REal World MAIA UK OutcomEs (REMAKE)
Uno Studio Retrospettivo sugli Esiti Clinici in Pazienti con Mieloma Multiplo di Nuova Diagnosi, Non Idonei al Trapianto, Trattati con Daratumumab, Lenalidomide e Desametasone (DRd) al di Fuori degli Studi Clinici nel Regno Unito
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La terapia tripla con daratumumab, lenalidomide e desametasone (DRd) per pazienti con mieloma non idonei al trapianto (TIE) non trattati (MAIA) è stata riportata nel 2019 (1). Il NICE ha approvato questo trattamento nel settembre 2023 e da allora il DRd è diventato lo schema terapeutico standard per i pazienti TIE con mieloma multiplo di nuova diagnosi nel Regno Unito. Sebbene ci siano segnalazioni di esperienza nel mondo reale (RWE) sull'efficacia del DRd in contesto di recidiva (2, 3), non ci sono rapporti RWE sull'efficacia e sui risultati del DRd dal Regno Unito, dove viene utilizzato in prima linea, e dati molto limitati dall'Europa (4). Inoltre, i clinici britannici spesso adottano un approccio pragmatico di aggiustamento della dose, in particolare nella somministrazione di lenalidomide (aumento e riduzione) con riduzione graduale dello steroide. Oltre a ridurre le tossicità a breve termine, questo approccio può portare a benefici a lungo termine riducendo gli effetti avversi a lungo termine degli steroidi, come il diabete indotto da steroidi, contribuendo a migliorare la paresi immunitaria e riducendo il rischio di infezioni (5).
Tuttavia, ci sono dati molto limitati sull'efficacia e sui risultati di questa pratica (6). In particolare, non ci sono RWE pubblicati sull'impatto delle modifiche preventive della dose sulla tollerabilità e l'efficacia nei pazienti fragili, la coorte in cui sono stati osservati i tassi più alti di interruzione del trattamento nello studio MAIA (7). Si ritiene inoltre che i pazienti con comorbidità, che sarebbero stati esclusi nella coorte MAIA, traggano beneficio da questo approccio flessibile nella pratica reale, specialmente le persone con malattia renale cronica e altre comorbidità. Una parte di pazienti inizialmente considerati idonei per il trapianto autologo di cellule staminali (che hanno ricevuto D-VTD come induzione) ricevono anche DRd se non riescono a sottoporsi a trapianto. Questi pazienti non erano rappresentati nello studio MAIA e i risultati dopo la riduzione da D-VTD a DRd sono sconosciuti.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Lorraine Jacques
- Email: rwh-tr.sponsorshipofresearch@nhs.net
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Tanweer Ahmed
- Numero di telefono: 01902 695065
- Email: rwh-tr.ukchart@nhs.net
Luoghi di studio
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Wolverhampton, Regno Unito, WV10 0QP
- The Royal Wolverhampton NHS Trust
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Contatto:
- Lorraine Jacques
- Email: rwh-tr.sponsorshipofresearch@nhs.net
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Contatto:
- Tanweer Ahmed
- Email: rwh-tr.ukchart@nhs.net
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Investigatore principale:
- Hannah Giles
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
I centri che partecipano a questo studio saranno quelli che hanno prescritto DRd per pazienti con diagnosi recente non eleggibili al trapianto da quando questa tripla combinazione è stata rimborsata per l'uso nel sistema sanitario del Regno Unito nel 2023.
All'interno dello studio, i dati saranno raccolti dalle cartelle cliniche di pazienti adulti di età ≥18 anni con MM ND, che non sono eleggibili al trapianto e che hanno ricevuto almeno una dose di DRd al di fuori degli studi clinici.
Per essere eleggibili all'inclusione nello studio, la data della prima dose deve essere:
- entro o prima del 31 dicembre 2024, tra settembre 2023 e il 31 dicembre 2024 (prima raccolta dati)
- entro o prima del 31 dicembre 2025, tra settembre 2023 e il 31 dicembre 2025 (seconda raccolta dati)
I dati saranno analizzati nel primo trimestre del 2026 per valutare gli esiti del trattamento a 12 mesi (fino al 31 dicembre 2025) e nel primo trimestre del 2027 per valutare gli esiti del trattamento a 12 e 24 mesi.
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età ≥18 anni
- Diagnosi di MMND
- Non idoneo per trapianto autologo di cellule staminali alla diagnosi
- Ha ricevuto trattamento DRd di prima linea in seguito all'approvazione NICE (post-settembre 2023)
- Disponibilità di dati di follow-up minimo di 3 mesi
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a uno studio clinico interventistico per la terapia di prima linea
- Dati di trattamento o follow-up insufficienti per l'analisi
- DRd utilizzato in contesto recidivato/refrattario anziché in malattia di nuova diagnosi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di risposta complessivo (OOR) a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Proporzione con risposta parziale (PR) o migliore (secondo i criteri IMWG).
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12 mesi
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Strategia di dosaggio nel mondo reale per DRd - dosi iniziali di Daratumumab, Lenalidomide e desametasone nel ciclo 1 e intensità di dose relativa a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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% di pazienti che hanno avuto un aggiustamento della dose in uno qualsiasi dei componenti del trattamento DRD entro i primi 12 mesi di trattamento
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS) a 12 e 24 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
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Tempo dalla prima dose alla progressione documentata della malattia o al decesso (il primo evento che si verifica) Tempo mediano alla progressione della malattia o al decesso |
12 mesi e 24 mesi
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Sopravvivenza globale a 12 e 24 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
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Tempo dalla prima dose al decesso per qualsiasi causa
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12 mesi e 24 mesi
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Risposta parziale molto buona (VGPR)
Lasso di tempo: 24 mesi
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Per le definizioni di risposta IMWG (CR = immunofissazione negativa nel siero e nelle urine + <5% di plasmacellule nel midollo osseo; sCR aggiunge il rapporto normale delle catene leggere libere e l'assenza di plasmacellule clonali).
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24 mesi
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Occorrenza di infezioni gravi
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi dall'inizio del trattamento
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% di pazienti che hanno avuto un'infezione di grado 3 o 4 entro 12 o 24 mesi dall'inizio del trattamento
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12 mesi e 24 mesi dall'inizio del trattamento
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Esposizione al trattamento / interruzione (Erogabilità del trattamento)
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
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Durata mediana del trattamento % di interruzione del trattamento prima di 12 e 24 mesi |
12 mesi e 24 mesi
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Differenze nella pratica di dosaggio e negli esiti tra ospedali universitari e ospedali generali di distretto
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
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12 mesi e 24 mesi
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Impostazione del trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
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Proporzione di pazienti che ricevono daratumumab in comunità tramite un servizio di assistenza esterna
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12 mesi e 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Hannah Giles, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2026HAE147
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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