此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

日本梗阻性肥厚型心肌病患者中Mavacamten的有效性和治疗模式研究 (MANAGE-HCM)

2026年6月25日 更新者：Bristol-Myers Squibb

一项评估日本使用西苯唑啉治疗的梗阻性肥厚型心肌病患者中马瓦卡姆坦疗效和治疗模式的研究 (MANAGE-HCM)

本研究旨在评估在日本接受西苯唑啉治疗的症状性梗阻性肥厚型心肌病（HOCM）成人患者中，马瓦卡姆坦的真实世界有效性和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

36

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：First line of the email MUST contain NCT # and Site #.

研究联系人备份

  • 姓名：BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
  • 电话号码：855-907-3286
  • 邮箱：Clinical.Trials@bms.com

学习地点

  • 日本
    • Tokyo
      • Minato-ku、Tokyo、日本、1050001
        • 招聘中
        • Mebix. Inc
        • 接触：
          • Minoru Tonogai, Site 0001

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

研究人群将包括在日本被诊断为有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HOCM）的成人患者，这些患者已由主治医师作为常规临床护理的一部分开具了马瓦卡姆滕治疗处方

描述

纳入标准：

• 签署知情同意书（ICF）：参与者或其法定可接受代表必须根据监管、地方和机构指南，签署并注明日期由机构审查委员会（IRB）/独立伦理委员会（IEC）批准的ICF。必须在执行任何方案相关程序前获得此同意。

  • 诊断为符合日本循环学会指南（2025年）的梗阻性肥厚型心肌病（HOCM），即满足以下所有标准：

    • 存在无法解释的左心室（LV）肥厚，心室腔未扩张，无其他心脏疾病（如高血压、主动脉瓣狭窄）或全身性疾病，且最大LV壁厚度≥15毫米（或有HCM家族史者≥13毫米）。
    • 左心室流出道（LVOT）峰值梯度≥30毫米汞柱（静息状态、Valsalva动作或运动后）。
  • 基线时记录左心室射血分数（LVEF）≥55%。

  • 符合以下任一标准的参与者：

    • 既往连续接受马伐卡姆坦治疗≥16周的参与者
    • 目前正在接受马伐卡姆坦治疗的参与者
    • 计划接受马伐卡姆坦治疗的参与者
  • 在开始马伐卡姆坦治疗前，接受稳定剂量的西苯唑啉治疗至少3个月。如果在减量前已使用稳定剂量的西苯唑啉至少3个月，则允许在开始马伐卡姆坦治疗前3个月内逐渐减量西苯唑啉。
  • 签署知情同意书时年龄至少为18岁。

排除标准：

  • 对活性物质或任何辅料过敏。
  • 妊娠期间及有生育潜力的女性。
  • 接受强效CYP3A4抑制剂治疗（伊曲康唑、克拉霉素、伏立康唑、泊沙康唑、利托那韦、考比司他、色瑞替尼、恩西瑞韦富马酸、洛那法尼、交沙霉素或米非司酮/米索前列醇）。
  • 严重肝功能不全（Child-Pugh C级）。
  • 严重房室传导阻滞或严重窦房传导阻滞。
  • 充血性心力衰竭。
  • 需要透析。
  • 闭角型青光眼。
  • 有尿潴留倾向。
  • 接受盐酸伐地那非水合物、盐酸莫西沙星、盐酸拉苏氟沙星（注射剂）、枸橼酸托瑞米芬、盐酸芬戈莫德、富马酸西波尼莫德或酒石酸依利格鲁司他治疗。
  • 基线前8周内接受过马伐卡姆坦治疗。马伐卡姆坦治疗的启动基于运动后LVOT峰值梯度判断。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
切换组
在开始mavacamten治疗之前或之时停用西苯唑啉的参与者
药品：Mavacamten
根据产品标签
减量/加药组
在开始马瓦卡姆滕治疗时继续使用西苯唑啉的参与者
药品：Mavacamten
根据产品标签

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
用于判断mavacamten治疗启动依据的静息或Valsalva动作左心室流出道（LVOT）峰值压力梯度变化值
大体时间：基线和第16周前
基线和第16周前

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
左心室流出道（LVOT）峰值梯度变化（静息状态和Valsalva动作）
大体时间：基线至第16周
基线至第16周
达到目标左心室流出道（LVOT）峰值梯度（<50 mmHg / <30 mmHg）的患者比例（Valsalva动作或运动后）
大体时间：基线至第16周
基线至第16周
静息或Valsalva动作下左心室流出道（LVOT）峰值压差出现任何下降的患者比例
大体时间：基线和第16周前
基线和第16周前
纽约心脏协会（NYHA）功能分级改善≥1级的患者比例
大体时间：基线和长达16周
基线和长达16周
心脏生物标志物相对于基线的变化
大体时间：基线和第16周
生物标志物包括脑钠肽（BNP）或N末端脑钠肽前体（NT-proBNP）
基线和第16周
通过经胸超声心动图（TTE）评估的收缩功能参数（左心室射血分数（LVEF）和左心室缩短分数（LVFS））相对于基线的变化
大体时间：基线和第16周前
基线和第16周前
通过经胸超声心动图（TTE）评估左心室射血分数（LVEF）<50%的参与者数量
大体时间：基线至第16周
基线至第16周
经胸超声心动图（TTE）评估的基线左心室心输出量（LVCO）变化
大体时间：基线和直至第16周
基线和直至第16周
经胸超声心动图（TTE）评估的侧壁、室间隔及平均位置的早期舒张期二尖瓣环速度（e'）较基线的变化
大体时间：基线和长达16周
基线和长达16周
通过经胸超声心动图（TTE）评估的侧壁、室间隔及平均位置的E/e'比值和E/A比值（早期（E）与晚期（A）心室充盈速度之比）相对于基线的变化
大体时间：基线和长达16周
基线和长达16周
通过经胸超声心动图（TTE）评估的心脏结构尺寸相对于基线的变化
大体时间：基线至第16周
结构维度包括：室间隔厚度、后壁厚度、左心室壁最大厚度、左心室舒张末期直径、左心室收缩末期直径以及左心房维度
基线至第16周
通过经胸超声心动图（TTE）评估的静息状态和Valsalva动作期间左心室流出道（LVOT）梯度相对于基线的变化
大体时间：基线和至第16周
基线和至第16周
通过经胸超声心动图（TTE）评估的心脏腔室容积（左心室舒张末期容积、左心室收缩末期容积和左心房容积）相对于基线的变化
大体时间：基线至第16周
基线至第16周
通过经胸超声心动图（TTE）评估的索引心脏腔室容积（左心室舒张末期容积指数、左心室收缩末期容积指数和左心房容积指数）相对于基线的变化
大体时间：基线和直至第16周
基线和直至第16周
通过经胸超声心动图（TTE）评估的左心室直径（左心室舒张末期内径和左心室收缩末期内径）相对于基线的变化
大体时间：基线和第16周
基线和第16周
通过经胸超声心动图（TTE）评估的基线变化：指数化左心室直径（左心室舒张末期直径指数和左心室收缩末期直径指数）
大体时间：基线和直至第16周
基线和直至第16周
通过经胸超声心动图（TTE）评估的左心房尺寸相对于基线的变化
大体时间：基线和长达16周
基线和长达16周
经胸超声心动图（TTE）评估的左心室质量指数（LVMI）相对于基线的变化
大体时间：基线和至第16周
基线和至第16周
经胸超声心动图（TTE）评估的二尖瓣收缩期前向运动（SAM）参与者数量，以及二尖瓣反流（MR）参与者数量
大体时间：基线和截至第16周
基线和截至第16周
治疗期间出现的不良事件（TEAEs）/药物不良反应（ADRs）以及严重TEAEs/ADRs的数量
大体时间：截至第 16 周
截至第 16 周
继续服用西苯唑啉的参与者比例
大体时间：基线及第4、8、12和16周
基线及第4、8、12和16周
降低或增加西苯唑啉、β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂剂量和/或频率的患者比例
大体时间：基线及第 4、8、12 和 16 周
基线及第 4、8、12 和 16 周
每日剂量西苯唑啉、β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂
大体时间：基线以及第4、8、12和16周
基线以及第4、8、12和16周
经胸超声心动图（TTE）评估的左心室射血分数（LVEF）变化
大体时间：基线和直至第16周
基线和直至第16周
经胸超声心动图（TTE）评估的左心室每搏输出量（LVSV）相对于基线的变化
大体时间：基线和长达16周
基线和长达16周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bristol-Myers Squibb

调查人员

  • 研究主任：Bristo Myers Squibb、Bristo Myers Squibb

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年2月5日

初级完成 (估计的)

2026年12月31日

研究完成 (估计的)

2026年12月31日

研究注册日期

首次提交

2026年3月11日

首先提交符合 QC 标准的

2026年4月14日

首次发布 (实际的)

2026年4月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月25日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CV027-1233

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅