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Une étude observationnelle rétrospective de l'épidémiologie et des résultats dans la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine en Allemagne

19 mai 2026 mis à jour par: Pfizer

CARACTÉRISTIQUES, SURVIE, HOSPITALISATIONS ET ÉPIDÉMIOLOGIE CHEZ LES PATIENTS ATTR-CM EN ALLEMAGNE : ANALYSE RÉTROSPECTIVE NATIONALE DES DONNÉES DE REMBOURSEMENT DE SOINS DE SANTÉ

Cette étude observationnelle vise à décrire les caractéristiques, les résultats de santé et l'épidémiologie des personnes diagnostiquées avec une cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) en Allemagne.

L'ATTR-CM est une maladie cardiaque rare et grave causée par l'accumulation d'une protéine anormale appelée transthyrétine dans le muscle cardiaque. Cela peut entraîner une insuffisance cardiaque et d'autres complications cardiovasculaires.

Il s'agit d'une étude rétrospective et non interventionnelle basée sur des données anonymisées de remboursement de l'assurance maladie légale en Allemagne. L'étude inclut des adultes avec un nouveau diagnostic d'ATTR-CM identifié entre 2020 et 2022. Les données des établissements de soins de santé hospitaliers et ambulatoires sont analysées. Aucun participant n'est recruté, et aucun traitement médical, procédure ou visite d'étude n'est assigné dans le cadre de cette étude.

L'étude décrira la survie globale, les hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires et l'incidence de l'ATTR-CM en Allemagne. Un sous-groupe prédéfini de personnes avec au moins une prescription documentée de tafamidis sera analysé séparément pour décrire les résultats dans cette population.

De plus, l'étude examinera l'utilisation des tests génétiques après le diagnostic et décrira les caractéristiques des patients, telles qu'observées dans les soins cliniques de routine.

En utilisant des données de santé à l'échelle nationale, cette étude vise à fournir un aperçu complet et récent de l'ATTR-CM en Allemagne dans la pratique réelle et à soutenir une meilleure compréhension de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population de l'étude comprend des adultes assurés dans le cadre du système d'assurance maladie légal allemand qui ont été nouvellement diagnostiqués avec une amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM) entre 2020 et 2022.

La description

Critères d'inclusion :

Adultes âgés de 18 ans ou plus à la date de référence

Personnes avec un diagnostic nouvellement identifié de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) entre janvier 2020 et décembre 2022, identifié à l'aide d'un algorithme validé basé sur les réclamations

Preuve d'amylose, définie comme :

Au moins un diagnostic en hospitalisation ou au moins deux diagnostics en ambulatoire dans des trimestres distincts

Preuve d'atteinte cardiaque, définie comme au moins un diagnostic de cardiomyopathie ou d'insuffisance cardiaque survenant dans une fenêtre temporelle définie avant ou après le diagnostic d'amylose

Inscription continue à l'assurance maladie statutaire allemande pour :

Au moins 8 trimestres avant la date de référence, et au moins 4 trimestres consécutifs après la date de référence (ou jusqu'au décès)

Critères d'exclusion :

Preuve d'amylose à chaînes légères (AL), incluant :

Ordonnances de traitement spécifique à l'AL Chimiothérapie associée à l'amylose Diagnostic de myélome multiple Transplantation autologue de cellules souches

Diagnostic d'angiopathie amyloïde

Diagnostic antérieur d'amylose pendant la période d'exclusion de 2 ans avant la date de référence Informations manquantes ou invraisemblables sur le sexe

Critères supplémentaires pour le sous-groupe Tafamidis Au moins une ordonnance de tafamidis 61 mg pendant le suivi Aucune ordonnance pour d'autres thérapies modifiant la maladie pour l'amylose à transthyrétine avec polyneuropathie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine incidente (ATTR-CM) en Allemagne
Patients adultes (≥18 ans) avec une cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine incidente (ATTR-CM) en Allemagne, identifiés à l'aide d'un algorithme basé sur les réclamations dans les données nationales d'assurance maladie légale. Les cas incidents sont définis sur la base d'une période de washout d'au moins deux ans sans diagnostic antérieur d'amylose. Les patients sont suivis à partir de la date du diagnostic d'ATTR-CM. Un sous-ensemble de la population incidente d'ATTR-CM avec au moins une prescription documentée de tafamidis 61 mg pendant le suivi sera inclus.
Autre: tafamidis 61 mg (selon les données de prescription)
Comme fourni dans la pratique réelle

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Survie globale chez les personnes atteintes de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine incidente (ATTR-CM), globalement et chez celles ayant au moins une prescription de tafamidis
Délai: De l'incident du diagnostic d'ATTR-CM (Index 1) jusqu'au décès, à la fin de l'inscription à la SHI, ou à la fin de la disponibilité des données (31 décembre 2023). Pour ceux ayant au moins une prescription de tafamidis, en plus, de la première prescription de tafamidis (Index 2).
De l'incident du diagnostic d'ATTR-CM (Index 1) jusqu'au décès, à la fin de l'inscription à la SHI, ou à la fin de la disponibilité des données (31 décembre 2023). Pour ceux ayant au moins une prescription de tafamidis, en plus, de la première prescription de tafamidis (Index 2).
Hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires chez les personnes atteintes de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine incidente (ATTR-CM), globalement et chez celles ayant au moins une prescription de tafamidis
Délai: De l'incident du diagnostic d'ATTR-CM (Index 1) jusqu'au décès, à la fin de l'inscription à l'ASS, ou à la fin de la disponibilité des données (31 décembre 2023). Pour ceux ayant au moins une prescription de tafamidis, en plus de la première prescription de tafamidis (Index 2).
De l'incident du diagnostic d'ATTR-CM (Index 1) jusqu'au décès, à la fin de l'inscription à l'ASS, ou à la fin de la disponibilité des données (31 décembre 2023). Pour ceux ayant au moins une prescription de tafamidis, en plus de la première prescription de tafamidis (Index 2).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Incidence annuelle de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) en Allemagne
Délai: Années civiles 2020, 2021 et 2022
Années civiles 2020, 2021 et 2022

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2026

Première publication (Réel)

27 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B3461130

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira l'accès aux données individuelles dé-identifiées des participants et aux documents d'étude associés (par ex. protocole, Plan d'Analyse Statistique (PAS), Rapport d'Étude Clinique (REC)) sur demande de chercheurs qualifiés, sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur ATTR-CM (cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine)

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