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Uno Studio Osservazionale Retrospettivo di Epidemiologia e Risultati nell'Amiloidosi Cardiaca da Transtiretina in Germania

19 maggio 2026 aggiornato da: Pfizer

CARATTERISTICHE, SOPRAVVIVENZA, OSPEDALIZZAZIONI ED EPIDEMIOLOGIA NEI PAZIENTI CON ATTR-CM IN GERMANIA: ANALISI RETROSPETTIVA NAZIONALE DEI DATI DELLE PRESTAZIONI SANITARIE

Questo studio osservazionale mira a descrivere le caratteristiche, gli esiti di salute e l'epidemiologia degli individui diagnosticati con cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) in Germania.

L'ATTR-CM è una malattia cardiaca rara e grave causata dall'accumulo di una proteina anomala chiamata transtiretina nel muscolo cardiaco. Questo può portare a insufficienza cardiaca e altre complicazioni cardiovascolari.

Questo è uno studio retrospettivo e non interventistico basato su dati anonimi delle assicurazioni sanitarie obbligatorie della Germania. Lo studio include adulti con una nuova diagnosi di ATTR-CM identificati tra il 2020 e il 2022. Vengono analizzati i dati sia dalle strutture sanitarie ospedaliere che ambulatoriali. Non vengono reclutati partecipanti e non vengono assegnati trattamenti medici, procedure o visite di studio come parte di questo studio.

Lo studio descriverà la sopravvivenza complessiva, le ospedalizzazioni correlate a problemi cardiovascolari e l'incidenza dell'ATTR-CM in Germania. Un sottogruppo predefinito di individui con almeno una prescrizione documentata di tafamidide sarà analizzato separatamente per descrivere gli esiti in questa popolazione.

Inoltre, lo studio esaminerà l'uso dei test genetici dopo la diagnosi e descriverà le caratteristiche dei pazienti, come osservato nella pratica clinica di routine.

Utilizzando dati sanitari a livello nazionale, questo studio mira a fornire una panoramica reale, completa e recente dell'ATTR-CM in Germania e a supportare una migliore comprensione della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Pfizer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio è composta da adulti assicurati nel sistema sanitario obbligatorio tedesco che sono stati identificati per la prima volta con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM) tra il 2020 e il 2022.

Descrizione

Criteri di inclusione:

Adulti di età pari o superiore a 18 anni alla data indice

Individui con una diagnosi di cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) di recente identificazione tra gennaio 2020 e dicembre 2022, identificati utilizzando un algoritmo validato basato su richieste di risarcimento

Evidenza di amiloidosi, definita come:

Almeno una diagnosi in regime di ricovero o almeno due diagnosi ambulatoriali in trimestri separati

Evidenza di coinvolgimento cardiaco, definita come almeno una diagnosi di cardiomiopatia o insufficienza cardiaca che si verifica entro una finestra temporale definita prima o dopo la diagnosi di amiloidosi

Iscrizione continua all'assicurazione sanitaria statale tedesca per:

Almeno 8 trimestri prima della data indice e almeno 4 trimestri consecutivi dopo la data indice (o fino al decesso)

Criteri di esclusione:

Evidenza di amiloidosi a catena leggera (AL), inclusi:

Prescrizioni di trattamento specifiche per AL Chemioterapia associata ad amiloidosi Diagnosi di mieloma multiplo trapianto autologo di cellule staminali

Diagnosi di angiopatia amiloide

Diagnosi di amiloidosi precedente durante il periodo di wash-out di 2 anni prima della data indice Informazioni mancanti o implausibili sul sesso

Criteri aggiuntivi per il sottogruppo Tafamidis Almeno una prescrizione di tafamidis 61 mg durante il follow-up Nessuna prescrizione di altre terapie modificanti la malattia per l'amiloidosi da transtiretina con polineuropatia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con incidente cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) in Germania
Pazienti adulti (≥18 anni) con cardiomiopatia amiloide da transtiretina incidente (ATTR-CM) in Germania, identificati utilizzando un algoritmo basato su reclami nei dati nazionali dell'assicurazione sanitaria obbligatoria.
I casi incidenti sono definiti sulla base di un periodo di washout di almeno due anni senza precedente diagnosi di amiloidosi.
I pazienti vengono seguiti dalla data della diagnosi di ATTR-CM.
Sarà incluso un sottoinsieme della popolazione incidente con ATTR-CM con almeno una prescrizione documentata di tafamidis 61 mg durante il follow-up.
Altro: tafamidis 61mg (in base ai dati di prescrizione)
Come fornito nella pratica reale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza complessiva negli individui con cardiomiopatia amiloide da transtiretina incidente (ATTR-CM), complessiva e in quelli con almeno una prescrizione di tafamidis
Lasso di tempo: Dal momento della diagnosi di ATTR-CM (Indice 1) fino al decesso, alla fine dell'iscrizione al SHI o alla fine della disponibilità dei dati (31 dicembre 2023). Per coloro che hanno almeno una prescrizione di tafamidis, anche dalla prima prescrizione di tafamidis (Indice 2).
Dal momento della diagnosi di ATTR-CM (Indice 1) fino al decesso, alla fine dell'iscrizione al SHI o alla fine della disponibilità dei dati (31 dicembre 2023). Per coloro che hanno almeno una prescrizione di tafamidis, anche dalla prima prescrizione di tafamidis (Indice 2).
Ricoveri ospedalieri correlati a eventi cardiovascolari in individui con cardiomiopatia amiloide da transtiretina incidente (ATTR-CM), in generale e in quelli con almeno una prescrizione di tafamidis
Lasso di tempo: Dall'incidente di diagnosi ATTR-CM (Indice 1) fino al decesso, alla fine dell'iscrizione SHI o alla fine della disponibilità dei dati (31 dicembre 2023). Per coloro che hanno almeno una prescrizione di tafamidis, inoltre dalla prima prescrizione di tafamidis (Indice 2).
Dall'incidente di diagnosi ATTR-CM (Indice 1) fino al decesso, alla fine dell'iscrizione SHI o alla fine della disponibilità dei dati (31 dicembre 2023). Per coloro che hanno almeno una prescrizione di tafamidis, inoltre dalla prima prescrizione di tafamidis (Indice 2).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza Annuale della Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM) in Germania
Lasso di tempo: Anni di calendario 2020, 2021 e 2022
Anni di calendario 2020, 2021 e 2022

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B3461130

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati individuali dei partecipanti de-identificati e ai documenti di studio correlati (ad esempio protocollo, Piano di Analisi Statistica (SAP), Rapporto di Studio Clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati, e soggetto a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ATTR-CM (cardiomiopatia amiloide da transtiretina)

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