Eficacia y Patrones de Tratamiento de Mavacamten en Pacientes con Miocardiopatía Hipertrófica Obstructiva en Japón (MANAGE-HCM)

Criterios de inclusión:

• Formulario de consentimiento informado (FCI) firmado: Los participantes, o su representante legalmente aceptable, deben haber firmado y fechado un FCI aprobado por la Junta de Revisión Institucional (JRI)/Comité de Ética Independiente (CEI) de acuerdo con las directrices reglamentarias, locales e institucionales. Esto debe obtenerse antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el protocolo.

• Diagnosticado de miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHO) según las directrices de la Sociedad Japonesa de Circulación (2025), es decir, cumple todos los criterios siguientes:

  • Tiene hipertrofia ventricular izquierda (VI) inexplicada con cámaras ventriculares no dilatadas en ausencia de otras enfermedades cardíacas (p. ej., hipertensión, estenosis aórtica) o sistémicas, y con un grosor máximo de la pared del VI ≥ 15 mm (o ≥ 13 mm con antecedentes familiares positivos de MCH).
  • Tiene un gradiente máximo del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) ≥ 30 mmHg (en reposo, maniobra de Valsalva o post-ejercicio).
• Tiene documentada una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≥ 55% en la línea de base.

• Participantes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios:

  • Participantes que han recibido previamente mavacamten de forma continua durante ≥ 16 semanas
  • Participantes que están recibiendo actualmente mavacamten
  • Participantes que están programados para recibir mavacamten
• Tratados con una dosis estable de cibenzolina durante al menos 3 meses antes de iniciar el tratamiento con mavacamten. Se permite la reducción gradual de cibenzolina dentro de los 3 meses previos al inicio del tratamiento con mavacamten si se utilizó una dosis estable de cibenzolina durante al menos 3 meses antes de la reducción gradual.
• Al menos 18 años de edad en el momento de firmar el consentimiento informado.

Criterios de exclusión:

• Hipersensibilidad al principio activo o a cualquiera de los excipientes.
• Durante el embarazo y en mujeres en edad fértil.
• Tratados con inhibidores potentes del CYP3A4 (itraconazol, claritromicina, voriconazol, posaconazol, ritonavir, cobicistat, ceritinib, ácido fumárico de ensitrelvir, lonafarnib, josamicina o mifepristona/misoprostol).
• Insuficiencia hepática grave (Child-Pugh C).
• Bloqueo auriculoventricular grave o bloqueo sinoauricular grave.
• Insuficiencia cardíaca congestiva.
• Requiere diálisis.
• Glaucoma de ángulo cerrado.
• Tendencia a la retención urinaria.
• Tratados con clorhidrato de vardenafilo hidratado, clorhidrato de moxifloxacino, clorhidrato de lascufloxacino (inyección), citrato de toremifeno, clorhidrato de fingolimod, fumarato de siponimod o tartrato de eliglustat.
• Tratamiento con mavacamten dentro de las 8 semanas previas a la línea de base. La iniciación del tratamiento con mavacamten se juzgó basándose en el gradiente máximo del TSVI post-ejercicio.