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一项针对患有X连锁先天性肾性尿崩症的成年男性的研究，旨在测试NDI-5001多日给药的效果，并评估NDI-5001在体内的耐受性和吸收情况

2026年7月29日 更新者：Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

一项1b期、开放标签试验，旨在评估NDI-5001胶囊每日口服给药后，在患有X连锁先天性肾源性尿崩症的成年男性中的安全性、药代动力学和药效学

本试验的主要目的是评估NDI-5001作为胶囊剂，在患有因血管加压素受体2型（V2R）突变导致的X连锁先天性肾性尿崩症（NDI）的成年男性中，每日口服给药后的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

  1. X连锁先天性肾性尿崩症，经基因型确认存在精氨酸加压素受体2（基因）（AVPR2）突变且无水通道蛋白2（AQP2）突变。
  2. 晨起首次排尿的随机尿样（在筛选期、入住日[第-4天]和第-1天）中尿渗透压≤200毫渗透摩尔/千克水（mOsm/kg），取样前未进食或饮水。

3) 体重指数在18.0至32.0千克/平方米（kg/m^2）之间（含边界值）。

排除标准

  1. 不愿在试验住院期间遵循低钠（≤1克/天）饮食的参与者。
  2. 筛选期或入住时药物筛查（包括THC、大麻二酚）呈阳性。
  3. 筛选期通过血清肌酐和胱抑素C估算的肾小球滤过率<60毫升/分钟/1.73平方米。
  4. 筛选前30天内服用过试验药物的参与者。
  5. 既往曾接触过NDI-5001。
  6. 有任何重大出血或出血倾向病史。

注：可能适用方案规定的其他纳入/排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NDI-5001
参与者从第1天开始，连续9天每日一次（QD）口服NDI-5001。
药品：NDI-5001
胶囊。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
24小时尿量相对于基线的百分比变化（Uvol）
大体时间：最多 10 天
最多 10 天
点尿渗透压（Uosm）相对于基线的百分比变化
大体时间：至第10天
至第10天

次要结果测量

结果测量
大体时间
出现具有潜在临床相关性的生命体征变化的参与者数量
大体时间：截至第31天
截至第31天
与时间匹配基线相比的Uvol变化
大体时间：Up to Day 10
Up to Day 10
与时间匹配基线相比的尿渗透压变化
大体时间：截至第10天
截至第10天
24小时尿渗透压相对于基线的变化
大体时间：截至第10天
截至第10天
24小时尿量与分时段尿量之间的相关系数
大体时间：最多10天
最多10天
24小时尿量与尿渗透压按区间划分的相关系数
大体时间：最长至第 10 天
最长至第 10 天
24小时尿量与随机尿渗透压之间的相关系数
大体时间：最多 10 天
最多 10 天
各时间间隔内Uvol与Uosm相对于基线的变化之间的相关系数
大体时间：直至第 10 天
直至第 10 天
发生不良事件（AEs）的参与者人数
大体时间：截至第 39 天
截至第 39 天
出现临床实验室检查值具有临床意义变化的受试者人数
大体时间：截至第31天
截至第31天
体格检查结果出现临床显著异常受试者人数
大体时间：至第10天
至第10天
12导联心电图（ECG）参数发生潜在临床显著变化的参与者人数
大体时间：至第 10 天
至第 10 天
NDI-5001 的最大（峰值）血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第1天和第9天
第1天和第9天
NDI-5001达到最大（峰值）观察血浆浓度的时间（Tmax）
大体时间：第1天和第9天
第1天和第9天
NDI-5001 从零时到 24 小时的浓度-时间曲线下面积 (AUC0-24h)
大体时间：给药后最多24小时，第1天和第9天
给药后最多24小时，第1天和第9天
NDI-5001的剂量归一化最大观察血浆浓度（Cmax/剂量）
大体时间：第1天和第9天
第1天和第9天
NDI-5001的剂量标准化血浆浓度-时间曲线下面积（0至24小时）（AUC0-24h/剂量）
大体时间：给药后最长24小时，第1天和第9天
给药后最长24小时，第1天和第9天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年7月7日

初级完成 (估计的)

2027年8月25日

研究完成 (估计的)

2027年8月25日

研究注册日期

首次提交

2026年4月6日

首先提交符合 QC 标准的

2026年4月6日

首次发布 (实际的)

2026年4月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月29日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • X10-201-00003

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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