Effektivitet och behandlingsmönster av Mavacamten hos patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati i Japan (MANAGE-HCM)
25 juni 2026 uppdaterad av: Bristol-Myers Squibb
En studie som utvärderar effektivitet och behandlingsmönster för Mavacamten hos patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati behandlade med Cibenzolin i Japan (MANAGE-HCM)
Syftet med denna studie är att utvärdera den verkliga världens effektivitet och säkerhet hos mavacamten hos vuxna med diagnostiserad symtomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HOCM) som behandlas med cibenzolin i Japan
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
36
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Studera Kontakt Backup
- Namn: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Telefonnummer: 855-907-3286
- E-post: Clinical.Trials@bms.com
Studieorter
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Japan, 1050001
- Rekrytering
- Mebix. Inc
-
Kontakt:
- Minoru Tonogai, Site 0001
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att bestå av vuxna diagnostiserade med symtomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HOCM) som har fått mavacamtenbehandling ordinerad av behandlande läkare som en del av rutinmässig klinisk vård i Japan
Beskrivning
Inklusionskriterier:
• Undertecknat informerat samtyckesformulär (ICF): Deltagare, eller deras lagligt godkända företrädare, måste ha undertecknat och daterat ett av Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) godkänt ICF i enlighet med regelverk, lokala och institutionella riktlinjer. Detta måste erhållas innan några protokollrelaterade procedurer utförs.
Diagnostiserad med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HOCM) i enlighet med Japanese Circulation Society-riktlinjer (2025), d.v.s. uppfyller alla kriterier nedan:
- Har oförklarad vänsterkammarhypertrofi med icke-dilaterade kammare i frånvaro av annan hjärtsjukdom (t.ex. hypertoni, aortastenos) eller systemisk sjukdom och med maximal vänsterkammarväggstjocklek ≥ 15 mm (eller ≥ 13 mm med positiv familjeanamnes för HCM).
- Har vänsterkammarutflödeskanal (LVOT) toppgradient ≥ 30 mmHg (vila, Valsalva-manöver eller efter träning).
- Har dokumenterad vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) ≥ 55 % vid baslinjen.
Deltagare som uppfyller något av följande kriterier:
- Deltagare som tidigare har fått mavacamten kontinuerligt i ≥ 16 veckor
- Deltagare som för närvarande får mavacamten
- Deltagare som är planerade att få mavacamten
- Behandlad med en stabil dos av cibenzolin i minst 3 månader innan mavacamtenbehandling inleds. Utfasning av cibenzolin inom 3 månader före mavacamtenbehandling är tillåten om stabil dos av cibenzolin användes i minst 3 månader före utfasning.
- Minst 18 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
Exklusionskriterier:
- Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något av hjälpämnena.
- Under graviditet och hos kvinnor i fertil ålder.
- Behandlad med starka CYP3A4-hämmare (itraconazol, klaritromycin, voriconazol, posaconazol, ritonavir, cobicistat, ceritinib, ensitrelvirfumarsyra, lonafarnib, josamycin eller mifepriston/misoprostol).
- Svår leversvikt (Child-Pugh C).
- Svärt atrioventrikulärt block eller svärt sinoatrialt block.
- Kongestiv hjärtsvikt.
- Kräver dialys.
- Slutvinkelsglaukom.
- Benägenhet för urinretention.
- Behandlad med vardenafilhydrokloridhydrat, moxifloxacinhydroklorid, lascufloxacinhydroklorid (injektion), toremifencitrat, fingolimodhydroklorid, siponimodfumarat eller eliglustattartrat.
- Mavacamtenbehandling inom 8 veckor före baslinjen. Bedömning av mavacamtenbehandlingsinitiering baserades på LVOT toppgradient efter träning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Byt grupp
Deltagare som avbryter cibenzolin före eller vid initieringen av mavacamtenbehandling
|
Enligt produktetiketten
|
|
Tapering/Add-on-grupp
Deltagare som fortsätter med cibenzolin vid initiering av mavacamtenbehandling
|
Enligt produktetiketten
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i antingen vila- eller Valsalva-uttrycks LVOT-toppgradient, oavsett vilken som användes för att bedöma initieringen av mavacamten-behandlingen
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i peakgradienten i vänster kammarutflödesväg (LVOT) (vid vila och vid Valsalvamanöver)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Andel patienter som uppnår målet för toppgradienter i vänster kammarutflödeskanal (LVOT) (<50 mmHg / <30 mmHg) (Valsalvas manöver eller efter träning)
Tidsram: Baseline och upp till vecka 16
|
Baseline och upp till vecka 16
|
|
|
Andel patienter med någon minskning av vilande- eller Valsalva-toppgradienter i vänster kammarutflödesväg (LVOT)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Andel patienter med ≥1 New York Heart Association (NYHA) funktionell klassförbättring
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i hjärtmarkörer från baslinjen
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Biomarkörer inkluderar hjärnnatriuretisk peptid (BNP) eller N-terminalt prohormon av BNP (NT-proBNP)
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
Förändring i systoliska funktionsparametrar (vänsterkammarutkastningsfraktion (LVEF) och vänsterkammarfraktionsförkortning (LVFS) från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Antal deltagare med vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) <50% enligt bedömning med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baseline och upp till vecka 16
|
Baseline och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i vänsterkammarens kardiala utflöde (LVCO) från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baseline och upp till vecka 16
|
Baseline och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i tidig diastolisk mitralannulär hastighet (e') mätt vid laterala, septala och genomsnittliga positioner från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i E/e'-kvot mätt vid laterala, septala och genomsnittliga positioner samt E/A-kvot (förhållandet mellan tidiga (E) och sena (A) ventrikulära fyllnadshastigheter) från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring av hjärtats strukturella dimensioner från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Strukturella dimensioner inkluderar: septaltjocklek, bakre väggtjocklek, maximal vänsterkammarväggtjocklek, vänsterkammares slutdiastoliska diameter, vänsterkammares slutsystoliska diameter och vänster förmaksdimension
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
Förändring i gradienten i vänster kammares utflödesväg (LVOT) mätt i vila och under Valsalvamanöver från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baseline och upp till vecka 16
|
Baseline och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i hjärtkammarvolymer (vänster kammares slutdiastoliska volym, vänster kammares slutsystoliska volym och vänster förmaksvolym) från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i indexerade hjärtkammarvolymer (index för vänster kammare i slutet av diastolen, index för vänster kammare i slutet av systolen och index för vänster förmaksvolym) från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baseline och upp till vecka 16
|
Baseline och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i vänsterkammardiametrar (vänsterkammares slutdiastoliska diameter och vänsterkammares slutsystoliska diameter) från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baseline och upp till vecka 16
|
Baseline och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i indexerade vänsterkammardiametrar (index för vänsterkammares slutdiastoliska diameter och index för vänsterkammares slutsystoliska diameter) från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i vänster atriums dimension från baslinjen bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baseline och upp till vecka 16
|
Baseline och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring i vänsterkammarmassaindex (LVMI) från baslinje bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Antal deltagare med systolisk anteriör rörelse (SAM) av mitralklaffen, och antal deltagare med mitralregurgitation (MR) bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Antal behandlingsrelaterade ofördelaktiga händelser (TEAEs)/ofördelaktiga läkemedelsreaktioner (ADRs) och allvarliga TEAEs/ADRs
Tidsram: Upp till vecka 16
|
Upp till vecka 16
|
|
|
Andel deltagare som fortsätter med cibenzolin
Tidsram: Baslinje samt vecka 4, 8, 12 och 16
|
Baslinje samt vecka 4, 8, 12 och 16
|
|
|
Andel patienter som minskar eller ökar dosen och/eller frekvensen av cibenzolin, betablockerare eller kalciumkanalblockerare
Tidsram: Baseline och veckorna 4, 8, 12 och 16
|
Baseline och veckorna 4, 8, 12 och 16
|
|
|
Daglig dos av cibenzolin, betablockerare eller kalciumkanalblockerare
Tidsram: Baslinje och vecka 4, 8, 12 och 16
|
Baslinje och vecka 4, 8, 12 och 16
|
|
|
Förändring av vänsterkammarutstötning (LVEF) bedömd med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
|
|
Förändring av vänsterkammarens slagvolym (LVSV) från baslinjen utvärderad med transtorakal ekokardiografi (TTE)
Tidsram: Baslinje och upp till vecka 16
|
Baslinje och upp till vecka 16
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Bristo Myers Squibb, Bristo Myers Squibb
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 februari 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 mars 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 april 2026
Första postat (Faktisk)
21 april 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CV027-1233
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .