En retrospektiv observationsstudie av epidemiologi och utfall vid transtyretinamyloidkardiomyopati i Tyskland

Denna observationsstudie syftar till att beskriva egenskaperna, hälsoutfallen och epidemiologin hos individer diagnostiserade med transtyretinamyloidkardiomyopati (ATTR-CM) i Tyskland.

ATTR-CM är en sällsynt och allvarlig hjärtsjukdom orsakad av uppbyggnaden av ett onormalt protein som kallas transtyretin i hjärtmuskeln. Detta kan leda till hjärtsvikt och andra kardiovaskulära komplikationer.

Detta är en retrospektiv, icke-interventionell studie baserad på anonymiserade data från den allmänna sjukförsäkringen i Tyskland. Studien inkluderar vuxna med en ny diagnos av ATTR-CM identifierad mellan 2020 och 2022. Data från både slutenvårds- och öppenvårdsmiljöer analyseras. Inga deltagare rekryteras, och inga medicinska behandlingar, procedurer eller studiebesök tilldelas som en del av denna studie.

Studien kommer att beskriva den totala överlevnaden, kardiovaskulärrelaterade sjukhusvistelser och förekomsten av ATTR-CM i Tyskland. En fördefinierad undergrupp av individer med minst en dokumenterad receptförskrivning av tafamidis kommer att analyseras separat för att beskriva utfall i denna population.

Dessutom kommer studien att undersöka användningen av genetisk testning efter diagnos och beskriva patientegenskaper, såsom observerats i rutinmässig klinisk vård.

Genom att använda nationella hälso- och sjukvårdsdata syftar denna studie till att ge en omfattande och aktuell verklighetsbaserad översikt av ATTR-CM i Tyskland och att stödja en bättre förståelse av sjukdomen.