독일에서의 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증의 역학 및 결과에 관한 후향적 관찰 연구
독일에서 ATTR-CM 환자의 특성, 생존율, 입원 및 역학: 전국적 후향적 건강보험 청구 데이터 분석
이 관찰 연구는 독일에서 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 진단을 받은 개인의 특성, 건강 결과 및 역학을 기술하는 것을 목표로 합니다.
ATTR-CM은 심근에 트랜스티레틴이라는 비정상 단백질이 축적되어 발생하는 드물고 심각한 심장 질환입니다. 이는 심부전 및 기타 심혈관 합병증으로 이어질 수 있습니다.
본 연구는 독일의 익명화된 법정 건강보험 청구 데이터를 기반으로 한 후향적, 비개입 연구입니다. 이 연구에는 2020년부터 2022년 사이에 새로 ATTR-CM 진단을 받은 성인이 포함됩니다. 입원 및 외래 진료 설정 모두의 데이터가 분석됩니다. 이 연구의 일환으로 참가자를 모집하지 않으며, 의료 치료, 시술 또는 연구 방문이 배정되지 않습니다.
이 연구는 독일에서의 전반적 생존율, 심혈관 관련 입원 및 ATTR-CM 발생률을 기술할 것입니다. 타파미디스에 대한 최소 한 건 이상의 문서화된 처방이 있는 개인의 사전 정의된 하위 그룹은 이 집단의 결과를 기술하기 위해 별도로 분석됩니다.
또한, 이 연구는 진단 후 유전자 검사 사용을 조사하고, 일상 임상 진료에서 관찰된 대로 환자 특성을 기술할 것입니다.
전국적 건강 관리 데이터를 사용함으로써, 이 연구는 독일에서 ATTR-CM에 대한 포괄적이고 최근의 실제 세계 개요를 제공하고 질병에 대한 더 나은 이해를 지원하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 장소
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Berlin, 독일, 10117
- Pfizer
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
기준일 기준 만 18세 이상 성인
2020년 1월부터 2022년 12월 사이에 검증된 청구 기반 알고리즘을 사용하여 확인된 신규 진단된 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자
아밀로이드증 증거, 정의:
최소 1회의 입원 진단 또는 별도의 분기에 최소 2회의 외래 진단
심장 침범 증거, 정의: 아밀로이드증 진단 전후의 정의된 시간 창 내에 발생한 심근병증 또는 심부전 진단 최소 1회
독일 법정 건강보험 지속 가입:
기준일 최소 8분기 전, 및 기준일 후 최소 4연속 분기(또는 사망 시까지)
제외 기준:
경쇄(AL) 아밀로이드증 증거, 포함:
AL 특이적 치료 처방 아밀로이드증 관련 화학요법 다발성 골수종 진단 자가 조혈모세포 이식
아밀로이드 혈관병증 진단
기준일 전 2년 세척 기간 동안의 이전 아밀로이드증 진단 성별 정보 누락 또는 비합리적
타파미디스 하위군 추가 기준 추적 관찰 중 타파미디스 61mg 최소 1회 처방 다발성 신경병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 다른 질병 수정 치료제 처방 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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독일에서 발생한 전트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자
독일에서 발생한 신규 진단 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자(≥18세)로, 전국 의무건강보험 데이터에서 청구 기반 알고리즘을 사용하여 확인되었습니다.
신규 발생 사례는 최소 2년의 세척 기간 동안 이전 아밀로이드증 진단이 없었던 경우로 정의됩니다.
환자는 ATTR-CM 진단일부터 추적 관찰됩니다.
추적 관찰 기간 동안 타파미디스 61mg 처방이 최소 1회 이상 문서화된 신규 ATTR-CM 인구의 하위 집단이 포함됩니다.
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실제 현장에서 제공되는 바와 같이
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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전반적 생존율: 신규 발생한 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자에서의 전반적 생존율 및 타파미디스 처방을 최소 1회 이상 받은 환자에서의 생존율
기간: 사건성 ATTR-CM 진단(인덱스 1)부터 사망, SHI 등록 종료 또는 데이터 이용 가능 종료일(2023년 12월 31일)까지. 타파미디스 처방을 최소 한 번 이상 받은 환자의 경우, 추가적으로 첫 타파미디스 처방(인덱스 2)부터.
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사건성 ATTR-CM 진단(인덱스 1)부터 사망, SHI 등록 종료 또는 데이터 이용 가능 종료일(2023년 12월 31일)까지. 타파미디스 처방을 최소 한 번 이상 받은 환자의 경우, 추가적으로 첫 타파미디스 처방(인덱스 2)부터.
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신규 진단된 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자에서의 심혈관 관련 입원: 전체 및 타파미디스 처방을 최소 한 번 이상 받은 환자를 대상으로
기간: 사건성 ATTR-CM 진단(인덱스 1)부터 사망, SHI 등록 종료 또는 데이터 가용성 종료(2023년 12월 31일)까지. 타파미디스 처방이 최소 한 번 이상 있는 경우, 추가로 첫 타파미디스 처방(인덱스 2)부터.
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사건성 ATTR-CM 진단(인덱스 1)부터 사망, SHI 등록 종료 또는 데이터 가용성 종료(2023년 12월 31일)까지. 타파미디스 처방이 최소 한 번 이상 있는 경우, 추가로 첫 타파미디스 처방(인덱스 2)부터.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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독일에서의 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 연간 발생률
기간: 2020년, 2021년, 2022년
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2020년, 2021년, 2022년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B3461130
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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