Účinnost a léčebné postupy mavacamtenu u pacientů s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií v Japonsku (MANAGE-HCM)
14. dubna 2026 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb
Studie hodnotící účinnost a vzorce léčby mavacamtenem u pacientů s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií léčených cibenzolinem v Japonsku (MANAGE-HCM)
Cílem této studie je posoudit skutečnou účinnost a bezpečnost léčiva mavacamten u dospělých s diagnostikovanou symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (HOCM) léčených cibenzolinem v Japonsku
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
36
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Telefonní číslo: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Studijní místa
-
-
-
Kochi, Japonsko
- Nábor
- Kochi University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studijní populace bude sestávat z dospělých s diagnostikovanou symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (HOCM), kterým ošetřující lékař předepsal léčbu mavacamtenem jako součást běžné klinické péče v Japonsku.
Popis
Kritéria pro zařazení:
• Podepsaný informovaný souhlas (ICF): Účastníci nebo jejich zákonný zástupce musí podepsat a datovat informovaný souhlas schválený etickou komisí (IRB/IEC) v souladu s regulačními, místními a institucionálními pokyny. Tento souhlas musí být získán před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s protokolem.
Diagnostikována obstrukční hypertrofická kardiomyopatie (HOCM) v souladu s pokyny Japonské kardiologické společnosti (2025), tj. splňovat všechna níže uvedená kritéria:
- Má nevysvětlenou hypertrofii levé komory (LV) s nedilatovanými komorami v nepřítomnosti jiného srdečního onemocnění (např. hypertenze, aortální stenóza) nebo systémového onemocnění a s maximální tloušťkou stěny LV ≥ 15 mm (nebo ≥ 13 mm s pozitivní rodinnou anamnézou HCM).
- Má špičkový gradient levostranného výtokového traktu (LVOT) ≥ 30 mmHg (klidový, při Valsalvově manévru nebo po cvičení).
- Má dokumentovanou ejekční frakci levé komory (LVEF) ≥ 55 % výchozí hodnoty.
Účastníci, kteří splňují některé z následujících kritérií:
- Účastníci, kteří dříve užívali mavacamten nepřetržitě po dobu ≥ 16 týdnů
- Účastníci, kteří v současné době užívají mavacamten
- Účastníci, kterým je plánováno podání mavacamtenu
- Léčeni stabilní dávkou cibenzolinu po dobu alespoň 3 měsíců před zahájením léčby mavacamtenem. Postupné snižování dávky cibenzolinu do 3 měsíců před zahájením léčby mavacamtenem je povoleno, pokud byla stabilní dávka cibenzolinu užívána alespoň 3 měsíce před snížením dávky.
- Věk alespoň 18 let v době podpisu informovaného souhlasu.
Kritéria pro vyloučení:
- Přecitlivělost na účinnou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku.
- Během těhotenství a u žen v plodném věku.
- Léčeni silnými inhibitory CYP3A4 (itraconazol, klarithromycin, vorikonazol, posakonazol, ritonavir, kobicistat, ceritinib, ensitrelvir fumarová kyselina, lonafarnib, josamycin nebo mifepriston/misoprostol).
- Těžké poškození jater (Child-Pugh C).
- Těžký atrioventrikulární blok nebo těžký sinoatriální blok.
- Kongestivní srdeční selhání.
- Vyžadující dialýzu.
- Glaukom s uzavřeným úhlem.
- Tendence k retenci moči.
- Léčeni vardenafil hydrochloridem hydrátem, moxifloxacin hydrochloridem, lascufloxacin hydrochloridem (injekce), toremifen citrátem, fingolimod hydrochloridem, siponimod fumarátem nebo eliglustat tartrátem.
- Léčba mavacamtenem do 8 týdnů před výchozí hodnotou. Zahájení léčby mavacamtenem bylo posouzeno na základě špičkového gradientu LVOT po cvičení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Přepnout skupinu
Účastníci, kteří ukončí léčbu cibenzolinem před zahájením nebo při zahájení léčby mavacamtenem
|
Podle štítku produktu
|
|
Skupina s postupným snižováním/přidáváním
Účastníci, kteří pokračují v užívání cibenzolinu na začátku léčby mavacamtenem
|
Podle štítku produktu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna klidového nebo Valsalvova špičkového gradientu levostranného výtokového traktu (LVOT), podle kterého se posuzuje zahájení léčby mavacamtenem
Časové okno: Výchozí stav a až do 16. týdne
|
Výchozí stav a až do 16. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna špičkového gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT) (klidový a při Valsalvově manévru)
Časové okno: Baseline a až do 16. týdne
|
Baseline a až do 16. týdne
|
|
|
Podíl pacientů dosahujících cílových špičkových gradientů levé komorové výtokové dráhy (LVOT) (<50 mmHg / <30 mmHg) (Valsalvův manévr nebo po zátěži)
Časové okno: Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
|
|
Podíl pacientů s jakýmkoli poklesem klidových nebo Valsalvových vrcholových gradientů levostranné výtokové dráhy (LVOT)
Časové okno: Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
|
|
Podíl pacientů s ≥1 zlepšením funkční třídy New York Heart Association (NYHA)
Časové okno: Výchozí stav a až do 16. týdne
|
Výchozí stav a až do 16. týdne
|
|
|
Změna srdečních biomarkerů od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní hodnoty a až do 16. týdne
|
Biomarkery zahrnují mozkový natriuretický peptid (BNP) nebo N-terminální prohormon BNP (NT-proBNP)
|
Základní hodnoty a až do 16. týdne
|
|
Změna parametrů systolické funkce (ejekční frakce levé komory (LVEF) a zkrácení frakce levé komory (LVFS) oproti výchozí hodnotě hodnocené transtorakální echokardiografií (TTE))
Časové okno: Počáteční hodnoty a až do 16. týdne
|
Počáteční hodnoty a až do 16. týdne
|
|
|
Počet účastníků s levokomorovou ejekční frakcí (LVEF) <50 % hodnocených transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí stav a až do 16. týdne
|
Výchozí stav a až do 16. týdne
|
|
|
Změna srdečního výdeje levé komory (LVCO) od výchozí hodnoty hodnocená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
|
|
Změna rané diastolické rychlosti mitrálního prstence (e') měřená na laterální, septální a průměrné pozici oproti výchozí hodnotě hodnocená pomocí transtorakální echokardiografie (TTE)
Časové okno: Baseline a až do 16. týdne
|
Baseline a až do 16. týdne
|
|
|
Změna poměru E/e' měřeného na laterální, septální a průměrné pozici a poměru E/A (poměr rychlostí raného (E) a pozdního (A) plnění komor) od výchozí hodnoty hodnocené transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
|
|
Změna strukturálních rozměrů srdce oproti výchozí hodnotě hodnocená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí hodnota a až do 16. týdne
|
Strukturální rozměry zahrnují: tloušťku septa, tloušťku zadní stěny, maximální tloušťku stěny levé komory, koncový diastolický průměr levé komory, koncový systolický průměr levé komory a rozměr levé síně
|
Výchozí hodnota a až do 16. týdne
|
|
Změna gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT) měřeného v klidu a během Valsalvova manévru od výchozí hodnoty posouzená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí stav a až do 16. týdne
|
Výchozí stav a až do 16. týdne
|
|
|
Změna objemu srdečních komor (objem levé komory na konci diastoly, objem levé komory na konci systoly a objem levé síně) od výchozí hodnoty hodnocená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí stav a až do 16. týdne
|
Výchozí stav a až do 16. týdne
|
|
|
Změna indexovaných objemů srdečních oddílů (indexovaný objem levé komory na konci diastoly, indexovaný objem levé komory na konci systoly a indexovaný objem levé síně) od výchozí hodnoty hodnocená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
|
|
Změna průměrů levé komory (koncodiastolický průměr levé komory a koncokomorový průměr levé komory) od výchozí hodnoty hodnocená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí hodnota a až do 16. týdne
|
Výchozí hodnota a až do 16. týdne
|
|
|
Změna indexovaných levokomorových průměrů (index levokomorového end-diastolického průměru a index levokomorového end-systolického průměru) od výchozí hodnoty hodnocených transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Baseline a do 16. týdne
|
Baseline a do 16. týdne
|
|
|
Změna rozměru levé síně od výchozí hodnoty hodnocená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí hodnoty a do 16. týdne
|
Výchozí hodnoty a do 16. týdne
|
|
|
Změna indexu hmoty levé komory (LVMI) od výchozí hodnoty hodnocená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí stav a až do 16. týdne
|
Výchozí stav a až do 16. týdne
|
|
|
Počet účastníků se systolickým předním pohybem (SAM) mitrální chlopně a počet účastníků s mitrální regurgitací (MR) hodnocených transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí stav a až do 16. týdne
|
Výchozí stav a až do 16. týdne
|
|
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE)/nežádoucích účinků léčivých přípravků (ADR) a závažných TEAE/ADR
Časové okno: Do 16. týdne
|
Do 16. týdne
|
|
|
Podíl účastníků pokračujících v užívání cibenzolinu
Časové okno: Výchozí hodnota a týdny 4, 8, 12 a 16
|
Výchozí hodnota a týdny 4, 8, 12 a 16
|
|
|
Podíl pacientů, kteří sníží nebo zvýší dávku a/nebo frekvenci cibenzolinu, beta-blokátoru nebo blokátoru kalciových kanálů
Časové okno: Výchozí hodnota a týdny 4, 8, 12 a 16
|
Výchozí hodnota a týdny 4, 8, 12 a 16
|
|
|
Denní dávka cibenzolinu, beta-blokátoru nebo blokátoru kalciových kanálů
Časové okno: Baseline a týdny 4, 8, 12 a 16
|
Baseline a týdny 4, 8, 12 a 16
|
|
|
Změna ejekční frakce levé komory (LVEF) hodnocená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
Výchozí hodnoty a až do 16. týdne
|
|
|
Změna objemu mrtvice levé komory (LVSV) od výchozí hodnoty posouzená transtorakální echokardiografií (TTE)
Časové okno: Baseline a až do 16. týdne
|
Baseline a až do 16. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bristo Myers Squibb, Bristo Myers Squibb
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. února 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. března 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. dubna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
21. dubna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CV027-1233
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .