Wirksamkeit und Behandlungsmuster von Mavacamten bei Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie in Japan (MANAGE-HCM)
14. April 2026 aktualisiert von: Bristol-Myers Squibb
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Behandlungspraktiken von Mavacamten bei Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie, die in Japan mit Cibenzolin behandelt werden (MANAGE-HCM)
Zweck dieser Studie ist es, die reale Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten bei in Japan mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (HOCM) diagnostizierten Erwachsenen, die Cibenzolin erhalten, zu bewerten.
Studienübersicht
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
36
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Telefonnummer: 855-907-3286
- E-Mail: Clinical.Trials@bms.com
Studienorte
-
-
-
Kochi, Japan
- Rekrutierung
- Kochi University
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studienpopulation besteht aus Erwachsenen, bei denen eine symptomatische hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie (HOCM) diagnostiziert wurde und denen von dem behandelnden Arzt im Rahmen der routinemäßigen klinischen Versorgung in Japan eine Behandlung mit Mavacamten verschrieben wurde.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
• Unterzeichnetes Einverständnisformular (ICF): Die Teilnehmer oder ihr gesetzlicher Vertreter müssen ein von der Ethikkommission (IRB) / Unabhängigen Ethikkommission (IEC) genehmigtes ICF gemäß den regulatorischen, lokalen und institutionellen Richtlinien unterzeichnet und datiert haben. Dies muss vor der Durchführung aller protokollbezogenen Verfahren eingeholt werden.
Diagnose einer obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (HOCM) gemäß den Richtlinien der Japanischen Gesellschaft für Kreislaufforschung (2025), d. h. Erfüllung aller folgenden Kriterien:
- Unerklärte linksventrikuläre (LV) Hypertrophie mit nicht dilatierten Herzkammern ohne andere kardiale (z. B. Hypertonie, Aortenstenose) oder systemische Erkrankungen und mit einer maximalen LV-Wanddicke ≥ 15 mm (oder ≥ 13 mm mit positiver Familienanamnese für HCM).
- Linksventrikulärer Ausflusstrakt (LVOT) Spitzengradient ≥ 30 mmHg (in Ruhe, während des Valsalva-Manövers oder nach Belastung).
- Dokumentierte linksventrikuläre Auswurffraktion (LVEF) ≥ 55 % zum Ausgangszeitpunkt.
Teilnehmer, die eines der folgenden Kriterien erfüllen:
- Teilnehmer, die zuvor kontinuierlich für ≥ 16 Wochen Mavacamten erhalten haben
- Teilnehmer, die derzeit Mavacamten erhalten
- Teilnehmer, bei denen die Verabreichung von Mavacamten geplant ist
- Behandlung mit einer stabilen Dosis Cibenzolin für mindestens 3 Monate vor Beginn der Mavacamten-Behandlung. Eine Reduktion von Cibenzolin innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Mavacamten-Behandlung ist zulässig, wenn vor der Reduktion mindestens 3 Monate lang eine stabile Dosis Cibenzolin verwendet wurde.
- Mindestens 18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung.
Ausschlusskriterien:
- Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff oder einem der Hilfsstoffe.
- Während der Schwangerschaft und bei Frauen im gebärfähigen Alter.
- Behandlung mit starken CYP3A4-Inhibitoren (Itraconazol, Clarithromycin, Voriconazol, Posaconazol, Ritonavir, Cobicistat, Ceritinib, Ensitrelvir-Fumarsäure, Lonafarnib, Josamycin oder Mifepriston/Misoprostol).
- Schwere Leberfunktionsstörung (Child-Pugh C).
- Schwerer atrioventrikulärer Block oder schwerer sinoatrialer Block.
- Herzinsuffizienz.
- Dialysepflichtigkeit.
- Engwinkelglaukom.
- Neigung zur Harnverhaltung.
- Behandlung mit Vardenafil-Hydrochlorid-Hydrat, Moxifloxacin-Hydrochlorid, Lascufloxacin-Hydrochlorid (Injektion), Toremifen-Citrat, Fingolimod-Hydrochlorid, Siponimod-Fumarat oder Eliglustat-Tartrat.
- Mavacamten-Behandlung innerhalb von 8 Wochen vor dem Ausgangszeitpunkt. Die Entscheidung zur Einleitung der Mavacamten-Behandlung basierte auf dem LVOT-Spitzengradienten nach Belastung.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Wechselgruppe
Teilnehmer, die Cibenzolin vor oder zum Beginn der Mavacamten-Behandlung absetzen
|
Nach dem Produktetikett
|
|
Tapering/Add-on-Gruppe
Teilnehmer, die Cibenzolin bei Beginn der Mavacamten-Behandlung fortsetzen
|
Nach dem Produktetikett
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Änderung des Ruhe- oder Valsalva-Linksventrikulären Ausflusstrakt (LVOT)-Spitzengradienten, je nachdem, welcher zur Beurteilung des Beginns der Mavacamten-Behandlung verwendet wurde
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zu Woche 16
|
Ausgangswert und bis zu Woche 16
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Änderung des linksventrikulären Ausflusstrakt (LVOT) Spitzengradienten (in Ruhe und unter Valsalva-Manöver)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Anteil der Patienten, die die Zielwerte für die Spitzengradienten des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) erreichen (<50 mmHg / <30 mmHg) (Valsalva-Manöver oder nach Belastung)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Anteil der Patienten mit einer Verringerung der Ruhe- oder Valsalva-Linksventrikulären Ausflusstrakt (LVOT)-Spitzengradienten
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Anteil der Patienten mit ≥1 Verbesserung der funktionellen New York Heart Association (NYHA)-Klasse
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zu Woche 16
|
Ausgangswert und bis zu Woche 16
|
|
|
Änderung der kardialen Biomarker gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 16
|
Biomarker umfassen brain natriuretic peptide (BNP) oder N-terminales Prohormon von BNP (NT-proBNP)
|
Baseline und bis Woche 16
|
|
Veränderung der systolischen Funktionsparameter (linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) und linksventrikuläre Verkürzungsfraktion (LVFS) gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit einer linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) <50%, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Änderung des linksventrikulären Herzzeitvolumens (LVCO) gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt mittels transthorakaler Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Änderung der frühen diastolischen Mitralringgeschwindigkeit (e'), gemessen an lateraler, septaler und gemittelter Position vom Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Veränderung des E/e'-Verhältnisses, gemessen an lateralen, septalen und gemittelten Positionen, und des E/A-Verhältnisses (Verhältnis der frühen (E) zu späten (A) ventrikulären Füllungsgeschwindigkeiten) vom Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 16
|
Ausgangswert und bis Woche 16
|
|
|
Veränderung der kardialen Strukturdimensionen gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Strukturelle Dimensionen umfassen: Septumdicke, Hinterwanddicke, maximale linksventrikuläre Wanddicke, linksventrikulärer enddiastolischer Durchmesser, linksventrikulärer endsystolischer Durchmesser und linksatriale Dimension
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
Veränderung des linksventrikulären Ausflusstrakt-Gradienten (LVOT) in Ruhe und während des Valsalva-Manövers im Vergleich zum Ausgangswert, bewertet mittels transthorakaler Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Veränderung der Herzkammervolumina (linksventrikuläres enddiastolisches Volumen, linksventrikuläres endsystolisches Volumen und linksatriales Volumen) vom Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Änderung der indizierten Herzkammervolumina (linksventrikuläres enddiastolisches Volumenindex, linksventrikuläres endsystolisches Volumenindex und linksatrialer Volumenindex) vom Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Änderung der linksventrikulären Durchmesser (linksventrikulärer enddiastolischer Durchmesser und linksventrikulärer endsystolischer Durchmesser) gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Änderung der indizierten linksventrikulären Durchmesser (linksventrikulärer enddiastolischer Durchmesserindex und linksventrikulärer endsystolischer Durchmesserindex) gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Veränderung der linken Vorhofdimension vom Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Änderung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) vom Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit systolischer Vorwärtsbewegung (SAM) der Mitralklappe und Anzahl der Teilnehmer mit Mitralklappeninsuffizienz (MR), bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs)/unerwünschten Arzneimittelwirkungen (ADRs) und schwerwiegenden TEAEs/ADRs
Zeitfenster: Bis Woche 16
|
Bis Woche 16
|
|
|
Anteil der Teilnehmer, die Cibenzolin weiter einnehmen
Zeitfenster: Baseline und Wochen 4, 8, 12 und 16
|
Baseline und Wochen 4, 8, 12 und 16
|
|
|
Anteil der Patienten, die die Dosis und/oder Häufigkeit von Cibenzolin, Betablocker oder Kalziumkanalblocker verringern oder erhöhen
Zeitfenster: Baseline und Wochen 4, 8, 12 und 16
|
Baseline und Wochen 4, 8, 12 und 16
|
|
|
Tägliche Dosis von Cibenzolin, Betablocker oder Kalziumkanalblocker
Zeitfenster: Baseline und Wochen 4, 8, 12 und 16
|
Baseline und Wochen 4, 8, 12 und 16
|
|
|
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gemessen durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
|
|
Änderung des linksventrikulären Schlagvolumens (LVSV) vom Ausgangswert, bewertet durch transthorakale Echokardiographie (TTE)
Zeitfenster: Baseline und bis zu Woche 16
|
Baseline und bis zu Woche 16
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Bristo Myers Squibb, Bristo Myers Squibb
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
5. Februar 2026
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. März 2026
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. April 2026
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. April 2026
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CV027-1233
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .