REal World MAIA UK OutcomEs (REMAKE)
一项关于英国临床试验外使用达雷妥尤单抗、来那度胺和地塞米松（DRd）治疗新诊断、不适合移植的多发性骨髓瘤患者临床结局的回顾性研究
研究概览
地位
条件
详细说明
2019年报告了达雷妥尤单抗、来那度胺和地塞米松三联疗法（DRd）用于不适合移植（TIE）的初治多发性骨髓瘤患者（MAIA研究）（1）。 NICE于2023年9月批准该疗法，自此DRd已成为英国TIE新诊断多发性骨髓瘤患者的标准治疗方案。 尽管有关于DRd在复发环境中疗效的真实世界经验（RWE）报告（2、3），但尚无来自英国关于DRd在前期环境中使用的疗效和结果的RWE报告，欧洲的数据也非常有限（4）。 此外，英国临床医生常采用务实的剂量调整方法，特别是在来那度胺的剂量调整（递增和递减）以及类固醇减量方面。 除了减少短期毒性外，这种方法可能通过减少长期类固醇不良反应（如类固醇诱导的糖尿病）带来长期益处，有助于改善免疫麻痹并降低感染风险（5）。
然而，关于这种做法的疗效和结果的数据非常有限（6）。 特别是，尚无已发表的RWE关于在虚弱患者中预防性剂量调整对耐受性和疗效的影响，该人群在MAIA试验中观察到最高的治疗中断率（7）。 此外，人们认为，在真实世界实践中，患有合并症的患者（这些患者在MAIA队列中被排除）正从这种灵活的方法中受益，尤其是患有慢性肾病和其他合并症的人群。 一部分最初被认为适合自体干细胞移植（接受D-VTD作为诱导治疗）的患者，如果未能接受移植，也正在接受DRd治疗。 这些患者未在MAIA研究中体现，从D-VTD减量至DRd后的结果尚不明确。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Lorraine Jacques
- 邮箱：rwh-tr.sponsorshipofresearch@nhs.net
研究联系人备份
- 姓名：Tanweer Ahmed
- 电话号码：01902 695065
- 邮箱：rwh-tr.ukchart@nhs.net
学习地点
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Wolverhampton、英国、WV10 0QP
- The Royal Wolverhampton NHS Trust
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接触：
- Lorraine Jacques
- 邮箱：rwh-tr.sponsorshipofresearch@nhs.net
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接触：
- Tanweer Ahmed
- 邮箱：rwh-tr.ukchart@nhs.net
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首席研究员：
- Hannah Giles
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
参与本研究的站点将是那些自2023年该三联组合疗法在英国医疗系统获得报销使用以来，已为不适合移植的新诊断患者开具DRd处方的站点。
在研究期间，将从年龄≥18岁、患有新诊断多发性骨髓瘤（ND MM）、不适合移植且在临床试验之外至少接受过一剂DRd治疗的成年患者的医疗记录中收集数据。
要符合纳入研究的资格，首次给药日期应满足以下条件：
- 在2023年9月至2024年12月31日期间（首次数据截止），日期为2024年12月31日或之前
- 在2023年9月至2025年12月31日期间（第二次数据截止），日期为2025年12月31日或之前
数据将于2026年第一季度分析，以评估截至2025年12月31日的12个月治疗结果；并于2027年第一季度分析，以评估12个月和24个月的治疗结果。
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁
- 诊断为NDMM
- 诊断时不具备自体干细胞移植资格
- 根据NICE批准（2023年9月后）接受一线DRd治疗
- 至少拥有3个月的随访数据
排除标准：
- 参与一线治疗的干预性临床试验
- 治疗或随访数据不足，无法进行分析
- DRd用于复发/难治性疾病而非新诊断疾病
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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12个月时的总缓解率（OOR）
大体时间：12个月
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达到部分缓解（PR）或更佳缓解（依据IMWG标准）的患者比例。
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12个月
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DRd方案的真实世界给药策略——第1周期中达雷妥尤单抗、来那度胺和地塞米松的起始剂量以及12个月时的相对剂量强度
大体时间：12个月
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在治疗的前12个月内，在任何DRD治疗组分中调整过剂量的患者百分比
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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12个月和24个月无进展生存期（PFS）
大体时间：12个月和24个月
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从首次给药至记录到疾病进展或死亡的时间（以先发生者为准） 至疾病进展或死亡的中位时间 |
12个月和24个月
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12个月和24个月总生存期
大体时间：12个月和24个月
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从首次给药至任何原因所致死亡的时间
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12个月和24个月
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非常好的部分缓解（VGPR）
大体时间：24个月
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根据IMWG反应定义（完全缓解 = 血清和尿液中免疫固定电泳阴性 + 骨髓浆细胞 <5%；严格完全缓解增加正常游离轻链比例和无克隆浆细胞）。
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24个月
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严重感染的发生率
大体时间：开始治疗后12个月和24个月
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在开始治疗的12个月或24个月内发生3级或4级感染的患者百分比
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开始治疗后12个月和24个月
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治疗暴露/停药（治疗可实施性）
大体时间：12个月和24个月
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中位治疗持续时间 12个月和24个月前的治疗中止百分比 |
12个月和24个月
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学术型医院与地区综合医院之间的给药实践与结局差异
大体时间：12个月和24个月
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12个月和24个月
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治疗设置
大体时间：12个月和24个月
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通过外展服务在社区接受达雷妥尤单抗治疗的患者比例
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12个月和24个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Hannah Giles、University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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