En studie hos voksne menn med X-bundet medfødt nefrogen diabetes insipidus for å teste effekten av NDI-5001 gitt over flere dager, og for å teste hvordan NDI-5001 tolereres og opptas i kroppen
29. juli 2026 oppdatert av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
En fase 1b, åpen studie for å vurdere sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk ved daglige orale doser av NDI-5001 i kapselform til voksne menn med X-bundet medfødt nefrogen diabetes insipidus
Hovedformålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til NDI-5001 administrert som en kapsel etter daglig oral dosering hos voksne menn med X-bundet medfødt nefrogen diabetes insipidus (NDI) på grunn av vasopressinreseptor type 2 (V2R)-mutasjoner.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
24
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Otsuka Call Center
- Telefonnummer: 844-687-8522
- E-post: otsukaprofessionalservices@otsuka-us.com
Studiesteder
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32277
- Rekruttering
- Flourish Jacksonville
-
Ta kontakt med:
- Chebib
- Telefonnummer: 844-687-8522
- E-post: Otsuka-ProfessionalServices@otsuka-us.com
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78023
- Rekruttering
- Flourish San Antonio
-
Ta kontakt med:
- Denham
- Telefonnummer: 844-687-8522
- E-post: Otsuka-ProfessionalServices@otsuka-us.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- X-bundet medfødt NDI med en genotypisk bekreftet arginin vasopressin reseptor 2 (gen) (AVPR2) mutasjon og ingen mutasjon i aquaporin-2 (AQP2).
- Urinosmolalitet på ≤ 200 milliosmoler per kilo vann (mOsm/kg) i en spoturinprøve fra første morgenurin etter oppvåkning (ved screening, innsjekk [Dag -4] og Dag -1) før inntak av mat eller drikke etter oppvåkning.
3) BMI mellom 18,0 og 32,0 kilogram per kvadratmeter (kg/m²), inklusive.
Eksklusjonskriterier
- Deltaker som ikke er villig til å følge en lavnatrium (≤1 gram/dag) diett under den inneliggende delen av studien.
- Et positivt prøvesvar for rusmidler (inkludert THC, cannabidiol) ved screening eller innsjekk.
- Estimert glomerulær filtreringsrate <60 milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter ved serumkreatinin og cystatin C ved screening.
- Deltakere som har brukt et forsøkspreparat innen 30 dager før screening.
- Tidligere eksponering for NDI-5001.
- Historikk med betydelig blødning eller blødningstendenser.
Merk: Andre protokollspesifiserte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NDI-5001
Deltakerne får NDI-5001, oralt, en gang daglig (QD), i 9 påfølgende dager med start på dag 1.
|
Kapsel.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i 24-timers urinvolum (Uvol)
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Prosentvis endring fra baseline i spoturin osmolalitet (Uosm)
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med potensielt klinisk relevante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Opp til dag 31
|
Opp til dag 31
|
|
Endring fra tidsjustert utgangspunkt i Uvol
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Endring fra tidsjustert utgangspunkt i Uosm
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Endring fra baseline i 24-timers Uosm
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Korrelasjonskoeffisient mellom 24-timers Uvol og Uvol per intervall
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Korrelasjonskoeffisient mellom 24-timers Uvol og Uosm etter intervall
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Korrelasjonskoeffisient mellom 24-timers Uvol og spot Uosm
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Korrelasjonskoeffisient mellom endring fra utgangspunkt i Uvol og endring fra utgangspunkt i Uosm etter intervall
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Antall deltakere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Frem til dag 39
|
Frem til dag 39
|
|
Antall deltakere med klinisk relevante endringer i kliniske laboratorieverdier
Tidsramme: Opp til dag 31
|
Opp til dag 31
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante endringer i 12-ledds elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: Opp til dag 10
|
Opp til dag 10
|
|
Maksimal (topp) plasmakonsentrasjon (Cmax) av NDI-5001
Tidsramme: Dag 1 og Dag 9
|
Dag 1 og Dag 9
|
|
Tid til å nå maksimal (topp) observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av NDI-5001
Tidsramme: Dag 1 og Dag 9
|
Dag 1 og Dag 9
|
|
Areal under konsentrasjonstidskurven fra tid null til 24 timer (AUC0-24h) for NDI-5001
Tidsramme: Opptil 24 timer etter dosering på dag 1 og dag 9
|
Opptil 24 timer etter dosering på dag 1 og dag 9
|
|
Dose-normalisert maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax/dose) av NDI-5001
Tidsramme: Dag 1 og dag 9
|
Dag 1 og dag 9
|
|
Dosenormalisert areal under plasmakonsentrasjonstidskurven fra 0 til 24 timer (AUC0-24h/Dose) for NDI-5001
Tidsramme: Opptil 24 timer etter dosering på dag 1 og dag 9
|
Opptil 24 timer etter dosering på dag 1 og dag 9
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. juli 2026
Primær fullføring (Antatt)
25. august 2027
Studiet fullført (Antatt)
25. august 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. april 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. april 2026
Først lagt ut (Faktiske)
13. april 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- X10-201-00003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .