Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie u dorosłych mężczyzn z wrodzoną moczówką prostą nerkową sprzężoną z chromosomem X, mające na celu ocenę wpływu wielodniowego podawania NDI-5001 oraz sprawdzenie, jak organizm toleruje i wchłania NDI-5001

6 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Badanie fazy 1b, otwarte, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki preparatu NDI-5001 w kapsułce po codziennym podawaniu doustnym dorosłym mężczyznom z wrodzoną moczówką prostą nerkową sprzężoną z chromosomem X

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) preparatu NDI-5001 podawanego w postaci kapsułki po codziennym doustnym dawkowaniu u dorosłych mężczyzn z wrodzoną moczówką prostą nerkową sprzężoną z chromosomem X (NDI) spowodowaną mutacjami receptora wazopresyny typu 2 (V2R).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia

  1. Wrodzony NDI sprzężony z chromosomem X z genetycznie potwierdzoną mutacją receptora argininy wazopresyny 2 (genu) (AVPR2) i bez mutacji w akwaporynie-2 (AQP2).
  2. Osmoza moczu ≤ 200 miliosmoli na kilogram wody (mOsm/kg) w próbce moczu pobranej z pierwszej porannej mikcji po przebudzeniu (przy badaniu przesiewowym, rejestracji [Dzień -4] i Dniu -1) przed spożyciem jakiegokolwiek jedzenia lub napoju po przebudzeniu.

3) Wskaźnik masy ciała (BMI) między 18,0 a 32,0 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m²), włącznie.

Kryteria wyłączenia

  1. Uczestnik, który nie jest gotowy przestrzegać diety niskosodowej (≤1 gram/dzień) podczas części badania klinicznego odbywającej się w ośrodku.
  2. Dodatni wynik testu na obecność substancji psychoaktywnych (w tym THC, kannabidiol) podczas badania przesiewowego lub rejestracji.
  3. Szacunkowy wskaźnik filtracji kłębuszkowej <60 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego na podstawie stężenia kreatyniny i cystatyny C w surowicy podczas badania przesiewowego.
  4. Uczestnicy, którzy przyjmowali lek badany w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  5. Poprzednia ekspozycja na NDI-5001.
  6. Jakakolwiek historia znacznego krwawienia lub skłonności krwotocznych.

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NDI-5001
Uczestnicy otrzymują NDI-5001 doustnie, raz dziennie (QD), przez 9 kolejnych dni, rozpoczynając od Dnia 1.
Lek: NDI-5001
Kapsułka.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 24-godzinnej objętości moczu (Uvol)
Ramy czasowe: Do Dnia 10
Do Dnia 10
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej osmolalności moczu pobranego w dowolnym momencie (Uosm)
Ramy czasowe: Do dnia 10.
Do dnia 10.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie zmianami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 31 dnia
Do 31 dnia
Zmiana względem punktu wyjściowego dopasowanego czasowo w Uvol
Ramy czasowe: Do Dnia 10
Do Dnia 10
Zmiana od punktu wyjściowego dopasowanego czasowo w Uosm
Ramy czasowe: Do dnia 10
Do dnia 10
Zmiana od wartości wyjściowej w 24-godzinnej osmolalności moczu
Ramy czasowe: Do 10 dnia
Do 10 dnia
Współczynnik korelacji między 24-godzinnym Uvol a Uvol według przedziału
Ramy czasowe: Do Dnia 10
Do Dnia 10
Współczynnik korelacji między 24-godzinnym Uvol i Uosm według interwału
Ramy czasowe: Do 10 dnia
Do 10 dnia
Współczynnik korelacji pomiędzy 24-godzinną objętością moczu a osmolalnością moczu w pojedynczej próbce
Ramy czasowe: Do dnia 10
Do dnia 10
Współczynnik korelacji pomiędzy zmianą od wartości wyjściowej dla Uvol a zmianą od wartości wyjściowej dla Uosm według przedziału
Ramy czasowe: Do dnia 10
Do dnia 10
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AEs)
Ramy czasowe: Do dnia 39
Do dnia 39
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wartościach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 31 dnia
Do 31 dnia
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wynikach badania fizykalnego
Ramy czasowe: Do dnia 10
Do dnia 10
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi zmianami w parametrach 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Do dnia 10
Do dnia 10
Maksymalne (szczytowe) stężenie osoczowe (Cmax) preparatu NDI-5001
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 9
Dzień 1 i Dzień 9
Czas osiągnięcia maksymalnego (szczytowego) stężenia NDI-5001 w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 9
Dzień 1 i Dzień 9
Obszar pod krzywą stężenie-czas od czasu zero do 24 godzin (AUC0-24h) dla NDI-5001
Ramy czasowe: Do 24 godzin po podaniu dawki w Dniu 1 i Dniu 9
Do 24 godzin po podaniu dawki w Dniu 1 i Dniu 9
Maksymalne stężenie w osoczu, znormalizowane względem dawki (Cmax/Dawka) preparatu NDI-5001
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 9
Dzień 1 i Dzień 9
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od 0 do 24 godzin znormalizowany względem dawki (AUC0-24h/Dawka) dla NDI-5001
Ramy czasowe: Do 24 godzin po podaniu dawki w Dniu 1 i Dniu 9
Do 24 godzin po podaniu dawki w Dniu 1 i Dniu 9

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

2 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

14 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • X10-201-00003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona moczówka prosta nerkowa sprzężona z chromosomem X

  • UK Kidney Association
    Rekrutacyjny
    Krajowy Rejestr Rzadkich Chorób Nerek (RaDaR)
    Zapalenie naczyń | AL Amyloidoza | Stwardnienie guzowate | Choroba Fabry'ego | Cystynuria | Ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych | Nefropatia IgA | Syndrom Barttera | Czysta aplazja czerwonokrwinkowa | Nefropatia błoniasta | Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy | Autosomalna dominująca policystyczna... i inne warunki
    Zjednoczone Królestwo
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... i inni współpracownicy
    Zakończony
    Wykrywanie dziecka: badanie przesiewowe noworodków genomowych (BabyDetect)
    Wrodzony przerost nadnerczy | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukowiscydoza | Niedobór alfa 1-antytrypsyny | Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Choroba Wilsona | Ciężka wrodzona neutropenia | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Mukopolisacharydoza... i inne warunki
    Belgia

Badania kliniczne na NDI-5001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj