Effektivitet og behandlingsmønstre for Mavacamten hos patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati i Japan (MANAGE-HCM)
14. april 2026 opdateret af: Bristol-Myers Squibb
Et studie, der evaluerer effektiviteten og behandlingsmønstrene af mavacamten hos patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati behandlet med cibenzolin i Japan (MANAGE-HCM)
Formålet med dette studie er at vurdere den reelle effektivitet og sikkerhed af mavacamten hos voksne diagnosticeret med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HOCM), som modtager cibenzolin i Japan
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
36
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Telefonnummer: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Studiesteder
-
-
-
Kochi, Japan
- Rekruttering
- Kochi University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Studiepopulationen vil bestå af voksne diagnosticeret med symptomatisk obstruktiv hypertrof kardiomyopati (HOCM), som er blevet ordineret mavacamten-behandling af den behandlende læge som en del af rutinemæssig klinisk behandling i Japan
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
• Underskrevet informeret samtykkeformular (ISF): Deltagere, eller deres lovligt acceptable repræsentant, skal have underskrevet og dateret en Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-godkendt ISF i overensstemmelse med regulatoriske, lokale og institutionelle retningslinjer. Dette skal indhentes før udførelse af nogen protokol-relaterede procedurer.
Diagnosticeret med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HOCM) i overensstemmelse med Japanese Circulation Society-retningslinjer (2025), dvs. opfylde alle kriterier nedenfor:
- Har uforklarlig venstre ventrikel (LV) hypertrofi med ikke-udvidede ventrikulære kamre i fravær af anden hjerte- (f.eks. hypertension, aortastenose) eller systemisk sygdom og med maksimal LV-vegtykkelse ≥ 15 mm (eller ≥ 13 mm med positiv familiehistorie for HCM).
- Har Left Ventricular Outflow Tract (LVOT) toppunktgradient ≥ 30 mmHg (hvile, Valsalva-manøvre eller efter træning).
- Har dokumenteret Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF) ≥ 55% ved baseline.
Deltagere, der opfylder et af følgende kriterier:
- Deltagere, der tidligere har modtaget mavacamten kontinuerligt i ≥ 16 uger
- Deltagere, der i øjeblikket modtager mavacamten
- Deltagere, der er planlagt til at modtage mavacamten
- Behandlet med en stabil dosis cibenzolin i mindst 3 måneder før påbegyndelse af mavacamten-behandling. Gradvis reduktion af cibenzolin inden for 3 måneder før påbegyndelse af mavacamten-behandling er tilladt, hvis stabil dosis cibenzolin blev brugt i mindst 3 måneder før reduktionen.
- Mindst 18 år på tidspunktet for underskrivelse af det informerede samtykke.
Eksklusionskriterier:
- Overfølsomhed over for det aktive stof eller et af hjælpestofferne.
- Under graviditet og hos kvinder i den fødedygtige alder.
- Behandlet med stærke CYP3A4-hæmmere (itraconazol, clarithromycin, voriconazol, posaconazol, ritonavir, cobicistat, ceritinib, ensitrelvir fumarsyre, lonafarnib, josamycin eller mifepriston/misoprostol).
- Svær leversvigt (Child-Pugh C).
- Svært atrioventrikulært blok eller svært sinoatrialt blok.
- Kongestivt hjertesvigt.
- Kræver dialyse.
- Vinkelblok-glaukom.
- Tendens til urinretention.
- Behandlet med vardenafil hydrochlorid hydrat, moxifloxacin hydrochlorid, lascufloxacin hydrochlorid (injektion), toremifen citrat, fingolimod hydrochlorid, siponimod fumarat eller eliglustat tartrat.
- Mavacamten-behandling inden for 8 uger før baseline. Vurdering af påbegyndelse af mavacamten-behandling blev baseret på efter-træning LVOT toppunktgradient.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Skift Gruppe
Deltagere, der afbryder cibenzolin før eller ved påbegyndelsen af mavacamten-behandlingen
|
I henhold til produktmærket
|
|
Tapering/Add-on Group
Deltagere, der fortsætter cibenzolin ved påbegyndelse af mavacamten-behandling
|
I henhold til produktmærket
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i enten hvile- eller Valsalva-venstre ventrikel udstrømningsvejs (LVOT) peak gradient, uanset hvilken der blev brugt til at vurdere indledningen af mavacamten-behandling
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i peakgradient i venstre ventrikels udstrømningskanal (LVOT) (hvile og Valsalva-manøvre)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Andelen af patienter, der opnår målværdier for peakgradienter i venstre ventrikeludløbskanal (LVOT) (<50 mmHg / <30 mmHg) (Valsalvas manøvre eller efter træning)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Andel af patienter med en hvilken som helst reduktion i hvile- eller Valsalva Left Ventricular Outflow Tract (LVOT) peak gradients
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Andel af patienter med ≥1 New York Heart Association (NYHA) funktionel klassificeringsforbedring
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i hjertebiomarkører fra baseline
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Biomarkører omfatter hjerne natriuretisk peptid (BNP) eller N-terminalt prohormon af BNP (NT-proBNP)
|
Baseline og op til uge 16
|
|
Ændring i systoliske funktionsparametre (venstresidig udstødningsfraktion (LVEF) og venstresidig fraktionel forkortelse (LVFS) fra udgangspunktet vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Antal deltagere med venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <50% vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i venstre ventrikels hjerteoutput (LVCO) fra baseline vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i tidlig diastolisk mitral annulus hastighed (e') målt ved laterale, septale og gennemsnitlige positioner fra udgangspunktet vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i E/e'-forholdet målt ved de laterale, septale og gennemsnitlige positioner og E/A-forhold (forholdet mellem tidlig (E) og sen (A) ventrikulær fyldningshastighed) fra baseline vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i hjertets strukturelle dimensioner fra baseline vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Strukturelle dimensioner inkluderer: septumtykkelse, bagvægtykkelse, maksimal venstre ventrikulær vægtykkelse, venstre ventrikulær endediastolisk diameter, venstre ventrikulær endsystolisk diameter og venstre atrielt dimension
|
Baseline og op til uge 16
|
|
Ændring i gradienten i venstre ventrikels udløbstrakt (LVOT) målt i hvile og under Valsalvas manøvre fra baseline vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i hjertekammerens volumener (venstre ventrikels endediastoliske volumen, venstre ventrikels endsystoliske volumen og venstre atriums volumen) fra udgangspunktet vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i indekserede hjertekamrevolumener (venstre ventrikels enddiastoliske volumenindeks, venstre ventrikels endsystoliske volumenindeks og venstre atriums volumenindeks) fra baseline vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i venstre ventrikels diametre (venstre ventrikels enddiastoliske diameter og venstre ventrikels endsystoliske diameter) fra baseline vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i indekserede venstre ventrikulære diametre (venstre ventrikulær endediastolisk diameterindex og venstre ventrikulær endsystolisk diameterindex) fra baseline vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i størrelsen af venstre atrium fra udgangspunktet vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i venstre ventrikelmasseindeks (LVMI) fra baseline vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Antal deltagere med systolisk anterior bevægelse (SAM) af mitralklappen, og antal deltagere med mitralklapinsufficiens (MR) vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Antal behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)/bivirkninger af lægemidlet (ADR'er) og alvorlige TEAE'er/ADR'er
Tidsramme: Op til uge 16
|
Op til uge 16
|
|
|
Andel af deltagere, der fortsætter med cibenzolin
Tidsramme: Baseline og ugerne 4, 8, 12 og 16
|
Baseline og ugerne 4, 8, 12 og 16
|
|
|
Andel af patienter, der reducerer eller øger dosis og/eller hyppigheden af cibenzolin, betablokker eller calciumkanalblokker
Tidsramme: Baseline og uge 4, 8, 12 og 16
|
Baseline og uge 4, 8, 12 og 16
|
|
|
Daglig dosis af cibenzolin, betablokker eller calciumkanalblokker
Tidsramme: Baseline samt ugerne 4, 8, 12 og 16
|
Baseline samt ugerne 4, 8, 12 og 16
|
|
|
Ændring i venstre ventrikels udstødningsfraktion (LVEF) vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
|
|
Ændring i slagvolumen i venstre ventrikel (LVSV) fra baseline vurderet ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og op til uge 16
|
Baseline og op til uge 16
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Bristo Myers Squibb, Bristo Myers Squibb
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. februar 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. marts 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. april 2026
Først opslået (Faktiske)
21. april 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CV027-1233
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .