Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit en behandelpatronen van Mavacamten bij patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie in Japan (MANAGE-HCM)

25 juni 2026 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb

Een onderzoek naar de effectiviteit en behandelpatronen van Mavacamten bij patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie behandeld met Cibenzoline in Japan (MANAGE-HCM)

Het doel van deze studie is om de effectiviteit en veiligheid van mavacamten in de praktijk te beoordelen bij volwassenen bij wie symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HOCM) is vastgesteld en die in Japan cibenzoline krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

36

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.

Studie Contact Back-up

  • Naam: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
  • Telefoonnummer: 855-907-3286
  • E-mail: Clinical.Trials@bms.com

Studie Locaties

  • Japan
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 1050001
        • Werving
        • Mebix. Inc
        • Contact:
          • Minoru Tonogai, Site 0001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studiepopulatie zal bestaan uit volwassenen bij wie symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HOCM) is vastgesteld en die door de behandelend arts mavacamten-behandeling hebben voorgeschreven gekregen als onderdeel van de reguliere klinische zorg in Japan

Beschrijving

Inclusiecriteria:

• Ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF): Deelnemers, of hun wettelijk vertegenwoordiger, moeten een door de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurd ICF hebben ondertekend en gedateerd in overeenstemming met regelgevende, lokale en institutionele richtlijnen. Dit moet worden verkregen voorafgaand aan het uitvoeren van enige protocolgerelateerde procedures.

  • Gediagnosticeerd met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HOCM) in overeenstemming met de richtlijnen van de Japanese Circulation Society (2025), d.w.z. voldoen aan alle onderstaande criteria:

    • Heeft onverklaarde linker ventrikel (LV) hypertrofie met niet-verwijde ventrikelkamers bij afwezigheid van andere cardiale (bijv. hypertensie, aortastenose) of systemische ziekten en met een maximale LV wanddikte ≥ 15 mm (of ≥ 13 mm met positieve familiegeschiedenis van HCM).
    • Heeft een linker ventrikel uitstroomtract (LVOT) piekgradiënt ≥ 30 mmHg (in rust, Valsalva-manoeuvre of na inspanning).
  • Heeft een gedocumenteerde linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) ≥ 55% bij aanvang.

  • Deelnemers die voldoen aan een van de volgende criteria:

    • Deelnemers die eerder continu mavacamten hebben ontvangen voor ≥ 16 weken
    • Deelnemers die momenteel mavacamten ontvangen
    • Deelnemers die gepland staan om mavacamten te ontvangen
  • Behandeld met een stabiele dosis cibenzoline gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het starten van de mavacamten-behandeling. Afbouwen van cibenzoline binnen 3 maanden voorafgaand aan het starten van de mavacamten-behandeling is toegestaan indien een stabiele dosis cibenzoline ten minste 3 maanden werd gebruikt voorafgaand aan het afbouwen.
  • Ten minste 18 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.

Exclusiecriteria:

  • Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor een van de hulpstoffen.
  • Tijdens zwangerschap en bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd.
  • Behandeld met sterke CYP3A4-remmers (itraconazol, clarithromycine, voriconazol, posaconazol, ritonavir, cobicistat, ceritinib, ensitrelvir fumaraat, lonafarnib, josamycine, of mifepriston/misoprostol).
  • Ernstige leverinsufficiëntie (Child-Pugh C).
  • Ernstig atrioventriculair blok of ernstig sinoatriaal blok.
  • Congestief hartfalen.
  • Dialyse vereist.
  • Hoekafsluitingsglaucoom.
  • Neiging tot urineretentie.
  • Behandeld met vardenafilhydrochloridehydraat, moxifloxacinehydrochloride, lascufloxacinehydrochloride (injectie), toremifene citraat, fingolimodhydrochloride, siponimod fumaraat, of eliglustat tartraat.
  • Mavacamten-behandeling binnen 8 weken voorafgaand aan de aanvang. De start van de mavacamten-behandeling werd beoordeeld op basis van de LVOT piekgradiënt na inspanning.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Switch Groep
Deelnemers die cibenzoline afbreken vóór of bij de start van mavacamten-behandeling
Geneesmiddel: Mavacamten
Volgens het productlabel
Afbouwen/Aanvullen Groep
Deelnemers die cibenzoline blijven gebruiken bij de start van mavacamten-behandeling
Geneesmiddel: Mavacamten
Volgens het productlabel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in de rustende of Valsalva linker ventrikel uitstroombaan (LVOT) piekgradiënt, ongeacht welke werd gebruikt om het starten van mavacamtenbehandeling te beoordelen
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de piekgradiënt van het linker ventrikel uitstroomtraject (LVOT) (in rust en tijdens de Valsalva-manoeuvre)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Aandeel patiënten dat de streefwaarden voor de piekgradiënten van het linker ventrikel uitstroomtraject (LVOT) bereikt (<50 mmHg / <30 mmHg) (Valsalva-manoeuvre of na inspanning)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Aandeel patiënten met enige afname van de piekgradiënten van het linker ventrikel uitstroomkanaal (LVOT) in rust of tijdens de Valsalva-manoeuvre
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Aandeel patiënten met ≥1 verbetering in functionele klasse volgens New York Heart Association (NYHA)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in cardiale biomarkers ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Biomarkers omvatten brain natriuretic peptide (BNP) of N-terminal prohormoon van BNP (NT-proBNP)
Baseline en tot week 16
Verandering in systolische functieparameters (linkerventrikelejectiefractie (LVEF) en linkerventrikelfractionele verkorting (LVFS) vanaf baseline beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot en met week 16
Baseline en tot en met week 16
Aantal deelnemers met een linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) <50% zoals beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in cardiale output van de linker ventrikel (LVCO) vanaf baseline beoordeeld met transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in de vroege diastolische mitralis annulus snelheid (e') gemeten op de laterale, septale en gemiddelde posities ten opzichte van de baseline, beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in E/e'-ratio gemeten op de laterale, septale en gemiddelde posities en E/A-ratio (verhouding van vroege (E) tot late (A) ventriculaire vullingssnelheden) vanaf baseline beoordeeld met transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in cardiale structurele afmetingen vanaf baseline beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Structurele afmetingen omvatten: septumdikte, achterwanddikte, maximale linker ventrikelwanddikte, linker ventrikel eind-diastolische diameter, linker ventrikel eind-systolische diameter en linker atriale afmeting
Baseline en tot week 16
Verandering in linker ventrikel uitstroombaan (LVOT) gradient gemeten in rust en tijdens Valsalva-manoeuvre vanaf baseline beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in hartkamer volumes (linkerventrikel eind-diastolisch volume, linkerventrikel eind-systolisch volume en linker atrium volume) ten opzichte van baseline beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in geïndexeerde cardiale kamer volumes (linkerventrikel eind-diastolisch volume index, linkerventrikel eind-systolisch volume index, en linker atrium volume index) vanaf baseline beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in linker ventrikel diameters (linker ventrikel eind-diastolische diameter en linker ventrikel eind-systolische diameter) vanaf baseline beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot en met week 16
Baseline en tot en met week 16
Verandering in geïndexeerde linkerventrikeldiameters (linkerventrikel eind-diastolische diameter index en linkerventrikel eind-systolische diameter index) vanaf baseline beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in linker atriale dimensie vanaf baseline beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in de linkerventrikelmassa-index (LVMI) vanaf baseline beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Aantal deelnemers met systolische anterieure beweging (SAM) van de mitralisklep, en aantal deelnemers met mitralisinsufficiëntie (MR) beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot en met week 16
Baseline en tot en met week 16
Aantal behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's)/bijwerkingen van geneesmiddelen (ADR's) en ernstige TEAE's/ADR's
Tijdsspanne: Tot en met week 16
Tot en met week 16
Aandeel deelnemers dat cibenzoline voortzet
Tijdsspanne: Baseline en weken 4, 8, 12 en 16
Baseline en weken 4, 8, 12 en 16
Aandeel patiënten die de dosis en/of frequentie van cibenzoline, bètablokker of calciumantagonist verlagen of verhogen
Tijdsspanne: Baseline en weken 4, 8, 12 en 16
Baseline en weken 4, 8, 12 en 16
Dagelijkse dosis cibenzoline, bètablokker of calciumantagonist
Tijdsspanne: Baseline en weken 4, 8, 12 en 16
Baseline en weken 4, 8, 12 en 16
Verandering in Linker Ventrikel Ejectiefractie (LVEF) zoals beoordeeld door transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16
Verandering in linker ventrikel slagvolume (LVSV) ten opzichte van baseline beoordeeld met transthoracale echocardiografie (TTE)
Tijdsspanne: Baseline en tot week 16
Baseline en tot week 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bristo Myers Squibb, Bristo Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CV027-1233

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren