A Mavacamten hatékonysága és kezelési mintázata obstruktív hypertrophiás kardiomyopathiás betegekben Japánban (MANAGE-HCM)
2026. június 25. frissítette: Bristol-Myers Squibb
A Mavacamten hatékonyságát és kezelési mintáit vizsgáló tanulmány a Cibenzolinnel kezelt obstruktív hypertrophiás cardiomyopathiás betegeknél Japánban (MANAGE-HCM)
A tanulmány célja a mavacamten valós világbeli hatékonyságának és biztonságosságának értékelése olyan felnőtteknél, akiknél a tüneteket mutató obstruktív hypertrophic cardiomyopathiát (HOCM) diagnosztizáltak, és Japánban cibenzolint kapnak
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
36
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Telefonszám: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Tanulmányi helyek
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Japán, 1050001
- Toborzás
- Mebix. Inc
-
Kapcsolatba lépni:
- Minoru Tonogai, Site 0001
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populációba felnőttek tartoznak, akiknél a kezelő orvos a rutin klinikai ellátás részeként szimptomatikus obstruktív hypertrophiás kardiomyopathiát (HOCM) diagnosztizált, és mavacamten kezelést írt elő Japánban.
Leírás
Belefoglalási kritériumok:
• Aláírt tájékoztatott beleegyezési nyilatkozat (ICF): A résztvevőknek, vagy törvényes képviselőjüknek alá kell írniuk és dátumozniuk egy Intézményi Felülvizsgáló Bizottság (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC) által jóváhagyott ICF-et a szabályozási, helyi és intézményi irányelveknek megfelelően. Ezt bármely protokollal kapcsolatos eljárás végrehajtása előtt meg kell szerezni.
Obstruktív hypertrophiás cardiomyopathia (HOCM) diagnózisa a Japán Keringési Társaság irányelveinek (2025) megfelelően, azaz az alábbi összes kritérium teljesülése:
- Magyarázat nélküli bal kamrai (LV) hypertrophia nem tágult kamrákkal más szív- (pl. hypertonia, aortastenosis) vagy szisztémás betegség hiányában, és maximális LV falvastagság ≥ 15 mm (vagy ≥ 13 mm pozitív HCM családi anamnézissel).
- Bal kamrai kimeneti úti (LVOT) csúcshőmérsékleti gradiense ≥ 30 mmHg (nyugalmi, Valsalva-manőver vagy terhelés utáni).
- Dokumentált bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≥ 55% az alapvonalon.
Résztvevők, akik az alábbi kritériumok bármelyikét teljesítik:
- Résztvevők, akik korábban folyamatosan ≥ 16 hétig mavacamten-t kaptak
- Résztvevők, akik jelenleg mavacamten-t kapnak
- Résztvevők, akik tervezik a mavacamten kezelést
- Stabil cibenzolin dózissal kezelve legalább 3 hónapig a mavacamten kezelés megkezdése előtt. A cibenzolin fokozatos csökkentése 3 hónapon belül a mavacamten kezelés megkezdése előtt megengedett, ha stabil cibenzolin dózist használtak legalább 3 hónapig a csökkentés előtt.
- Legalább 18 évesek a tájékoztatott beleegyezés aláírásakor.
Kizárási kritériumok:
- Hyperszenzitivitás a hatóanyaggal vagy bármely segédanyaggal szemben.
- Terhesség alatt és gyermekvállalásra képes nőknél.
- Erős CYP3A4 gátlókkal kezelve (itraconazole, clarithromycin, voriconazole, posaconazole, ritonavir, cobicistat, ceritinib, ensitrelvir fumaric acid, lonafarnib, josamycin, vagy mifepristone/misoprostol).
- Súlyos májkárosodás (Child-Pugh C).
- Súlyos atrioventricularis blokk vagy súlyos sinoatrialis blokk.
- Congestív szívelégtelenség.
- Dialízisre szoruló.
- Zárszögű glaukóma.
- Vizeletretenció hajlama.
- Vardenafil hydrochloride hydrate, moxifloxacin hydrochloride, lascufloxacin hydrochloride (injekció), toremifene citrate, fingolimod hydrochloride, siponimod fumarate, vagy eliglustat tartrate kezeléssel.
- Mavacamten kezelés 8 héten belül az alapvonal előtt. A mavacamten kezelés megkezdését a terhelés utáni LVOT csúcshőmérsékleti gradiense alapján ítélték meg.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Csoportváltás
A résztvevők, akik a mavacamten kezelés megkezdése előtt vagy annak kezdetekor abbahagyják a cibenzolin szedését
|
A termék címkéje szerint
|
|
Lemezés/Kiegészítő Csoport
A mavacamten kezelés megkezdésekor a cibenzolint továbbra is szedő résztvevők
|
A termék címkéje szerint
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a nyugalmi vagy Valsalva-manőveres bal kamrai kimeneti traktus (LVOT) csúcsgradiensében, amely alapján a mavacamten kezelés kezdését ítélték meg
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A bal kamrai kimeneti úti (LVOT) csúcsegradiens változása (nyugalmi és Valsalva-manőver alatt)
Időkeret: Kiindulási állapot és a 16. hétig
|
Kiindulási állapot és a 16. hétig
|
|
|
A célértékű bal kamrai kimeneti úti (LVOT) csúcshozamok elérését mutató betegek aránya (<50 mmHg / <30 mmHg) (Valsalva-manőver vagy terhelés utáni)
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
A nyugalmi vagy Valsalva-manőver során a bal kamrai kiáramlási útvonal (LVOT) csúcsgradienseiben bármilyen csökkenést mutató betegek aránya
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
Azon betegek aránya, akiknek ≥1 New York Heart Association (NYHA) funkcionális osztálybeli javulása volt
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
A szívbiomarkerek változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot és a 16. hétig
|
Biomarkerek közé tartozik az agyi natriuretikus peptid (BNP) vagy a BNP N-terminális prohormonja (NT-proBNP)
|
Kiindulási állapot és a 16. hétig
|
|
A szisztolés funkcióparaméterek változása (bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) és bal kamrai frakcionális rövidülés (LVFS)) a transthoracalis echokardiográfiával (TTE) értékelt kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
A résztvevők száma, akiknél a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) <50%, amit tranthorakális echokardiográfiával (TTE) értékeltek
Időkeret: Kiindulási állapot és a 16. hétig
|
Kiindulási állapot és a 16. hétig
|
|
|
A bal kamrai szívperdület (LVCO) változása a kiindulási értékhez képest, melyet tranthorakális echokardiográfiával (TTE) értékeltek
Időkeret: Kiinduló állapot és a 16. hétig
|
Kiinduló állapot és a 16. hétig
|
|
|
A bázisvonalhoz képest transtorakális echokardiográfiával (TTE) értékelt, laterális, szeptális és átlagolt pozíciókban mért korai diasztolés mitrális gyűrűsebesség (e') változása
Időkeret: Kiindulási érték és a 16. hétig
|
Kiindulási érték és a 16. hétig
|
|
|
A laterális, szeptális és átlagolt pozíciókon mért E/e' arány és az E/A arány (a korai (E) és késői (A) kamrai töltési sebességek aránya) változása a kiindulási értékhez képest, amelyet tranthorakális echokardiográfiával (TTE) értékeltek
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
Az alapterhezéshez képest a szívi szerkezeti méretek változása transthoracalis echokardiográfiával (TTE) értékelve
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
A szerkezeti méretek közé tartoznak: a septum vastagsága, a hátsó fal vastagsága, a bal kamra falának maximális vastagsága, a bal kamra vég-diastolés átmérője, a bal kamra vég-szisztolés átmérője és a bal pitvar mérete
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
A bal kamrai kivezető út (LVOT) gradiense változása nyugalomban és Valsalva-manőver alatt, a kiindulási értékhez képest, transthoracalis echokardiográfiával (TTE) mérve
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
Az alapértékhez képest a szívkamra térfogatok változása (bal kamra végső-diastolés térfogata, bal kamra végső-szisztolés térfogata és a bal pitvar térfogata) transthoracalis echokardiográfiával (TTE) értékelve
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
Az indexelt szívkamra-térfogatok (bal kamra végső-diastolés térfogat index, bal kamra végső-szisztolés térfogat index és bal pitvar térfogat index) változása a kiindulási értékhez képest, melyet transthoracalis echokardiográfiával (TTE) értékeltek
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
Az alapvonatkozáshoz képest a bal kamra átmérőjében (a bal kamra végszőlesztoléses átmérője és a bal kamra végszisztoléses átmérője) bekövetkezett változás, melyet transthoracalis echokardiográfiával (TTE) értékeltek
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
A bázisvonalhoz képest a bal kamra indexált átmérőinek (a bal kamra végső-diastolés átmérő indexe és a bal kamra végső-szisztolés átmérő indexe) változása, amelyet tranthorakális echokardiográfiával (TTE) értékeltek
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
A bal pitvari méret változása a kiinduláshoz képest, melyet tranthorakális echokardiográfiával (TTE) értékelnek
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
A bal kamrai tömegindex (LVMI) változása a kiindulási értékhez képest, amelyet tranthoracális echokardiográfiával (TTE) értékeltek
Időkeret: Kiindulási érték és a 16. hétig
|
Kiindulási érték és a 16. hétig
|
|
|
A résztvevők száma szisztolés anterioris mozgással (SAM) a mitrális billentyűn, és a résztvevők száma mitrális regurgitációval (MR), amelyet transthoracalis echokardiográfiával (TTE) értékeltek
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE)/gyógyszerreakciók (ADR) és súlyos TEAE/ADR-ok száma
Időkeret: A 16. hétig
|
A 16. hétig
|
|
|
A cibenzolint szedő résztvevők aránya
Időkeret: Kiindulási állapot és a 4., 8., 12. és 16. héten
|
Kiindulási állapot és a 4., 8., 12. és 16. héten
|
|
|
A cibenzolin, béta-blokkoló vagy kalciumcsatorna-blokkoló dózisának és/vagy adásgyakoriságának csökkentésére vagy növelésére szoruló betegek aránya
Időkeret: Kiindulási érték és 4., 8., 12. és 16. hét
|
Kiindulási érték és 4., 8., 12. és 16. hét
|
|
|
Cibenzolin, béta-blokkoló vagy kalciumcsatorna-blokkoló napi adagja
Időkeret: Alapvonal, valamint a 4., 8., 12. és 16. hét
|
Alapvonal, valamint a 4., 8., 12. és 16. hét
|
|
|
A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) változása, amelyet transthoracalis echokardiográfiával (TTE) értékelnek
Időkeret: Alapvonal és a 16. hétig
|
Alapvonal és a 16. hétig
|
|
|
A bal kamrai stroke volumen (LVSV) változása a kiindulási értékhez képest, amelyet tranzitorakos echokardiográfiával (TTE) értékelnek
Időkeret: Kiindulási állapot és a 16. hétig
|
Kiindulási állapot és a 16. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Bristo Myers Squibb, Bristo Myers Squibb
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. február 5.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. március 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 14.
Első közzététel (Tényleges)
2026. április 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 25.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CV027-1233
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .