REal World MAIA UK OutcomEs (REMAKE)
Retrospektywne badanie wyników klinicznych u nowo zdiagnozowanych, niekwalifikujących się do przeszczepu pacjentów z mnogim szpiczakiem leczonych daratumumabem, lenalidomidem i deksametazonem (DRd) poza badaniami klinicznymi w Wielkiej Brytanii
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Terapia potrójna z daratumumabem, lenalidomidem i deksametazonem (DRd) dla pacjentów z mnogim szpiczakiem niekwalifikujących się do przeszczepu (TIE) i nieleczonych wcześniej (MAIA) została zgłoszona w 2019 roku (1). NICE zatwierdziła to we wrześniu 2023 roku i od tego czasu DRd stała się standardowym schematem leczenia pacjentów TIE z nowo rozpoznanym mnogim szpiczakiem w Wielkiej Brytanii. Chociaż istnieją doniesienia o doświadczeniu w rzeczywistych warunkach klinicznych (RWE) dotyczące skuteczności DRd w nawrocie (2, 3), nie ma raportów RWE dotyczących skuteczności DRd i wyników leczenia z Wielkiej Brytanii, gdzie jest ona stosowana w pierwszej linii leczenia, oraz bardzo ograniczone dane z Europy (4). Co więcej, klinicyści w Wielkiej Brytanii często stosują pragmatyczne podejście do dostosowania dawki, szczególnie w dawkowaniu lenalidomidu (escalacja i de-escalacja) z redukcją steroidów. Oprócz zmniejszenia krótkoterminowych działań toksycznych, takie podejście może prowadzić do długoterminowych korzyści poprzez zmniejszenie długoterminowych działań niepożądanych steroidów, takich jak cukrzyca wywołana steroidami, pomaga złagodzić niedowład immunologiczny i zmniejszyć ryzyko infekcji (5).
Jednak dane dotyczące skuteczności i wyników tej praktyki są bardzo ograniczone (6). W szczególności nie ma opublikowanych danych RWE dotyczących wpływu prewencyjnych modyfikacji dawki na tolerancję i skuteczność u pacjentów wątłych, czyli w grupie, w której w badaniu MAIA zaobserwowano najwyższe wskaźniki przerwania leczenia (7). Uważa się również, że pacjenci z chorobami współistniejącymi, którzy zostaliby wykluczeni z kohorty MAIA, odnoszą korzyści z tego elastycznego podejścia w praktyce klinicznej, zwłaszcza osoby z przewlekłą chorobą nerek i innymi schorzeniami współistniejącymi. Część pacjentów początkowo uznanych za kwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych (otrzymujących D-VTD jako indukcję) również otrzymuje DRd, jeśli nie mogą poddać się przeszczepowi. Ci pacjenci nie byli reprezentowani w badaniu MAIA, a wyniki po de-escalacji z D-VTD na DRd są nieznane.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Lorraine Jacques
- E-mail: rwh-tr.sponsorshipofresearch@nhs.net
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Tanweer Ahmed
- Numer telefonu: 01902 695065
- E-mail: rwh-tr.ukchart@nhs.net
Lokalizacje studiów
-
-
-
Wolverhampton, Zjednoczone Królestwo, WV10 0QP
- The Royal Wolverhampton NHS Trust
-
Kontakt:
- Lorraine Jacques
- E-mail: rwh-tr.sponsorshipofresearch@nhs.net
-
Kontakt:
- Tanweer Ahmed
- E-mail: rwh-tr.ukchart@nhs.net
-
Główny śledczy:
- Hannah Giles
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
W badaniu będą uczestniczyć ośrodki, które przepisywały DRd pacjentom z nowo rozpoznaną chorobą, niekwalifikującym się do przeszczepu, od czasu, gdy ta trójskładnikowa kombinacja została objęta refundacją w brytyjskim systemie opieki zdrowotnej w 2023 roku.
W ramach badania dane będą zbierane z dokumentacji medycznej dorosłych pacjentów w wieku ≥18 lat z ND MM, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu i którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę DRd poza badaniami klinicznymi.
Aby zakwalifikować się do włączenia do badania, data pierwszej dawki powinna być:
- w dniu 31 grudnia 2024 roku lub wcześniej, między wrześniem 2023 a 31 grudniem 2024 (pierwsze cięcie danych)
- w dniu 31 grudnia 2025 roku lub wcześniej, między wrześniem 2023 a 31 grudniem 2025 (drugie cięcie danych)
Dane zostaną przeanalizowane w I kwartale 2026 roku w celu oceny wyników leczenia po 12 miesiącach (do 31 grudnia 2025) oraz w I kwartale 2027 roku w celu oceny wyników leczenia po 12 i 24 miesiącach.
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek ≥18 lat
- Rozpoznanie NDMM
- Nie kwalifikuje się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych w momencie rozpoznania
- Otrzymał leczenie pierwszoliniowe DRd zgodnie z zatwierdzeniem NICE (po wrześniu 2023)
- Dostępne dane z minimum 3 miesięcy obserwacji
Kryteria wykluczenia:
- Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym dla terapii pierwszoliniowej
- Niewystarczające dane dotyczące leczenia lub obserwacji do analizy
- DRd stosowany w leczeniu nawrotowej/opornej choroby zamiast nowo rozpoznanej choroby
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity wskaźnik odpowiedzi (OOR) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Odsetek pacjentów z częściową odpowiedzią (PR) lub lepszą (według kryteriów IMWG).
|
12 miesięcy
|
|
Real-world dosing strategy for DRd - starting doses of Daratumumab, Lenalidomide and dexamethasone in cycle 1 and relative dose intensity at 12 months
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
% pacjentów, u których dokonano korekty dawki w którymkolwiek ze składników leczenia DRD w ciągu pierwszych 12 miesięcy leczenia
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przeżycie wolne od progresji (PFS) w 12 i 24 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
|
Czas od pierwszej dawki do udokumentowanej progresji choroby lub zgonu (co nastąpi wcześniej) Mediana czasu do progresji choroby lub zgonu |
12 miesięcy i 24 miesiące
|
|
Całkowite przeżycie po 12 i 24 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
|
Czas od pierwszej dawki do zgonu z dowolnej przyczyny
|
12 miesięcy i 24 miesiące
|
|
Bardzo dobra częściowa odpowiedź (VGPR)
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Według definicji odpowiedzi IMWG (CR = ujemna immunofiksacja w surowicy i moczu + <5% komórek plazmatycznych w szpiku kostnym; sCR dodaje prawidłowy stosunek wolnych łańcuchów lekkich i brak klonalnych komórek plazmatycznych).
|
24 miesiące
|
|
Występowanie ciężkich infekcji
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące od rozpoczęcia leczenia
|
% pacjentów, u których wystąpiła infekcja stopnia 3 lub 4 w ciągu 12 lub 24 miesięcy od rozpoczęcia leczenia
|
12 miesięcy i 24 miesiące od rozpoczęcia leczenia
|
|
Ekspozycja na leczenie / przerwanie leczenia (Możliwość podania leczenia)
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
|
Mediana czasu trwania leczenia % przerwania leczenia przed 12 i 24 miesiącami |
12 miesięcy i 24 miesiące
|
|
Różnice w praktyce dawkowania i wynikach między ośrodkami akademickimi a szpitalami ogólnymi (DGH)
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
|
12 miesięcy i 24 miesiące
|
|
|
Ustawienia leczenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
|
Proporcja pacjentów otrzymujących daratumumab w społeczności poprzez usługę outreach
|
12 miesięcy i 24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Hannah Giles, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2026HAE147
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .