Mavacamtenin teho ja hoitokäytännöt obstruktiivisen hypertrofisen kardiomyopatian potilailla Japanissa (MANAGE-HCM)
tiistai 14. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Tutkimus mavacamtenin tehokkuudesta ja hoitokäytännöistä Japanissa cibenzoliinilla hoidetuilla obstruktiivisen hypertrofisen kardiomyopatian potilailla (MANAGE-HCM)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida mavacamtenin todellisen maailman tehokkuutta ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on diagnosoitu oireileva obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (HOCM) ja jotka saavat cibenzoliinia Japanissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
36
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Puhelinnumero: 855-907-3286
- Sähköposti: Clinical.Trials@bms.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Kochi, Japani
- Rekrytointi
- Kochi University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio koostuu aikuisista, joilla on oireileva obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (HOCM) ja joille hoitava lääkäri on Japanissa osana rutiinikliinistä hoitoa määrännyt mavacamten-hoidon.
Kuvaus
Ottaakriteerit:
• Allekirjoitettu tietoon perustuva suostumuslomake (ICF): Osallistujien tai heidän laillisen edustajansa on allekirjoitettava ja päiväytettävä Institutional Review Boardin (IRB)/Independent Ethics Committeen (IEC) hyväksymä ICF sääntely-, paikallisten ja laitosten ohjeiden mukaisesti. Tämä on saatava ennen minkään protokollaankuuluvan toimenpiteen suorittamista.
Diagnosoitu obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (HOCM) Japanilaisen verenkierron seuran (2025) ohjeiden mukaisesti, eli täyttää kaikki alla olevat kriteerit:
- Selittämätön vasemman kammion (LV) hypertrofia ilman laajentuneita kammioita, kun ei ole muita sydänsairauksia (esim. hypertensio, aorttaläpän ahtauma) tai systemaattista sairautta ja maksimaalinen LV-seinämän paksuus ≥ 15 mm (tai ≥ 13 mm positiivisella HCM-perhehistorialla).
- Vasemman kammion ulostulotien (LVOT) huippugradientti ≥ 30 mmHg (lepotilassa, Valsalvan manööverissä tai harjoituksen jälkeen).
- Dokumentoitu vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≥ 55 % lähtötilanteessa.
Osallistujat, jotka täyttävät minkä tahansa seuraavista kriteereistä:
- Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet mavakamtenia jatkuvasti ≥ 16 viikkoa
- Osallistujat, jotka saavat parhaillaan mavakamtenia
- Osallistujat, jotka ovat aikeissa saada mavakamtenia
- Hoidettu vakaalla sibentsoliinidoseerauksella vähintään 3 kuukautta ennen mavakamten-hoidon aloittamista. Sibentsoliinin vähentäminen 3 kuukauden kuluessa ennen mavakamten-hoidon aloittamista on sallittu, jos vakaata sibentsoliinidoseerausta on käytetty vähintään 3 kuukautta ennen vähentämistä.
- Vähintään 18-vuotias tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoitushetkellä.
Poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyys vaikuttavaan aineeseen tai mihin tahansa apuaineista.
- Raskauden aikana ja synnytysikäisillä naisilla.
- Hoidettu voimakkailla CYP3A4-estäjillä (itrakonatsoli, klaritromysiini, vorikonatsoli, posakonatsoli, ritonaviri, kobisistaatti, seritiniibi, ensitrelviri fumaarihappo, lonafarnibi, josamysiini tai mifepristoni/misoprostoli).
- Vakava maksasairaus (Child-Pugh C).
- Vakava atrioventrikulaarinen blokki tai vakava sinoatriuminen blokki.
- Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta.
- Dialyysiä vaativa.
- Sulkukulmaglaukooma.
- Alttius virtsanpidätykseen.
- Hoidettu vardenasilihydrokloridihydraatilla, moksifloksasiinihydrokloridilla, laskufloksasiinihydrokloridilla (ruiske), toremifeenisitraatilla, fingolimodihydrokloridilla, siponimodifumaraatilla tai eliglustaattartraatilla.
- Mavakamten-hoito 8 viikkoa ennen lähtötilannetta. Mavakamten-hoidon aloittamista arvioitiin harjoituksen jälkeisen LVOT-huippugradientin perusteella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Vaihtoryhmä
Osallistujat, jotka lopettavat cibentsoliinin ennen mavakamten-hoidon aloittamista tai sen aloittamisen yhteydessä
|
Tuotekannan mukaan
|
|
Tapering/Add-on Group
Osallistujat, jotka jatkavat sibentsoliinin käyttöä mavakamten-hoidon aloittamisen yhteydessä
|
Tuotekannan mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos joko lepo- tai Valsalva-testin vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) huippugradientissa, riippumatta siitä, kumpaa käytetään mavakampten-hoidon aloittamisen arvioinnissa
Aikaikkuna: Alkupiste ja viikkoon 16 asti
|
Alkupiste ja viikkoon 16 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasemman kammion ulostulotien (LVOT) huippugradientin muutos (levossa ja Valsalva-manööverillä)
Aikaikkuna: Perustaso ja jopa 16. viikkoon asti
|
Perustaso ja jopa 16. viikkoon asti
|
|
|
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat tavoitevasteen vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) huippupaineet (<50 mmHg / <30 mmHg) (Valsalva-manööveri tai liikuntatesti jälkeen)
Aikaikkuna: Alkutilanne ja aina viikkoon 16 asti
|
Alkutilanne ja aina viikkoon 16 asti
|
|
|
Potilaiden osuus, joilla on minkä tahansa asteen lasku lepo- tai Valsalva-manööverin vasemman kammion ulostuloaukon (LVOT) huippugradientissa
Aikaikkuna: Perusarvot ja ajanjakso viikkoon 16 asti
|
Perusarvot ja ajanjakso viikkoon 16 asti
|
|
|
Potilaiden osuus, jolla on ≥1 New York Heart Association (NYHA) -toimintaluokan parannus
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 16 asti
|
Perustaso ja viikkoon 16 asti
|
|
|
Sydänbiomarkkereiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso ja jopa 16. viikkoon
|
Biomarkkereihin kuuluvat aivonatriureettinen peptidi (BNP) tai BNP:n N-terminaalinen prohormoni (NT-proBNP)
|
Perustaso ja jopa 16. viikkoon
|
|
Muutos systolisen toiminnan parametreissa (vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ja vasemman kammion fraktionaalinen lyheneminen (LVFS)) lähtötasosta, arvioituna rintakehän ultraäänitutkimuksella (TTE)
Aikaikkuna: Alkuarvo ja ajanjakso viikkoon 16 asti
|
Alkuarvo ja ajanjakso viikkoon 16 asti
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) <50% transtorakaalisella ekkokardiografialla (TTE) mitattuna
Aikaikkuna: Alkupiste ja aina 16. viikkoon asti
|
Alkupiste ja aina 16. viikkoon asti
|
|
|
Perusarvosta mitattu muutos vasemman kammion sydämen minutitilavuudessa (LVCO) rintakehän ultraäänitutkimuksella (TTE)
Aikaikkuna: Alkutilanne ja jopa 16. viikkoon
|
Alkutilanne ja jopa 16. viikkoon
|
|
|
Muutos varhaisessa diastolisessa mitraliirennikkeen nopeudessa (e') mitattuna lateraalisessa, septaalisessa ja keskiarvopositiossa lähtöarvosta transtorakaalisen ekokardiografian (TTE) avulla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso ja jopa viikkoon 16 asti
|
Perustaso ja jopa viikkoon 16 asti
|
|
|
E/e'-suhteen muutos mitattuna lateraalisessa, septaalisessa ja keskiarvopositiossa sekä E/A-suhde (varhaisen (E) ja myöhäisen (A) kammion täyttönopeuksien suhde) lähtöarvosta, arvioitu transtorakaalisella ekkokardiografialla (TTE)
Aikaikkuna: Alkutilanne ja jopa 16. viikkoon
|
Alkutilanne ja jopa 16. viikkoon
|
|
|
Perusarvosta tapahtunut muutos sydämen rakenteellisissa mittoihin, mitattuna rintakotilta tehdyn ultraäänitutkimuksen (TTE) avulla
Aikaikkuna: Alkutilanne ja ajanjakso viikkoon 16 asti
|
Rakenteellisiin mittauksiin kuuluvat: septumipaksuus, takaseinämän paksuus, maksimaalinen vasemman kammion seinämän paksuus, vasemman kammion loppudiastolinen halkaisija, vasemman kammion loppusystolinen halkaisija ja vasemman eteisen mitta
|
Alkutilanne ja ajanjakso viikkoon 16 asti
|
|
Vasemman kammion ulostuloaukon (LVOT) gradientin muutos lepotilassa ja Valsalvan manööverin aikana lähtöarvosta, mitattuna rintakehän ultraäänitutkimuksella (TTE)
Aikaikkuna: Alkutilanne ja aina 16. viikkoon asti
|
Alkutilanne ja aina 16. viikkoon asti
|
|
|
Perusarvosta mitattujen sydänkammioiden tilavuuksien muutos (vasemman kammion loppudiastolinen tilavuus, vasemman kammion loppusystolinen tilavuus ja vasemman eteisen tilavuus) arvioituna rintakäytäväisellä kaikuluotauksella (TTE)
Aikaikkuna: Perustaso ja aina 16. viikkoon asti
|
Perustaso ja aina 16. viikkoon asti
|
|
|
Muutos indeksoiduista sydänkammion tilavuuksista (vasemman kammion loppudiastolinen tilavuusindeksi, vasemman kammion loppusystolinen tilavuusindeksi ja vasemman eteisen tilavuusindeksi) lähtötasosta, jota arvioidaan rintakehän kautta tehdyn ultraäänitutkimuksen (TTE) avulla
Aikaikkuna: Alkutilanne ja aina viikkoon 16 asti
|
Alkutilanne ja aina viikkoon 16 asti
|
|
|
Perusarvosta tapahtunut muutos vasemman kammion halkaisijoissa (vasemman kammion loppudiastolinen halkaisija ja vasemman kammion loppusystolinen halkaisija), arvioitu transtorakaalisella ekokardiografialla (TTE)
Aikaikkuna: Perustaso ja aina viikkoon 16 asti
|
Perustaso ja aina viikkoon 16 asti
|
|
|
Perusarvosta mitattu muutos indeksoiduissa vasemman kammion halkaisijoissa (vasemman kammion loppudiastolisen halkaisijan indeksi ja vasemman kammion loppusystolisen halkaisijan indeksi) transtorakaalisen ekkokardiografian (TTE) avulla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso ja aina 16. viikkoon asti
|
Perustaso ja aina 16. viikkoon asti
|
|
|
Vasemman eteisen koon muutos lähtöarvosta transtorakaalisella ekkokardiografialla (TTE) arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 16 asti
|
Perustaso ja viikkoon 16 asti
|
|
|
Muutos vasemman kammion massaindeksissä (LVMI) lähtöarvosta, arvioitu transtorakaalisella ultraäänitutkimuksella (TTE)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 16 asti
|
Perustaso ja viikkoon 16 asti
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on systolinen etuliikkeen (SAM) mitraliklapista, ja osallistujien määrä, joilla on mitraliregurgitaatio (MR) arvioituna transtorakaalisella ekokardiografialla (TTE)
Aikaikkuna: Alkutilanne ja aina 16. viikkoon saakka
|
Alkutilanne ja aina 16. viikkoon saakka
|
|
|
Hoidon aikana ilmaantuneiden haittatapahtumien (TEAE)/lääkeainehaittareaktioiden (ADR) ja vakavien TEAE/ADR-tapahtumien määrä
Aikaikkuna: Aina viikkoon 16 asti
|
Aina viikkoon 16 asti
|
|
|
Cibenzoliinia jatkavien osallistujien osuus
Aikaikkuna: Perusarvot sekä viikot 4, 8, 12 ja 16
|
Perusarvot sekä viikot 4, 8, 12 ja 16
|
|
|
Potilaiden osuus, jotka vähentävät tai lisäävät sibentsoliinin, beetasalpaajan tai kalsiumkanavasalpaajan annosta ja/tai annostelutiheyttä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikot 4, 8, 12 ja 16
|
Perustaso ja viikot 4, 8, 12 ja 16
|
|
|
Päivittäinen annos sibentsoliinia, beetasalpaajaa tai kalsiumkanavan estäjää
Aikaikkuna: Perustaso ja viikot 4, 8, 12 ja 16
|
Perustaso ja viikot 4, 8, 12 ja 16
|
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos transtorakaalisella echocardiografialla (TTE) arvioituna
Aikaikkuna: Perusarvo ja ajanjakso viikkoon 16 asti
|
Perusarvo ja ajanjakso viikkoon 16 asti
|
|
|
Perusarvosta tapahtunut muutos vasemman kammion iskutilavuudessa (LVSV) transtorakaalisella kaikukuvauksella (TTE) arvioituna
Aikaikkuna: Alkutilanne ja aina 16. viikkoon asti
|
Alkutilanne ja aina 16. viikkoon asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristo Myers Squibb, Bristo Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 5. helmikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 21. huhtikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 21. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CV027-1233
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kardiomyopatia
-
University Medical Center GroningenAstraZenecaValmisSydämen vajaatoiminta | Kardiomyopatia, perhe | Fospholamban R14del CardiomyopathyAlankomaat