Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy retrospektív megfigyelési tanulmány a transzteritin amyloid kardiomiopátia epidemiológiájáról és eredményeiről Németországban

2026. augusztus 19. frissítette: Pfizer

JELLEMZŐK, TÚLÉLÉS, KÓRHÁZI KEZELÉSEK ÉS EPIDEMIOLÓGIA ATTR-CM BETEGEK KÖRÉBEN NÉMETORSZÁGBAN: ORSZÁGOS RETROSPEKTÍV EGÉSZSÉGÜGYI IGÉNYBEVÉTELEK ADATELEMZÉSE

Ez a megfigyelési tanulmány célja, hogy leírja a Németországban transtiretin amyloid kardiomiopátiával (ATTR-CM) diagnosztizált egyének jellemzőit, egészségi eredményeit és epidemiológiáját.

Az ATTR-CM egy ritka és súlyos szívbetegség, amelyet a transtiretin nevű rendellenes fehérje felhalmozódása okoz a szívizomban. Ez szívelégtelenséghez és más szív- és érrendszeri szövődményekhez vezethet.

Ez egy retrospektív, nem intervenciós tanulmány, amely Németország névtelenített kötelező egészségbiztosítási igényadatain alapul. A tanulmány 2020 és 2022 között diagnosztizált, ATTR-CM-mel új diagnosztizált felnőtteket tartalmaz. A kórházi és rendelői egészségügyi beállításokból származó adatokat elemzik. Nem toboroznak résztvevőket, és nem rendelnek el orvosi kezeléseket, eljárásokat vagy tanulmányi látogatásokat a tanulmány részeként.

A tanulmány leírja az összes túlélést, a szív- és érrendszeri kapcsolatos kórházi kezeléseket és az ATTR-CM előfordulását Németországban. A legalább egy dokumentált tafamidisszal kapcsolatos recepttel rendelkező egyének előre meghatározott alcsoportját külön elemzik, hogy leírják az eredményeket ebben a populációban.

Ezen kívül a tanulmány megvizsgálja a genetikai tesztelés használatát a diagnózis után, és leírja a betegjellemzőket, ahogy az a rutin klinikai ellátásban megfigyelhető.

Az országos egészségügyi adatok felhasználásával ez a tanulmány célja, hogy átfogó és aktuális valóságalapú áttekintést nyújtson az ATTR-CM-ről Németországban, és támogassa a betegség jobb megértését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

1

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálati populációt a német kötelező egészségbiztosítási rendszer alá tartozó felnőttek alkotják, akiknél 2020 és 2022 között újranyilvánították a transztiretin amyloid kardiomiopátiát (ATTR-CM).

Leírás

Bevonási kritériumok:

Felnőttek, akik az indexdátum időpontjában 18 évesek vagy idősebbek

Újonnan azonosított transzteritin amiloid kardiomiopátia (ATTR-CM) diagnózissal rendelkező egyének 2020 januárja és 2022 decembere között, akiket egy validált, igényalapú algoritmussal azonosítottak

Amiloidózis bizonyítéka, amely a következőként van meghatározva:

Legalább egy kórházi diagnózis vagy legalább két különálló negyedévben történt ambuláns diagnózis

Szív érintettség bizonyítéka, amely legalább egy kardiomiopátia vagy szívelégtelenség diagnózisként van meghatározva, amely az amiloidózis diagnózis előtt vagy után egy meghatározott időablakon belül történt

Folyamatos bejelentkezés a német kötelező egészségbiztosításba:

Legalább 8 negyedévvel az indexdátum előtt, és legalább 4 egymást követő negyedévvel az indexdátum után (vagy a halálig)

Kizárási kritériumok:

Könnyűlánc (AL) amiloidózis bizonyítéka, beleértve:

AL-specifikus kezelési receptek Amiloidózissal összefüggő kemoterápia Multipl myeloma diagnózis Autológ őssejt-transzplantáció

Amiloid angiopátia diagnózisa

Korábbi amiloidózis diagnózis az indexdátum előtti 2 éves kimosási időszak alatt Hiányzó vagy hihetetlen információ a nemről

További kritériumok a Tafamidis alcsoport számára Legalább egy tafamidis 61 mg recept a követés során Nincsenek más, a transzteritin amiloidózis polineuropátiával járó betegségmódosító terápiák receptjei

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Németországban újonnan diagnosztizált transzitretin amiloid kardiomiopátiával (ATTR-CM) rendelkező betegek
Felnőtt betegek (≥18 év) incidens transztiretin amiloid kardiomyopathiával (ATTR-CM) Németországban, akiket egy követelésalapú algoritmussal azonosítottak az országos kötelező egészségbiztosítási adatokban. Az incidens eseteket legalább két év mosási időszak alapján határozzák meg, amely során korábban nem állt fenn amiloidózis diagnózis. A betegeket az ATTR-CM diagnózis dátumától követik. Az incidens ATTR-CM populáció azon részhalmazát fogják bevonni, akiknek a követés során legalább egy dokumentált tafamidis 61 mg receptjük volt.
Egyéb: tafamidis 61 mg (felírási adatok alapján)
Ahogyan a való gyakorlatban előfordul

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Teljes túlélés incidens tranzstiretin amiloid kardiomiopátiában (ATTR-CM) szenvedő egyéneknél, összesítve és azoknál, akiknek legalább egy tafamidis receptjük volt
Időkeret: Az ATTR-CM diagnózis incidensétől (Index 1) a halálig, az SHI-nyilvántartásból való kikerülésig vagy az adatelérhetőség végéig (2023. december 31.). Azok számára, akiknek legalább egy tafamidis-receptjük volt, továbbá az első tafamidis-recept kiállításától (Index 2).
Az ATTR-CM diagnózis incidensétől (Index 1) a halálig, az SHI-nyilvántartásból való kikerülésig vagy az adatelérhetőség végéig (2023. december 31.). Azok számára, akiknek legalább egy tafamidis-receptjük volt, továbbá az első tafamidis-recept kiállításától (Index 2).
Szív- és érrendszeri kórházi kezelések incidens transzteritin amiloid kardiomiopátiában (ATTR-CM) szenvedő egyéneknél, összesen és azoknál, akiknek legalább egy tafamidis receptjük volt
Időkeret: Az incidens ATTR-CM diagnózistól (Index 1) a halálig, a SHI-tagság megszűnéséig vagy az adatelérhetőség végéig (2023. december 31.). Azok esetében, akiknek legalább egy tafamidis receptjük volt, továbbá az első tafamidis recepttől (Index 2).
Az incidens ATTR-CM diagnózistól (Index 1) a halálig, a SHI-tagság megszűnéséig vagy az adatelérhetőség végéig (2023. december 31.). Azok esetében, akiknek legalább egy tafamidis receptjük volt, továbbá az első tafamidis recepttől (Index 2).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A transzteritin amiloid kardiomiopátia (ATTR-CM) éves incidenciája Németországban
Időkeret: 2020, 2021 és 2022 naptári évek
2020, 2021 és 2022 naptári évek

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 20.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 19.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • B3461130

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyedi, azonosításra nem alkalmas résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokoll, Statisztikai Elemzési Terv (SAP), Klinikai Vizsgálati Jelentés (CSR)) minősített kutatók kérelmére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek figyelembevételével. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférési kérelmek benyújtásának folyamatáról további részletek itt találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel