Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie på vuxna män med X-bunden medfödd nefrogen diabetes insipidus för att testa effekterna av NDI-5001 som ges under flera dagar och för att testa hur NDI-5001 tolereras och tas upp i kroppen

29 juli 2026 uppdaterad av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En fas 1b, öppen studie för att bedöma säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik för NDI-5001 i en kapsel efter daglig oral dosering till vuxna män med X-bunden medfödd nefrogen diabetes insipidus

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) hos NDI-5001 som administreras som en kapsel efter daglig oral dosering hos vuxna män med X-länkat medfött nefrogen diabetes insipidus (NDI) på grund av mutationer i vasopressinreceptorn typ 2 (V2R).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. X-länkad medfödd NDI med en genotypbekräftad argininvasopressinreceptor 2 (gen) (AVPR2)-mutation och ingen mutation i akvaporin-2 (AQP2).
  2. Urinosmolalitet på ≤200 milliosmolar per kilogram vatten (mOsm/kg) i ett stickprov av urin från första morgonurin efter uppvaknande (vid screening, incheckning [Dag -4] och Dag -1) innan någon mat eller dryck intagits efter uppvaknandet.

3) BMI mellan 18,0 och 32,0 kilogram per kvadratmeter (kg/m²), inklusive.

Exklusionskriterier

  1. Deltagare som inte är villiga att följa en lågnatriumkost (≤1 gram/dag) under den klinikbaserade delen av försöket.
  2. Positiv drogtest för missbrukssubstanser (inklusive THC, cannabidiol) vid screening eller incheckning.
  3. Beräknad glomerulär filtreringshastighet <60 milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter genom serumkreatinin och cystatin C vid screening.
  4. Deltagare som har tagit en undersökningsläkemedel inom 30 dagar före screening.
  5. Tidigare exponering för NDI-5001.
  6. Någon tidigare historia av signifikant blödning eller hemorragiska tendenser.

Obs: Andra protokoll-specifika inklusions-/exklusionskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NDI-5001
Deltagarna får NDI-5001, oralt, en gång dagligen (QD), i 9 på varandra följande dagar med start på dag 1.
Läkemedel: NDI-5001
Kapsel.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i 24-timmarsurinvolym (Uvol)
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10
Procentuell förändring från baslinjen i spoturin osmolalitet (Uosm)
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med potentiellt kliniskt relevanta förändringar i vitalparametrar
Tidsram: Fram till dag 31
Fram till dag 31
Förändring från tidsmatchad baslinje i Uvol
Tidsram: Fram till dag 10
Fram till dag 10
Förändring från tidsmatchad baslinje i Uosm
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10
Förändring från baslinje i 24-timmars Uosm
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10
Korrelationskoefficient mellan 24-timmars Uvol och Uvol per intervall
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10
Korrelationskoefficient mellan 24-timmars Uvol och Uosm per intervall
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10
Korrelationskoefficient mellan 24-timmars Uvol och Spot Uosm
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10
Korrelationskoefficient mellan förändring från baslinje i Uvol och förändring från baslinje i Uosm per intervall
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10
Antal deltagare med biverkningar (AEs)
Tidsram: Upp till dag 39
Upp till dag 39
Antal deltagare med kliniskt relevanta förändringar i kliniska laboratorievärden
Tidsram: Fram till dag 31
Fram till dag 31
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i fynd vid fysisk undersökning
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta förändringar i 12-kanals elektrokardiogram (EKG)-parametrar
Tidsram: Upp till dag 10
Upp till dag 10
Maximal (topp) plasmakoncentration (Cmax) för NDI-5001
Tidsram: Dag 1 och Dag 9
Dag 1 och Dag 9
Tid för att nå maximal (topp) observerad plasmakoncentration (Tmax) för NDI-5001
Tidsram: Dag 1 och Dag 9
Dag 1 och Dag 9
Arean under koncentration-tid-kurvan från tid noll till 24 timmar (AUC0-24h) för NDI-5001
Tidsram: Upp till 24 timmar efter dos på dag 1 och dag 9
Upp till 24 timmar efter dos på dag 1 och dag 9
Dosnormaliserad maximal observerad plasmakoncentration (Cmax/Dos) av NDI-5001
Tidsram: Dag 1 och Dag 9
Dag 1 och Dag 9
Dos-normaliserat område under plasmakoncentrations-tidskurvan från 0 till 24 timmar (AUC0-24h/Dos) för NDI-5001
Tidsram: Upp till 24 timmar, efter dos på dag 1 och dag 9
Upp till 24 timmar, efter dos på dag 1 och dag 9

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 juli 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

25 augusti 2027

Avslutad studie (Beräknad)

25 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 april 2026

Första postat (Faktisk)

13 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • X10-201-00003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera