Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En retrospektiv observationsundersøgelse af epidemiologi og resultater ved transtyretin-amyloid kardiomyopati i Tyskland

19. maj 2026 opdateret af: Pfizer

KARAKTERISTIKA, OVERLEVELSE, HOSPITALISERINGER OG EPIDEMIOLOGI HOS ATTR-CM-PATIENTER I TYSKLAND: NATIONAL RETROSPEKTIV ANALYSE AF SUNDHEDSDATA

Dette observationsstudie har til formål at beskrive karakteristika, sundhedsresultater og epidemiologi for personer diagnosticeret med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) i Tyskland.

ATTR-CM er en sjælden og alvorlig hjertesygdom forårsaget af ophobning af et unormalt protein kaldet transthyretin i hjertemusklen. Dette kan føre til hjertesvigt og andre kardiovaskulære komplikationer.

Dette er et retrospektivt, ikke-interventionelt studie baseret på anonymiserede data fra obligatorisk sygesikring i Tyskland. Studiet inkluderer voksne med en ny ATTR-CM-diagnose identificeret mellem 2020 og 2022. Data fra både indlagte og ambulante sundhedsindstillinger analyseres. Ingen deltagere rekrutteres, og ingen medicinske behandlinger, procedurer eller studievejledninger tildeles som en del af dette studie.

Studiet vil beskrive den samlede overlevelse, kardiovaskulære relaterede indlæggelser og forekomsten af ATTR-CM i Tyskland. En foruddefineret undergruppe af personer med mindst én dokumenteret recept på tafamidis vil blive analyseret separat for at beskrive resultater i denne population.

Derudover vil studiet undersøge brugen af genetisk testning efter diagnose og beskrive patientkarakteristika, som observeret i rutinemæssig klinisk praksis.

Ved at bruge landsdækkende sundhedsdata sigter dette studie mod at give et omfattende og nyligt virkelighedsnært overblik over ATTR-CM i Tyskland og at understøtte en bedre forståelse af sygdommen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Pfizer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen består af voksne forsikret under det tyske lovpligtige sygesikringssystem, som blev nyt identificeret med transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) mellem 2020 og 2022.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Voksne i alderen 18 år eller ældre på indeksdatoen

Personer med en nyligt identificeret transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) diagnose mellem januar 2020 og december 2022, identificeret ved hjælp af en valideret claims-baseret algoritme

Bevis for amyloidose, defineret som:

Mindst én indlæggelsesdiagnose eller mindst to ambulante diagnoser i separate kvartaler

Bevis for kardiel involvering, defineret som mindst én diagnose af kardiomyopati eller hjertesvigt inden for et defineret tidsvindue før eller efter amyloidosediagnosen

Kontinuerlig tilmelding til tysk lovpligtig sygesikring i:

Mindst 8 kvartaler før indeksdatoen, og mindst 4 på hinanden følgende kvartaler efter indeksdatoen (eller indtil død)

Eksklusionskriterier:

Bevis for letkæde (AL) amyloidose, herunder:

AL-specifikke behandlingsrecepter Kemoterapi forbundet med amyloidose Diagnose af multipelt myelom autolog stamcelletransplantation

Diagnose af amyloid angiopati

Tidligere amyloidosediagnose i 2-års udvaskningsperioden før indeksdatoen Manglende eller utroværdig information om køn

Yderligere kriterier for Tafamidis-undergruppe Mindst én recept på tafamidis 61 mg under opfølgningen Ingen recepter for andre sygdomsmodificerende terapier for transthyretin amyloidose med polyneuropati

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med incident transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) i Tyskland
Voksne patienter (≥18 år) med nyopstået transthyretin-amyloid-kardiomyopati (ATTR-CM) i Tyskland, identificeret ved hjælp af et kravsbaseret algoritme i landsdækkende data fra lovpligtig sygesikring. Nyopståede tilfælde er defineret ud fra en washout-periode på mindst to år uden tidligere amyloidose-diagnose. Patienterne følges fra datoen for ATTR-CM-diagnosen. En delmængde af den nyopståede ATTR-CM-population med mindst én dokumenteret recept på tafamidis 61 mg under opfølgningen vil blive inkluderet.
Andet: tafamidis 61 mg (baseret på receptdata)
Som angivet i reel praksis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet overlevelse hos personer med incident transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM), samlet og hos dem med mindst én tafamidis-recept
Tidsramme: Fra hændelsen med ATTR-CM-diagnose (Indeks 1) indtil død, afslutning af SHI-indskrivning eller afslutning af datatilgængelighed (31. december 2023). For dem med mindst én tafamidis-recept, yderligere fra første tafamidis-recept (Indeks 2).
Fra hændelsen med ATTR-CM-diagnose (Indeks 1) indtil død, afslutning af SHI-indskrivning eller afslutning af datatilgængelighed (31. december 2023). For dem med mindst én tafamidis-recept, yderligere fra første tafamidis-recept (Indeks 2).
Kardiovaskulære relaterede indlæggelser hos personer med nyopstået transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM), i alt og hos dem med mindst én tafamidis-recept
Tidsramme: Fra hændelse ATTR-CM-diagnose (Indeks 1) indtil død, afslutning af SHI-indskrivning eller afslutning af datatilgængelighed (31. december 2023). For dem med mindst én tafamidis-recept, desuden fra første tafamidis-recept (Indeks 2).
Fra hændelse ATTR-CM-diagnose (Indeks 1) indtil død, afslutning af SHI-indskrivning eller afslutning af datatilgængelighed (31. december 2023). For dem med mindst én tafamidis-recept, desuden fra første tafamidis-recept (Indeks 2).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlig forekomst af Transthyretin Amyloid Kardiomyopati (ATTR-CM) i Tyskland
Tidsramme: Kalenderår 2020, 2021 og 2022
Kalenderår 2020, 2021 og 2022

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

27. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3461130

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle anonymiserede deltagerdata og relaterede studiedokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers kriterier for datadeling og processen for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATTR-CM (transthyretin amyloid kardiomyopati)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner