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年龄在12个月至21岁之间、新诊断为高危神经母细胞瘤的患者将接受儿童肿瘤学组（COG）推荐的治疗方案，并在诱导治疗的第1-5周期中加用那西他单抗和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）

2026年9月14日 更新者：Iris Fried、Shaare Zedek Medical Center

Naxitamab联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）与诱导化疗用于新诊断高危神经母细胞瘤患者的II期临床试验

这项临床试验将评估新诊断的高危神经母细胞瘤患者接受纳西他单抗联合COG型诱导化疗的免疫化疗的安全性。 我们计划在未来2年内招募10名患者。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

本临床试验将采用圣犹达NB2012方案的基本框架，该方案评估了hu14.18K322A抗GD2抗体与COG型诱导化疗的联合应用。 当前研究将用Naxitamab替代hu14.18K322A。 Naxitamab是一种抗GD2抗体，已在多种化疗免疫治疗方案中进行了评估，具有良好副作用特征和已证实的疗效。

患者将接受ANBL1531和NB2012方案推荐的COG型标准治疗，并在诱导化疗第1-5周期增加Naxitamab和GM-CSF。 后续治疗（包括巩固治疗、放疗和巩固后治疗）将由主治医生酌情决定。

患者将在入组前、完成2个周期后以及化疗结束后接受全面评估，以便准确评估治疗反应。 若未达到部分缓解，患者将退出研究方案。 在任何治疗阶段确诊为疾病进展的患者将退出研究方案。 术后将进行随访评估，自诊断之日起5年内每4个月评估一次。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

10

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列
        • 招聘中
        • Shaare Zedek Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Iris Fried, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

入选标准：

  • 年龄 - 入组时12个月至21岁

  • 临床资格标准：

    1. 新诊断的高危神经母细胞瘤。
    2. 同时满足M期（INRG - 国际神经母细胞瘤风险组）且年龄≥547天。
    3. 年龄≥547天的患者，最初诊断为INRG L1或L2疾病，但在未接受化疗的情况下进展为M期
    4. 年龄<547天且患有INRG M期或MS期疾病的患者，以及任何年龄患有INRG L2期且伴有MYCN扩增（v-myc禽类髓细胞瘤病毒相关癌基因）的患者

  • 病理学：

    1. 经肿瘤病理分析证实的神经母细胞瘤（NBL）或神经节母细胞瘤（结节型），或
    2. 骨髓中存在肿瘤细胞团块且尿儿茶酚胺升高

  • 分子检测：

    1. MYCN检测将通过FISH（荧光原位杂交）对提交的肿瘤组织FFPE（福尔马林固定石蜡包埋）材料进行评估。 > MYCN信号与参考信号相比增加4倍以上将被认定为MYCN扩增。
    2. ONCOMINE检测将评估ALK（间变性淋巴瘤激酶）突变

  • 患者入组时间

    1. 患者将在初次诊断后6周内入组
    2. 研究前影像学检查可在入组前3周内进行，但前提是在任何方案前化疗之后完成。

  • 治疗前功能状态：

    1. 无未经充分抗生素治疗的活跃细菌感染
    2. 无未受控制的病毒感染 - 将在感染科会诊后决定
    3. 无未受控制的器官功能障碍：

    i. 基于Schwartz公式的肾功能（Schwartz等人，J. Peds, 106:522, 1985）。 如果肌酐水平异常，将在肾病科会诊后计划化疗。 如果肌酐水平不超过正常值的1.2倍，将开始使用那昔妥单抗。

ii. 足够的肝功能定义为： -

  1. 总胆红素≤年龄对应正常值上限（ULN）的1.5倍，
  2. 且SGPT（血清谷丙转氨酶 - ALT）≤10倍ULN* iii. 足够的心脏功能定义为： -

1. 超声心动图显示短轴缩短率≥27%，2. 或超声心动图或放射性核素血管造影显示射血分数≥50%。

排除标准：

  • 曾接受过全身性治疗的患者，但为危及生命或功能威胁的疾病部位进行的局部紧急放疗和/或不超过1个周期的化疗除外。
  • 这不限制初始诊断时的紧急治疗方案。
  • 年龄在365-546天之间，患有INRG M期且MYCN未扩增的NBL患者，无论其他生物学特征如何。
  • 年龄≥547天，患有INRG L2期且MYCN未扩增的NBL患者，无论其他生物学特征如何。
  • 已知患有骨髓衰竭综合征的患者。
  • 因过敏反应预防/治疗和肾上腺替代治疗以外的原因长期使用免疫抑制药物（如他克莫司、环孢素、皮质类固醇）的患者不符合资格。 局部和吸入性皮质类固醇是可接受的。
  • 需要持续免疫球蛋白替代治疗的原发性免疫缺陷综合征患者。
  • 妊娠期女性患者，因为已观察到几种研究药物具有胎儿毒性和致畸作用。 有生育能力的女性患者在入组前需进行妊娠试验。
  • 计划母乳喂养婴儿的哺乳期女性。
  • 具有生育潜力且性活跃的患者，未同意在研究参与期间使用有效避孕方法。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：纳西他单抗和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子
所有入组患者均接受纳西他单抗与GM-CSF联合诱导疗法，用于治疗新诊断的高危神经母细胞瘤
药品：纳西他玛
纳昔单抗和GM-CSF与COG型诱导化疗联合给药。
其他名称：
  • 粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估纳西他单抗联合COG型诱导化疗在新诊断高危神经母细胞瘤患者中的安全性
大体时间：完成第2个疗程后，以及完成第5个疗程的化学免疫治疗后（整个治疗过程大约持续4个半月）
该指标将通过评估治疗副作用进行评估。
完成第2个疗程后，以及完成第5个疗程的化学免疫治疗后（整个治疗过程大约持续4个半月）
评估新诊断的高危神经母细胞瘤患者在接受纳昔他单抗与诱导化疗联合治疗后，诱导结束（EOI）时的缓解率。
大体时间：完成第5个疗程的化疗免疫治疗后（治疗持续约4个半月）
该指标将使用1993年国际神经母细胞瘤疗效评估标准（INRC）标准进行评估。
完成第5个疗程的化疗免疫治疗后（治疗持续约4个半月）
评估高危神经母细胞瘤患者在COG型化疗和Naxitamab诱导后未达到部分缓解（PR）的情况下，额外接受伊立替康-替莫唑胺-Naxitamab-GM-CSF联合治疗后的诱导结束（EOI）缓解率
大体时间：完成第5个疗程的化学免疫治疗后（整个治疗周期大约持续4个半月）
完成第5个疗程的化学免疫治疗后（整个治疗周期大约持续4个半月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
确定新诊断高危神经母细胞瘤患者的无事件生存期（EFS）
大体时间：从入组至随访完成，诊断后5年
从入组至随访完成，诊断后5年
转移性完全缓解出现在第2周期后及诱导期结束时。
大体时间：诱导治疗第2个疗程后，以及第5个疗程后（治疗持续约4个半月）
使用以下方法之一进行评估：MIBG - 间碘苄胍；CT - 计算机断层扫描；MRI - 磁共振成像；PET-DOPA - 氟-18氟多巴正电子发射断层扫描。
诱导治疗第2个疗程后，以及第5个疗程后（治疗持续约4个半月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shaare Zedek Medical Center

合作者

Y-mAbs Therapeutics

调查人员

  • 首席研究员：Iris Fried, MD、Shaare Zedek Medical Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年6月23日

初级完成 (估计的)

2028年6月1日

研究完成 (估计的)

2032年4月1日

研究注册日期

首次提交

2026年4月9日

首先提交符合 QC 标准的

2026年4月16日

首次发布 (实际的)

2026年4月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月14日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 0234-25-SZMC

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

将共享去标识化、匿名化的数据。

IPD 共享支持信息类型

  • 树液

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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