Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie i voksne mænd med X-bundet medfødt nefrogen diabetes insipidus for at teste effekterne af NDI-5001 givet over flere dage og for at teste hvordan NDI-5001 tolereres og optages i kroppen

6. april 2026 opdateret af: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En fase 1b, åben-label forsøg til vurdering af sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik for NDI-5001 i en kapsel efter daglige orale doser til voksne mænd med X-bunden medfødt nefrogen diabetes insipidus

Hovedformålet med denne kliniske undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) af NDI-5001 administreret som en kapsel efter daglig oral dosering hos voksne mænd med X-bundet medfødt nefrogen diabetes insipidus (NDI) på grund af vasopressin receptor Type 2 (V2R) mutationer.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. X-bundet medfødt NDI med en genotypisk bekræftet arginin vasopressin receptor 2 (gen) (AVPR2) mutation og ingen mutation i aquaporin-2 (AQP2).
  2. Urinosmolalitet på ≤ 200 milliosmoler pr. kilogram vand (mOsm/kg) i en stikprøve af urin fra første morgenurin efter opvågning (ved screening, check-in [Dag -4] og Dag -1) før indtagelse af mad eller drikke efter opvågning.

3) BMI mellem 18,0 og 32,0 kilogram pr. kvadratmeter (kg/m^2), inklusive.

Eksklusionskriterier

  1. Deltager, der ikke er villig til at følge en lavnatrium (≤1 gram/dag) kost under den kliniske del af forsøget.
  2. Et positivt stofmisbrugsscreening for misbrugsstoffer (inklusive THC, cannabidiol) ved screening eller check-in.
  3. Estimeret glomerulær filtrationsrate <60 milliliter pr. minut pr. 1,73 kvadratmeter ved serumkreatinin og cystatin C ved screening.
  4. Deltagere, der har indtaget et undersøgelsespræparat inden for 30 dage før screening.
  5. Tidligere eksponering for NDI-5001.
  6. Enhver historie med signifikant blødning eller tendens til blødning.

Bemærk: Andre protokolspecifikke inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NDI-5001
Deltagerne modtager NDI-5001, oralt, en gang dagligt (QD), i 9 på hinanden følgende dage, startende på dag 1.
Medicin: NDI-5001
Kapsel.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i 24-timers urinvolumen (Uvol)
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10
Procentvis ændring fra baseline i spoturin-osmolalitet (Uosm)
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med potentielt klinisk relevante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Op til dag 31
Op til dag 31
Ændring fra tidsmatchet baseline i Uvol
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10
Ændring fra tidsmatchet baseline i Uosm
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10
Ændring fra baseline i 24-timers Uosm
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10
Korrelationskoefficient mellem 24-timers Uvol og Uvol efter interval
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10
Korrelationskoefficient mellem 24-timers Uvol og Uosm efter interval
Tidsramme: Indtil dag 10
Indtil dag 10
Korrelationskoefficient mellem 24-timers Uvol og spot Uosm
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10
Korrelationskoefficient mellem ændring fra baseline i Uvol og ændring fra baseline i Uosm efter interval
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10
Antal deltagere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Op til dag 39
Op til dag 39
Antal deltagere med klinisk relevante ændringer i kliniske laboratorieværdier
Tidsramme: Op til dag 31
Op til dag 31
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormaliteter i fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante ændringer i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: Op til dag 10
Op til dag 10
Maksimal (topp) plasmakoncentration (Cmax) af NDI-5001
Tidsramme: Dag 1 og Dag 9
Dag 1 og Dag 9
Tid til at nå maksimal (top) observeret plasmakoncentration (Tmax) af NDI-5001
Tidsramme: Dag 1 og Dag 9
Dag 1 og Dag 9
Arealet under koncentrationstidskurven fra tid nul til 24 timer (AUC0-24h) for NDI-5001
Tidsramme: Op til 24 timer efter dosering på dag 1 og dag 9
Op til 24 timer efter dosering på dag 1 og dag 9
Dosis-normaliseret maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax/dosis) af NDI-5001
Tidsramme: Dag 1 og Dag 9
Dag 1 og Dag 9
Dosis-normaliseret areal under plasmakoncentrations-tidskurven fra 0 til 24 timer (AUC0-24h/Dosis) for NDI-5001
Tidsramme: Op til 24 timer efter dosering på dag 1 og dag 9
Op til 24 timer efter dosering på dag 1 og dag 9

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

2. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

14. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

14. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. april 2026

Først opslået (Faktiske)

13. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • X10-201-00003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet medfødt nefrogen diabetes insipidus

  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    Rekruttering
    Prospektiv undersøgelse af de kliniske, genomiske, farmakologiske, laboratorie- og diætbestemmelser af pyrimidin- og purinmetabolismeforstyrrelser
    Metabolisk sygdom | Purin-pyrimidin metabolisme | AICDA, OMIM *605257, Immundefekt med Hyper-IgM, Type 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anæmi, hæmolytisk, på grund af UMPH1-mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom... og andre forhold
    Forenede Stater
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien

Kliniske forsøg med NDI-5001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner