Resultados del Mundo Real MAIA UK (REMAKE)
Un Estudio Retrospectivo de Resultados Clínicos en Pacientes con Mieloma Múltiple Recién Diagnosticados, No Elegibles para Trasplante, Tratados con Daratumumab, Lenalidomida y Dexametasona (DRd) Fuera de Ensayos Clínicos en el Reino Unido
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La terapia triple con daratumumab, lenalidomida y dexametasona (DRd) para pacientes con mieloma no tratados no elegibles para trasplante (TIE) (MAIA) se informó en 2019 (1). NICE aprobó esto en septiembre de 2023 y desde entonces DRd se ha convertido en el régimen de atención estándar para pacientes TIE con mieloma múltiple recién diagnosticado en el Reino Unido. Aunque hay informes de experiencia en el mundo real (RWE) sobre la eficacia de DRd en el contexto de recaída (2, 3), no hay informes RWE sobre la eficacia y los resultados de DRd desde el Reino Unido, donde se utiliza en el contexto inicial, y datos muy limitados de Europa (4). Además, los clínicos del Reino Unido suelen adoptar un enfoque pragmático de ajuste de dosis, particularmente en la dosificación de lenalidomida (escalada y desescalada) con reducción gradual de esteroides. Además de reducir las toxicidades a corto plazo, este enfoque puede conducir a beneficios a largo plazo al reducir los efectos adversos de los esteroides a largo plazo, como la diabetes inducida por esteroides, ayudar a mejorar la paresia inmune y reducir el riesgo de infección (5).
Sin embargo, hay datos muy limitados sobre la eficacia y los resultados de esta práctica (6). En particular, no hay RWE publicado sobre el impacto de las modificaciones de dosis preventivas en la tolerabilidad y eficacia en pacientes frágiles, la cohorte en la que se observaron las tasas más altas de interrupción del tratamiento en el ensayo MAIA (7). También se percibe que los pacientes con comorbilidades, que habrían sido excluidos en la cohorte MAIA, se benefician de este enfoque flexible en la práctica del mundo real, especialmente las personas con enfermedad renal crónica y otras comorbilidades. Una proporción de pacientes inicialmente considerados aptos para el trasplante autólogo de células madre (recibieron D-VTD como inducción) también reciben DRd si no logran recibir un trasplante. Estos pacientes no estuvieron representados en el estudio MAIA y se desconocen los resultados tras la desescalada de D-VTD a DRd.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Lorraine Jacques
- Correo electrónico: rwh-tr.sponsorshipofresearch@nhs.net
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Tanweer Ahmed
- Número de teléfono: 01902 695065
- Correo electrónico: rwh-tr.ukchart@nhs.net
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Wolverhampton, Reino Unido, WV10 0QP
- The Royal Wolverhampton NHS Trust
-
Contacto:
- Lorraine Jacques
- Correo electrónico: rwh-tr.sponsorshipofresearch@nhs.net
-
Contacto:
- Tanweer Ahmed
- Correo electrónico: rwh-tr.ukchart@nhs.net
-
Investigador principal:
- Hannah Giles
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Los sitios que participarán en este estudio serán aquellos que hayan prescrito DRd para pacientes recién diagnosticados no elegibles para trasplante desde que esta triple combinación fue reembolsada para su uso en el sistema sanitario del Reino Unido en 2023.
Dentro del estudio, se recopilarán datos de las historias clínicas de pacientes adultos de edad ≥18 años con MM ND, que no sean elegibles para trasplante y que hayan recibido al menos una dosis de DRd fuera de ensayos clínicos.
Para ser elegibles para la inclusión en el estudio, la fecha de la primera dosis debe ser:
- el 31 de diciembre de 2024 o antes, entre septiembre de 2023 y el 31 de diciembre de 2024 (primera extracción de datos)
- el 31 de diciembre de 2025 o antes, entre septiembre de 2023 y el 31 de diciembre de 2025 (segunda extracción de datos)
Los datos se analizarán en el primer trimestre de 2026 para evaluar los resultados del tratamiento a los 12 meses (hasta el 31 de diciembre de 2025) y en el primer trimestre de 2027 para evaluar los resultados del tratamiento a los 12 y 24 meses.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥18 años
- Diagnóstico de MMND
- No apto para trasplante autólogo de células madre en el momento del diagnóstico
- Recibió tratamiento de primera línea con DRd tras la aprobación de NICE (posterior a septiembre de 2023)
- Datos de seguimiento disponibles durante al menos 3 meses
Criterios de exclusión:
- Participación en un ensayo clínico intervencionista para terapia de primera línea
- Datos de tratamiento o seguimiento insuficientes para el análisis
- DRd utilizado en contexto de recaída/refractariedad en lugar de enfermedad recién diagnosticada
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de respuesta global (OOR) a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Proporción con respuesta parcial (PR) o mejor (según criterios IMWG).
|
12 meses
|
|
Estrategia de dosificación en el mundo real para DRd: dosis iniciales de Daratumumab, Lenalidomide y dexametasona en el ciclo 1 e intensidad de dosis relativa a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
|
% de pacientes que han tenido un ajuste de dosis en cualquiera de los componentes del tratamiento DRD durante los primeros 12 meses de tratamiento
|
12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Supervivencia Libre de Progresión (PFS) a los 12 y 24 meses
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
|
Tiempo desde la primera dosis hasta la progresión documentada de la enfermedad o muerte (lo que ocurra primero) Mediana de tiempo hasta la progresión de la enfermedad o muerte |
12 meses y 24 meses
|
|
Supervivencia global a los 12 y 24 meses
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
|
Tiempo desde la primera dosis hasta la muerte por cualquier causa
|
12 meses y 24 meses
|
|
Respuesta parcial muy buena (VGPR)
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Según las definiciones de respuesta del IMWG (CR = inmunofijación negativa en suero y orina + <5% de células plasmáticas en la médula ósea; sCR añade una relación de cadenas ligeras libres normal y ausencia de células plasmáticas clonales).
|
24 meses
|
|
Ocurrencia de infecciones graves
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses desde el inicio del tratamiento
|
% de pacientes que han tenido una infección de grado 3 o 4 dentro de los 12 o 24 meses posteriores al inicio del tratamiento
|
12 meses y 24 meses desde el inicio del tratamiento
|
|
Exposición al tratamiento / interrupción (Factibilidad del tratamiento)
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
|
Duración mediana del tratamiento % de interrupción del tratamiento antes de 12 y 24 meses |
12 meses y 24 meses
|
|
Diferencias en la práctica de dosificación y resultados entre hospitales universitarios y hospitales generales de distrito
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
|
12 meses y 24 meses
|
|
|
Entorno de tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
|
Proporción de pacientes que reciben daratumumab en la comunidad a través de un servicio de extensión
|
12 meses y 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Hannah Giles, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2026HAE147
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .