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Uno studio su maschi adulti con diabete insipido nefrogenico congenito legato al cromosoma X per testare gli effetti di NDI-5001 somministrato per più giorni e per verificare come NDI-5001 sia tollerato e assimilato dall'organismo

6 aprile 2026 aggiornato da: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Uno studio di fase 1b, in aperto, per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NDI-5001 in capsule dopo somministrazione orale giornaliera a maschi adulti con diabete insipido nefrogenico congenito legato all'X

Lo scopo primario di questo studio clinico è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di NDI-5001 somministrato come capsula dopo dosaggio orale giornaliero in maschi adulti con diabete insipido nefrogenico congenito legato al cromosoma X (NDI) dovuto a mutazioni del recettore della vasopressina di tipo 2 (V2R).

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione

  1. NDI congenita legata all'X con mutazione del gene del recettore dell'arginina vasopressina 2 (AVPR2) confermata genotipicamente e nessuna mutazione nell'aquaporina-2 (AQP2).
  2. Osmolalità urinaria ≤ 200 milliosmoli per chilogrammo di acqua (mOsm/kg) in un campione di urina spot ottenuto dalla prima minzione mattutina al risveglio (allo screening, al check-in [Giorno -4] e Giorno -1) prima di consumare qualsiasi cibo o bevanda dopo il risveglio.

3) BMI compreso tra 18,0 e 32,0 chilogrammi per metro quadrato (kg/m²), inclusi.

Criteri di esclusione

  1. Partecipante che non è disposto a seguire una dieta a basso contenuto di sodio (≤1 grammo/giorno) durante la porzione in clinica dello studio.
  2. Uno screening farmacologico positivo per sostanze d'abuso (inclusi THC, cannabidiolo) allo screening o al check-in.
  3. Tasso di filtrazione glomerulare stimato <60 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati di superficie corporea mediante creatinina sierica e cistatina C allo screening.
  4. Partecipanti che hanno assunto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.
  5. Precedente esposizione a NDI-5001.
  6. Qualsiasi anamnesi di sanguinamento significativo o tendenze emorragiche.

Nota: Possono applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione specificati nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NDI-5001
I partecipanti ricevono NDI-5001, per via orale, una volta al giorno (QD), per 9 giorni consecutivi a partire dal Giorno 1.
Droga: NDI-5001
Capsula.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione Percentuale Rispetto al Basale del Volume Urinario nelle 24 Ore (Uvol)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 10
Fino al Giorno 10
Variazione Percentuale dal Basale nell'Osmolalità delle Urine Spot (Uosm)
Lasso di tempo: Fino al giorno 10
Fino al giorno 10

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Variazioni dei Segni Vitali Potenzialmente Clinicamente Rilevanti
Lasso di tempo: Fino al Giorno 31
Fino al Giorno 31
Variazione rispetto al basale con tempo corrispondente in Uvol
Lasso di tempo: Fino al Giorno 10
Fino al Giorno 10
Variazione rispetto al baseline sincronizzato nel tempo in Uosm
Lasso di tempo: Fino al Giorno 10
Fino al Giorno 10
Variazione rispetto al basale di Uosm nelle 24 ore
Lasso di tempo: Fino al giorno 10
Fino al giorno 10
Coefficiente di Correlazione tra Uvol 24 Ore e Uvol per Intervallo
Lasso di tempo: Fino al Giorno 10
Fino al Giorno 10
Coefficiente di Correlazione tra Uvol delle 24 Ore e Uosm per Intervallo
Lasso di tempo: Fino al Giorno 10
Fino al Giorno 10
Coefficiente di Correlazione tra Uvol delle 24 Ore e Uosm Spot
Lasso di tempo: Fino al Giorno 10
Fino al Giorno 10
Coefficiente di Correlazione tra la Variazione dalla Baseline di Uvol e la Variazione dalla Baseline di Uosm per Intervallo
Lasso di tempo: Fino al Giorno 10
Fino al Giorno 10
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 39
Fino al Giorno 39
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente rilevanti nei valori di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Fino al Giorno 31
Fino al Giorno 31
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei risultati dell'esame fisico
Lasso di tempo: Fino al Giorno 10
Fino al Giorno 10
Numero di partecipanti con modifiche potenzialmente clinicamente significative nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Fino al Giorno 10
Fino al Giorno 10
Concentrazione plasmatica massima (picco) (Cmax) di NDI-5001
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 9
Giorno 1 e Giorno 9
Tempo per Raggiungere la Massima Concentrazione Plasmatica Osservata (Tmax) di NDI-5001
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 9
Giorno 1 e Giorno 9
Area Sotto la Curva Concentrazione-Tempo da Tempo Zero a 24 ore (AUC0-24h) di NDI-5001
Lasso di tempo: Fino a 24 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Giorno 9
Fino a 24 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Giorno 9
Concentrazione plasmatica massima osservata normalizzata per dose (Cmax/Dose) di NDI-5001
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 9
Giorno 1 e Giorno 9
Area Sotto la Curva della Concentrazione Plasmatica-Tempo Normalizzata per la Dose da 0 a 24 Ore (AUC0-24h/Dose) di NDI-5001
Lasso di tempo: Fino a 24 ore, dopo la dose nel Giorno 1 e nel Giorno 9
Fino a 24 ore, dopo la dose nel Giorno 1 e nel Giorno 9

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

2 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

14 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

14 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

13 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • X10-201-00003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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