Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een retrospectief observationeel onderzoek naar epidemiologie en uitkomsten bij transthyretine-amyloïdosecardiomyopathie in Duitsland

19 mei 2026 bijgewerkt door: Pfizer

KENMERKEN, OVERLEVING, ZIEKENHUISOPNAMEN EN EPIDEMIOLOGIE BIJ ATTR-CM-PATIËNTEN IN DUITSLAND: NATIONALE RETROSPECTIEVE ANALYSE VAN ZORGVERZEKERINGSDATA

Deze observationele studie heeft tot doel de kenmerken, gezondheidsresultaten en epidemiologie te beschrijven van personen bij wie transthyretine-amyloïdcardiomyopathie (ATTR-CM) in Duitsland is vastgesteld.

ATTR-CM is een zeldzame en ernstige hartaandoening die wordt veroorzaakt door de ophoping van een abnormaal eiwit genaamd transthyretine in de hartspier. Dit kan leiden tot hartfalen en andere cardiovasculaire complicaties.

Dit is een retrospectieve, niet-interventionele studie die is gebaseerd op geanonimiseerde gegevens van wettelijke ziektekostenverzekeringen in Duitsland. De studie omvat volwassenen bij wie tussen 2020 en 2022 een nieuwe diagnose ATTR-CM is vastgesteld. Gegevens uit zowel intramurale als extramurale zorginstellingen worden geanalyseerd. Er worden geen deelnemers geworven en er worden geen medische behandelingen, procedures of studiemomenten toegewezen als onderdeel van deze studie.

De studie zal de algehele overleving, cardiovasculaire gerelateerde ziekenhuisopnames en de incidentie van ATTR-CM in Duitsland beschrijven. Een vooraf gedefinieerde subgroep van personen met ten minste één gedocumenteerde voorschrift voor tafamidis wordt apart geanalyseerd om de resultaten in deze populatie te beschrijven.

Daarnaast zal de studie het gebruik van genetische testen na diagnose onderzoeken en patiëntkenmerken beschrijven, zoals waargenomen in de reguliere klinische zorg.

Door gebruik te maken van landelijke gezondheidszorggegevens, beoogt deze studie een uitgebreid en actueel real-world overzicht van ATTR-CM in Duitsland te geven en een beter begrip van de ziekte te ondersteunen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie bestaat uit volwassenen die verzekerd zijn onder het Duitse wettelijke ziektekostenstelsel en bij wie tussen 2020 en 2022 voor het eerst transthyretine-amyloïdcardiomyopathie (ATTR-CM) werd vastgesteld.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Volwassenen van 18 jaar of ouder op de indexdatum

Personen met een nieuw vastgestelde diagnose van transthyretine-amyloïdose-cardiomyopathie (ATTR-CM) tussen januari 2020 en december 2022, geïdentificeerd met behulp van een gevalideerd claimsgebaseerd algoritme

Bewijs van amyloïdose, gedefinieerd als:

Ten minste één klinische diagnose of Ten minste twee poliklinische diagnoses in afzonderlijke kwartalen

Bewijs van cardiale betrokkenheid, gedefinieerd als ten minste één diagnose van cardiomyopathie of hartfalen die plaatsvindt binnen een gedefinieerd tijdvenster voor of na de amyloïdose-diagnose

Doorlopende inschrijving bij de Duitse wettelijke ziekteverzekering voor:

Ten minste 8 kwartalen vóór de indexdatum, en Ten minste 4 opeenvolgende kwartalen na de indexdatum (of tot overlijden)

Exclusiecriteria:

Bewijs van lichtketen (AL) amyloïdose, inclusief:

AL-specifieke behandelingsvoorschriften Chemotherapie geassocieerd met amyloïdose Diagnose van multipel myeloom autologe stamceltransplantatie

Diagnose van amyloïdangiopathie

Eerdere amyloïdose-diagnose tijdens de wash-outperiode van 2 jaar vóór de indexdatum Ontbrekende of ongeloofwaardige informatie over geslacht

Aanvullende criteria voor de tafamidissubgroep Ten minste één voorschrift van tafamidis 61 mg tijdens de follow-up Geen voorschriften voor andere ziekteveranderende therapieën voor transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met incidentele transthyretine amyloïd cardiomyopathie (ATTR-CM) in Duitsland
Volwassen patiënten (≥18 jaar) met incidentele transthyretine-amyloïdcardiomyopathie (ATTR-CM) in Duitsland, geïdentificeerd met behulp van een op claims gebaseerd algoritme in landelijke wettelijke ziektekostenverzekeringsgegevens. Incidentele gevallen worden gedefinieerd op basis van een uitwasperiode van ten minste twee jaar zonder eerdere amyloïdose-diagnose. Patiënten worden gevolgd vanaf de datum van ATTR-CM-diagnose. Een subset van de incidentele ATTR-CM-populatie met ten minste één gedocumenteerde voorschrift van tafamidis 61 mg tijdens de follow-up zal worden geïncludeerd.
Ander: tafamidis 61 mg (gebaseerd op receptgegevens)
Zoals in de praktijk wordt geboden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Algehele overleving bij personen met incidentele transthyretine-amyloïdcardiomyopathie (ATTR-CM), in totaal en bij degenen met ten minste één tafamidisvoorschrift
Tijdsspanne: Van incident ATTR-CM diagnose (Index 1) tot overlijden, einde van SHI-inschrijving, of einde van beschikbaarheid van gegevens (31 december 2023). Voor degenen met ten minste één tafamidis-voorschrift, bovendien vanaf het eerste tafamidis-voorschrift (Index 2).
Van incident ATTR-CM diagnose (Index 1) tot overlijden, einde van SHI-inschrijving, of einde van beschikbaarheid van gegevens (31 december 2023). Voor degenen met ten minste één tafamidis-voorschrift, bovendien vanaf het eerste tafamidis-voorschrift (Index 2).
Cardiovasculaire gerelateerde ziekenhuisopnames bij personen met incidentele transthyretine amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM), algemeen en bij degenen met ten minste één tafamidis-voorschrift
Tijdsspanne: Van incident ATTR-CM-diagnose (Index 1) tot overlijden, einde SHI-inschrijving of einde gegevensbeschikbaarheid (31 december 2023). Voor degenen met ten minste één tafamidis-voorschrift, daarnaast vanaf het eerste tafamidis-voorschrift (Index 2).
Van incident ATTR-CM-diagnose (Index 1) tot overlijden, einde SHI-inschrijving of einde gegevensbeschikbaarheid (31 december 2023). Voor degenen met ten minste één tafamidis-voorschrift, daarnaast vanaf het eerste tafamidis-voorschrift (Index 2).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Jaarlijkse incidentie van transthyretine amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) in Duitsland
Tijdsspanne: Kalenderjaren 2020, 2021 en 2022
Kalenderjaren 2020, 2021 en 2022

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B3461130

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Pfizer biedt toegang tot individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens en gerelateerde studiedocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers, en onderworpen aan bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer informatie over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ATTR-CM (Transthyretine Amyloïde Cardiomyopathie)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren