Um Estudo Observacional Retrospetivo da Epidemiologia e Resultados na Cardiomiopatia Amiloidótica por Transtirretina na Alemanha
CARACTERÍSTICAS, SOBREVIVÊNCIA, HOSPITALIZAÇÕES E EPIDEMIOLOGIA EM PACIENTES COM ATTR-CM NA ALEMANHA: ANÁLISE NACIONAL RETROSPECTIVA DE DADOS DE REIVINDICAÇÕES DE SAÚDE
Este estudo observacional visa descrever as características, os resultados de saúde e a epidemiologia de indivíduos diagnosticados com cardiomiopatia amilóide por transtirretina (ATTR-CM) na Alemanha.
A ATTR-CM é uma doença cardíaca rara e grave causada pelo acúmulo de uma proteína anormal chamada transtirretina no músculo cardíaco. Isto pode levar a insuficiência cardíaca e outras complicações cardiovasculares.
Este é um estudo retrospectivo e não intervencionista baseado em dados anonimizados de reivindicações do seguro de saúde estatutário da Alemanha. O estudo inclui adultos com um novo diagnóstico de ATTR-CM identificados entre 2020 e 2022. São analisados dados de contextos de saúde hospitalares e ambulatoriais. Não são recrutados participantes e não são atribuídos tratamentos médicos, procedimentos ou visitas de estudo como parte deste estudo.
O estudo descreverá a sobrevivência global, hospitalizações relacionadas com doenças cardiovasculares e a incidência de ATTR-CM na Alemanha. Um subgrupo predefinido de indivíduos com pelo menos uma prescrição documentada de tafamidis será analisado separadamente para descrever os resultados nesta população.
Além disso, o estudo examinará a utilização de testes genéticos após o diagnóstico e descreverá as características dos doentes, conforme observado nos cuidados clínicos de rotina.
Ao utilizar dados de saúde a nível nacional, este estudo visa fornecer uma visão abrangente e recente do mundo real da ATTR-CM na Alemanha e apoiar uma melhor compreensão da doença.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Pfizer
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
Adultos com 18 anos ou mais na data índice
Indivíduos com um diagnóstico recentemente identificado de cardiomiopatia amiloide por transtirretina (ATTR-CM) entre janeiro de 2020 e dezembro de 2022, identificados usando um algoritmo validado baseado em reclamações
Evidência de amiloidose, definida como:
Pelo menos um diagnóstico hospitalar ou pelo menos dois diagnósticos ambulatoriais em trimestres separados
Evidência de envolvimento cardíaco, definida como pelo menos um diagnóstico de cardiomiopatia ou insuficiência cardíaca ocorrendo dentro de uma janela temporal definida antes ou após o diagnóstico de amiloidose
Inscrição contínua no seguro de saúde estatutário alemão por:
Pelo menos 8 trimestres antes da data índice, e pelo menos 4 trimestres consecutivos após a data índice (ou até à morte)
Critérios de Exclusão:
Evidência de amiloidose de cadeia leve (AL), incluindo:
Prescrições de tratamento específico para AL Quimioterapia associada à amiloidose Diagnóstico de mieloma múltiplo Transplante autólogo de células estaminais
Diagnóstico de angiopatia amiloide
Diagnóstico prévio de amiloidose durante o período de wash-out de 2 anos antes da data índice Informação em falta ou implausível sobre o sexo
Critérios Adicionais para o Subgrupo de Tafamidis Pelo menos uma prescrição de tafamidis 61 mg durante o acompanhamento Nenhuma prescrição de outras terapias modificadoras da doença para amiloidose por transtirretina com polineuropatia
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina incidente (ATTR-CM) na Alemanha
Pacientes adultos (≥18 anos) com incidente de cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina (ATTR-CM) na Alemanha, identificados através de um algoritmo baseado em reivindicações em dados de seguro de saúde estatutário a nível nacional.
Os casos incidentes são definidos com base num período de washout de pelo menos dois anos sem diagnóstico prévio de amiloidose.
Os pacientes são acompanhados a partir da data do diagnóstico de ATTR-CM.
Um subconjunto da população incidente com ATTR-CM com pelo menos uma prescrição documentada de tafamidida 61 mg durante o acompanhamento será incluído.
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Como fornecido na prática do mundo real
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Sobrevivência Global em Indivíduos com Cardiomiopatia Amiloide por Transtirretina Incidente (ATTR-CM), no Geral e naqueles com Pelo Menos Uma Prescrição de Tafamidis
Prazo: Desde o diagnóstico de ATTR-CM (Índice 1) até à morte, fim da inscrição no SHI ou fim da disponibilidade dos dados (31 de dezembro de 2023). Para os que têm pelo menos uma prescrição de tafamidis, adicionalmente desde a primeira prescrição de tafamidis (Índice 2).
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Desde o diagnóstico de ATTR-CM (Índice 1) até à morte, fim da inscrição no SHI ou fim da disponibilidade dos dados (31 de dezembro de 2023). Para os que têm pelo menos uma prescrição de tafamidis, adicionalmente desde a primeira prescrição de tafamidis (Índice 2).
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Hospitalizações Relacionadas com o Sistema Cardiovascular em Indivíduos com Incidente de Cardiomiopatia Amiloide por Transtirretina (ATTR-CM), Globalmente e naqueles com pelo menos uma Prescrição de Tafamidis
Prazo: Desde o diagnóstico de ATTR-CM (Índice 1) até à morte, fim da inscrição no SHI, ou fim da disponibilidade de dados (31 de dezembro de 2023). Para aqueles com pelo menos uma prescrição de tafamidis, adicionalmente desde a primeira prescrição de tafamidis (Índice 2).
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Desde o diagnóstico de ATTR-CM (Índice 1) até à morte, fim da inscrição no SHI, ou fim da disponibilidade de dados (31 de dezembro de 2023). Para aqueles com pelo menos uma prescrição de tafamidis, adicionalmente desde a primeira prescrição de tafamidis (Índice 2).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência Anual de Cardiomiopatia Amiloidótica por Transtirretina (ATTR-CM) na Alemanha
Prazo: Anos civis de 2020, 2021 e 2022
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Anos civis de 2020, 2021 e 2022
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B3461130
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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Ensaios clínicos em ATTR-CM (Cardiomiopatia Amiloide por Transtirretina)
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AstraZenecaRecrutamento
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Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyConcluídoATTR-CM familiar (ATTRm-CM ou FAC) | ATTR-CM de tipo selvagem (ATTRwt-CM)Estados Unidos
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BayerAinda não está recrutandoCardiomiopatia Amiloide Transtirretina (ATTR-CM)Áustria, Alemanha, Itália
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AstraZenecaAinda não está recrutandoCardiomiopatia Amiloide Transtirretina (ATTR-CM)Estados Unidos, Canadá, Itália, Espanha, França, Alemanha, Japão, China, Reino Unido, Suécia
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Novo Nordisk A/SRecrutamentoCardiomiopatia Amiloide Transtirretina (ATTR CM)Estados Unidos, Japão, Espanha, Austrália, Tcheca, Alemanha, Dinamarca, China, Bélgica, Polônia, Canadá, Argentina, Itália, Holanda, França, Suécia, Reino Unido, Coréia do Sul, Brasil, Irlanda
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PfizerConcluído
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BayerRecrutamentoCardiomiopatia Amiloide Transtirretina (ATTR-CM)Alemanha
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University of EdinburghBritish Heart Foundation; Netherlands Heart Foundation; Deutsches Zentrum für...Recrutamento
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Ensho Health Intelligent Systems Inc.Inscrevendo-se por conviteCardiomiopatia Amiloide por Transtirretina ("ATTR-CM")Canadá