Un estudio en hombres adultos con diabetes insípida nefrogénica congénita ligada al cromosoma X para evaluar los efectos de NDI-5001 administrado durante varios días y para evaluar cómo se tolera y se absorbe NDI-5001 en el cuerpo
29 de julio de 2026 actualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Un ensayo de Fase 1b, abierto, para evaluar la seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de NDI-5001 en cápsula tras dosis orales diarias a varones adultos con diabetes insípida nefrogénica congénita ligada al cromosoma X
El objetivo principal de este ensayo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de NDI-5001 administrado en forma de cápsula tras la administración oral diaria en hombres adultos con diabetes insípida nefrogénica congénita ligada al cromosoma X (NDI) debida a mutaciones del receptor de vasopresina tipo 2 (V2R).
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
24
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Otsuka Call Center
- Número de teléfono: 844-687-8522
- Correo electrónico: otsukaprofessionalservices@otsuka-us.com
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32277
- Reclutamiento
- Flourish Jacksonville
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Contacto:
- Chebib
- Número de teléfono: 844-687-8522
- Correo electrónico: Otsuka-ProfessionalServices@otsuka-us.com
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78023
- Reclutamiento
- Flourish San Antonio
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Contacto:
- Denham
- Número de teléfono: 844-687-8522
- Correo electrónico: Otsuka-ProfessionalServices@otsuka-us.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- NDI congénito ligado al cromosoma X con una mutación confirmada genéticamente en el receptor 2 de la arginina vasopresina (gen) (AVPR2) y sin mutación en la acuaporina-2 (AQP2).
- Osmolalidad urinaria ≤ 200 miliosmoles por kilogramo de agua (mOsm/kg) en una muestra de orina puntual obtenida de la primera micción matutina al despertar (en el cribado, ingreso [Día -4] y Día -1) antes de consumir cualquier alimento o bebida después de despertarse.
3) IMC entre 18,0 y 32,0 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2), inclusive.
Criterios de exclusión
- Participante que no esté dispuesto a seguir una dieta baja en sodio (≤1 gramo/día) durante la parte del ensayo en la clínica.
- Una prueba de drogas positiva para sustancias de abuso (incluidos THC, cannabidiol) en el cribado o ingreso.
- Tasa de filtración glomerular estimada <60 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados mediante creatinina sérica y cistatina C en el cribado.
- Participantes que hayan tomado un fármaco en investigación dentro de los 30 días previos al cribado.
- Exposición previa a NDI-5001.
- Cualquier antecedente de sangrado significativo o tendencias hemorrágicas.
Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión especificados en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: NDI-5001
Los participantes reciben NDI-5001, por vía oral, una vez al día (QD), durante 9 días consecutivos a partir del Día 1.
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Cápsula.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio Porcentual Respecto al Valor Basal en el Volumen de Orina de 24 Horas (Uvol)
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Cambio Porcentual Respecto a la Línea de Base en la Osmolalidad Urinaria en Muestra Aislada (Uosm)
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de Participantes con Cambios en Signos Vitales Potencialmente Clínicamente Relevantes
Periodo de tiempo: Hasta el día 31
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Hasta el día 31
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Cambio desde la línea base emparejada en el tiempo en Uvol
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Cambio desde la línea basal emparejada en el tiempo en Uosm
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Cambio desde el valor basal en la Uosm de 24 horas
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Coeficiente de Correlación Entre Uvol de 24 Horas y Uvol por Intervalo
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Coeficiente de correlación entre Uvol de 24 horas y Uosm por intervalo
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Coeficiente de Correlación Entre Uvol de 24 Horas y Uosm Puntual
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Coeficiente de correlación entre el cambio desde el valor basal en Uvol y el cambio desde el valor basal en Uosm por intervalo
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Número de Participantes con Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta el día 39
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Hasta el día 39
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Número de participantes con cambios clínicamente relevantes en los valores de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Hasta el día 31
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Hasta el día 31
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los hallazgos del examen físico
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Número de participantes con cambios potencialmente clínicamente significativos en los parámetros del electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Hasta el día 10
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Hasta el día 10
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de NDI-5001
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 9
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Día 1 y Día 9
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Tiempo para Alcanzar la Concentración Plasmática Máxima (Pico) Observada (Tmax) de NDI-5001
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 9
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Día 1 y Día 9
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Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo desde el Tiempo Cero hasta las 24 horas (AUC0-24h) de NDI-5001
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis en el Día 1 y el Día 9
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Hasta 24 horas después de la dosis en el Día 1 y el Día 9
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Concentración Plasmática Máxima Observada Normalizada por Dosis (Cmax/Dosis) de NDI-5001
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 9
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Día 1 y Día 9
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Área Bajo la Curva de Concentración Plasmática-Tiempo Normalizada por Dosis de 0 a 24 Horas (AUC0-24h/Dosis) de NDI-5001
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas, después de la dosis en el Día 1 y el Día 9
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Hasta 24 horas, después de la dosis en el Día 1 y el Día 9
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de julio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
25 de agosto de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
25 de agosto de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de abril de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
13 de abril de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- X10-201-00003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .