General y en Aquellos con al Menos una Prescripción de Tafamidis
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico de ATTR-CM incidente (Índice 1) hasta la muerte, el fin de la inscripción en el SHI o el fin de la disponibilidad de datos (31 de diciembre de 2023). Para aquellos con al menos una prescripción de tafamidis, adicionalmente desde la primera prescripción de tafamidis (Índice 2).
|
Desde el diagnóstico de ATTR-CM incidente (Índice 1) hasta la muerte, el fin de la inscripción en el SHI o el fin de la disponibilidad de datos (31 de diciembre de 2023). Para aquellos con al menos una prescripción de tafamidis, adicionalmente desde la primera prescripción de tafamidis (Índice 2).
|
|
Hospitalizaciones Relacionadas con Enfermedades Cardiovasculares en Individuos con Miocardiopatía Amiloide por Transtirretina de Inicio (ATTR-CM), en General y en Aquellos con al Menos una Prescripción de Tafamidis
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico del incidente ATTR-CM (Índice 1) hasta la muerte, el fin de la inscripción en el SHI, o el fin de la disponibilidad de datos (31 de diciembre de 2023). Para aquellos con al menos una prescripción de tafamidis, adicionalmente desde la primera prescripción de tafamidis (Índice 2).
|
Desde el diagnóstico del incidente ATTR-CM (Índice 1) hasta la muerte, el fin de la inscripción en el SHI, o el fin de la disponibilidad de datos (31 de diciembre de 2023). Para aquellos con al menos una prescripción de tafamidis, adicionalmente desde la primera prescripción de tafamidis (Índice 2).
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidencia Anual de Cardiomiopatía Amiloide por Transtiretina (ATTR-CM) en Alemania
Periodo de tiempo: Años calendario 2020, 2021 y 2022
|
Años calendario 2020, 2021 y 2022
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B3461130
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre ATTR-CM (miocardiopatía amiloide por transtiretina)
-
AstraZenecaReclutamiento
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyTerminadoATTR-CM familiar (ATTRm-CM o FAC) | ATTR-CM de tipo salvaje (ATTRwt-CM)Estados Unidos
-
BayerAún no reclutandoMiocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM)Austria, Alemania, Italia
-
AstraZenecaAún no reclutandoMiocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM)Estados Unidos, Canadá, Italia, España, Francia, Alemania, Japón, Porcelana, Reino Unido, Suecia
-
Novo Nordisk A/SReclutamientoMiocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR CM)Estados Unidos, Japón, España, Australia, Chequia, Alemania, Dinamarca, Porcelana, Bélgica, Polonia, Canadá, Argentina, Italia, Países Bajos, Francia, Suecia, Reino Unido, Corea del Sur, Brasil, Irlanda
-
PfizerTerminado
-
BayerReclutamientoMiocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM)Alemania
-
Ensho Health Intelligent Systems Inc.Inscripción por invitaciónMiocardiopatía amiloide por transtiretina ("ATTR-CM")Canadá
-
University of EdinburghBritish Heart Foundation; Netherlands Heart Foundation; Deutsches Zentrum für Herz-Kreislauf-Forschung...Reclutamiento