Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En retrospektiv observasjonsstudie av epidemiologi og utfall ved transtyretinamyloidkardiomyopati i Tyskland

19. mai 2026 oppdatert av: Pfizer

KARAKTERISTIKKER, OVERLEVELSE, INNLEGGELSER OG EPIDEMIOLOGI HOS ATTR-CM-PASIENTER I TYSKLAND: NASJONAL RETROSPEKTIV ANALYSE AV HELSEFORSIKRINGSDATA

Denne observasjonsstudien har som mål å beskrive egenskaper, helseutfall og epidemiologi hos personer diagnostisert med transtyretyn amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) i Tyskland.

ATTR-CM er en sjelden og alvorlig hjertesykdom forårsaket av opphopning av et unormalt protein kalt transtyretyn i hjertemuskelen. Dette kan føre til hjertesvikt og andre kardiovaskulære komplikasjoner.

Dette er en retrospektiv, ikke-intervensjonell studie basert på anonymiserte data fra obligatorisk helseforsikring i Tyskland. Studien inkluderer voksne med en ny ATTR-CM-diagnose identifisert mellom 2020 og 2022. Data fra både inneliggende og polikliniske helsetjenester analyseres. Ingen deltakere rekrutteres, og ingen medisinske behandlinger, prosedyrer eller studiebesøk tilordnes som en del av denne studien.

Studien vil beskrive total overlevelse, kardiovaskulære relaterte innleggelser og forekomsten av ATTR-CM i Tyskland. En forhåndsdefinert undergruppe av personer med minst en dokumentert resept for tafamidis vil analyseres separat for å beskrive utfall i denne populasjonen.

I tillegg vil studien undersøke bruken av genetisk testing etter diagnose og beskrive pasientegenskaper, som observert i rutinemessig klinisk praksis.

Ved å bruke nasjonale helsedata har denne studien som mål å gi en omfattende og nylig oversikt over ATTR-CM i Tyskland i virkelige forhold, og å støtte en bedre forståelse av sykdommen.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Pfizer

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen består av voksne forsikret under det tyske obligatoriske helseforsikringssystemet som ble nyidentifisert med transtyrein amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) mellom 2020 og 2022.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Voksne i alderen 18 år eller eldre på indeksdatoen

Personer med en nylig identifisert transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)-diagnose mellom januar 2020 og desember 2022, identifisert ved bruk av en validert kravsbasert algoritme

Bevis for amyloidose, definert som:

Minst én inneliggende diagnose eller minst to polikliniske diagnoser i separate kvartaler

Bevis for hjerteinvolvering, definert som minst én diagnose av kardiomyopati eller hjertesvikt som oppstår innenfor et definert tidsvindu før eller etter amyloidosediagnosen

Kontinuerlig medlemskap i tysk lovfestet helseforsikring i:

Minst 8 kvartaler før indeksdatoen, og minst 4 påfølgende kvartaler etter indeksdatoen (eller til dødsfall)

Eksklusjonskriterier:

Bevis for lettkjede (AL)-amyloidose, inkludert:

AL-spesifikke behandlingsreseptor Kjemoterapi assosiert med amyloidose Diagnose av multipelt myelom autolog stamcelletransplantasjon

Diagnose av amyloidangiografi

Tidligere amyloidosediagnose i løpet av 2-års utvaskingsperioden før indeksdatoen Manglende eller urimelig informasjon om kjønn

Tilleggskriterier for Tafamidis-under gruppe Minst én resept på tafamidis 61 mg under oppfølging Ingen resepter for andre sykdomsmodifiserende terapier for transtyretin amyloidose med polynevropati

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med nyoppstått transtyrein amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) i Tyskland
Voksne pasienter (≥18 år) med nyoppdaget transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) i Tyskland, identifisert ved hjelp av et kravbasert algoritme i nasjonale obligatoriske helseforsikringsdata. Nyttilfeller er definert basert på en utvaskingsperiode på minst to år uten tidligere amyloidose-diagnose. Pasientene følges fra datoen for ATTR-CM-diagnosen. En undergruppe av nyoppdaget ATTR-CM-populasjon med minst én dokumentert resept på tafamidis 61 mg under oppfølgingen vil bli inkludert.
Annen: tafamidis 61 mg (basert på reseptdata)
Som tilveiebrakt i praksis

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total overlevelse hos individer med nyoppdaget transtyrein-amyloidkardiomyopati (ATTR-CM), totalt og hos de med minst én resept på tafamidis
Tidsramme: Fra hendelsen ATTR-CM-diagnose (Indeks 1) til død, avslutning av SHI-medlemskap, eller slutten på datatilgjengelighet (31. desember 2023). For de med minst én tafamidis-resept, i tillegg fra første tafamidis-resept (Indeks 2).
Fra hendelsen ATTR-CM-diagnose (Indeks 1) til død, avslutning av SHI-medlemskap, eller slutten på datatilgjengelighet (31. desember 2023). For de med minst én tafamidis-resept, i tillegg fra første tafamidis-resept (Indeks 2).
Hjerte- og karsykehusinnleggelser hos personer med nyoppstått transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM), totalt og hos de med minst én tafamidis-resept
Tidsramme: Fra hendelsen ATTR-CM-diagnose (Indeks 1) til død, slutten på SHI-medlemskap, eller slutten på datatilgjengelighet (31. desember 2023). For de med minst én tafamidis-resept, i tillegg fra første tafamidis-resept (Indeks 2).
Fra hendelsen ATTR-CM-diagnose (Indeks 1) til død, slutten på SHI-medlemskap, eller slutten på datatilgjengelighet (31. desember 2023). For de med minst én tafamidis-resept, i tillegg fra første tafamidis-resept (Indeks 2).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlig forekomst av transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) i Tyskland
Tidsramme: Kalenderårene 2020, 2021 og 2022
Kalenderårene 2020, 2021 og 2022

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

27. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B3461130

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuell deidentifisert deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, statistisk analyseplan (SAP), klinisk studierapport (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelningskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ATTR-CM (transthyretin amyloid kardiomyopati)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere