Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektivitet og behandlingsmønstre av Mavacamten hos pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati i Japan (MANAGE-HCM)

25. juni 2026 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb

En studie som evaluerer effektiviteten og behandlingsmønstrene av mavacamten hos pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati behandlet med cibenzolin i Japan (MANAGE-HCM)

Formålet med denne studien er å vurdere den reelle effektiviteten og sikkerheten til mavacamten hos voksne diagnostisert med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HOCM) som mottar cibenzolin i Japan

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

36

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.

Studer Kontakt Backup

  • Navn: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
  • Telefonnummer: 855-907-3286
  • E-post: Clinical.Trials@bms.com

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 1050001
        • Rekruttering
        • Mebix. Inc
        • Ta kontakt med:
          • Minoru Tonogai, Site 0001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil bestå av voksne diagnostisert med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HOCM) som har fått mavacamten-behandling foreskrevet av behandlende lege som en del av rutinemessig klinisk behandling, i Japan

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

• Signert informert samtykkeskjema (ICF): Deltakere, eller deres lovlige representant, må ha signert og datert et godkjent ICF fra Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) i samsvar med regulatoriske, lokale og institusjonelle retningslinjer. Dette må innhentes før utførelse av protokollrelaterte prosedyrer.

  • Diagnostisert med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HOCM) i samsvar med Japanese Circulation Society-retningslinjer (2025), dvs. oppfyller alle kriteriene nedenfor:

    • Har uforklarlig venstreventrikulær (LV) hypertrofi med ikke-dilaterte ventrikkelkamre i fravær av annen hjerte- (f.eks. hypertensjon, aortastenose) eller systemisk sykdom, og med maksimal LV-veggtykkelse ≥ 15 mm (eller ≥ 13 mm med positiv familiehistorie for HCM).
    • Har Left Ventricular Outflow Tract (LVOT) toppgradient ≥ 30 mmHg (hvile, Valsalva-manøver, eller post-trening).
  • Har dokumentert Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF) ≥ 55% ved baseline.

  • Deltakere som oppfyller noen av følgende kriterier:

    • Deltakere som tidligere har mottatt mavacamten kontinuerlig i ≥ 16 uker
    • Deltakere som for tiden mottar mavacamten
    • Deltakere som er planlagt å motta mavacamten
  • Behandlet med stabil dose cibenzolin i minst 3 måneder før start av mavacamten-behandling. Nedtrapping av cibenzolin innen 3 måneder før start av mavacamten-behandling er tillatt hvis stabil dose cibenzolin ble brukt i minst 3 måneder før nedtrapping.
  • Minst 18 år på tidspunktet for signering av informert samtykke.

Eksklusjonskriterier:

  • Overfølsomhet for det aktive stoffet eller noe av hjelpestoffene.
  • Under graviditet og hos kvinner i fruktbar alder.
  • Behandlet med sterke CYP3A4-hemmere (itraconazol, klaritromycin, voriconazol, posaconazol, ritonavir, cobicistat, ceritinib, ensitrelvir fumarinsyre, lonafarnib, josamycin, eller mifepriston/misoprostol).
  • Alvorlig leversvikt (Child-Pugh C).
  • Alvorlig atrioventrikulær blokk eller alvorlig sinoatriell blokk.
  • Kongestiv hjertesvikt.
  • Krever dialyse.
  • Vinkelblokkglaucoom.
  • Tendens til urinretensjon.
  • Behandlet med vardenafilhydrokloridhydrat, moksifloksasinhydroklorid, lascufloksasinhydroklorid (injeksjon), toremifensitrat, fingolimodhydroklorid, siponimodfumarat, eller eliglustattartrat.
  • Mavacamten-behandling innen 8 uker før baseline. Vurdering av mavacamten-behandlingsstart ble basert på post-trening LVOT toppgradient.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Bytt gruppe
Deltakere som avslutter cibenzolin før eller ved start av mavacamten-behandling
Legemiddel: Mavacamten
I følge produktetiketten
Tapering/Add-on Gruppe
Deltakere som fortsetter cibenzoline ved initiering av mavacamten-behandling
Legemiddel: Mavacamten
I følge produktetiketten

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i enten hvile- eller Valsalva-utløst venstre ventrikkel utstrømningskanal (LVOT) toppgradient, uavhengig av hvilken som brukes til å vurdere initieringen av mavacamten-behandlingen
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i venstre ventrikkels utløpskanal (LVOT) toppgradient (hvile og Valsalva-manøver)
Tidsramme: Baseline og opp til uke 16
Baseline og opp til uke 16
Andel pasienter som oppnår mål for toppgradienter i venstre ventrikkelutløpstrakt (LVOT) (<50 mmHg / <30 mmHg) (Valsalva-manøver eller etter trening)
Tidsramme: Baseline og opp til uke 16
Baseline og opp til uke 16
Andel pasienter med noen reduksjon i hvile- eller Valsalva-toppgradienter i venstre ventrikkelutløpstrakt (LVOT)
Tidsramme: Utgangspunkt og frem til uke 16
Utgangspunkt og frem til uke 16
Andel pasienter med ≥1 New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasseforbedring
Tidsramme: Utsgangspunkt og opp til uke 16
Utsgangspunkt og opp til uke 16
Endring i hjertebiomarkører fra utgangspunkt
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Biomarkører inkluderer hjernes natriuretisk peptid (BNP) eller N-terminalt prohormon av BNP (NT-proBNP)
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i parametre for systolisk funksjon (venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon (LVEF) og venstre ventrikkels fraksjonell forkorting (LVFS) fra utgangspunktet vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Antall deltakere med venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) <50% vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i venstre ventrikkels hjerteminuttvolum (LVCO) fra utgangspunkt vurdert med transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i tidlig diastolisk mitralannulushastighet (e') målt ved lateral, septal og gjennomsnittlig posisjon fra utgangspunkt vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i E/e'-forholdet målt ved laterale, septale og gjennomsnittlige posisjoner og E/A-forhold (forhold mellom tidlig (E) og sen (A) ventrikkelfyllingshastighet) fra utgangspunktet vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i hjertestrukturelle dimensjoner fra utgangspunktet vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Strukturelle dimensjoner inkluderer: septumtykkelse, bakveggtykkelse, maksimal venstre ventrikkelveggtykkelse, venstre ventrikkel endediastolisk diameter, venstre ventrikkel endsystolisk diameter og venstre atriedimensjon
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i venstre ventrikkel utløpstrakt (LVOT) gradient målt i hvile og under Valsalvas manøver fra utgangspunktet vurdert med transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i hjertekammerens volum (venstre ventrikkels endediastoliske volum, venstre ventrikkels endsystoliske volum og venstre atriums volum) fra baseline vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i indekserte hjertekammervolum (venstre ventrikkel endediastolisk volumindeks, venstre ventrikkel endsystolisk volumindeks og venstre atrievolumindeks) fra utgangspunktet vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i venstre ventrikkels diametre (venstre ventrikkels endediastoliske diameter og venstre ventrikkels endsystoliske diameter) fra utgangspunkt vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og opptil uke 16
Baseline og opptil uke 16
Endring i indekserte venstre ventrikkel-diametre (venstre ventrikkel endediastolisk diameterindeks og venstre ventrikkel endsystolisk diameterindeks) fra baseline vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i venstre atriets dimensjon fra baseline vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og opp til uke 16
Baseline og opp til uke 16
Endring i venstre ventrikkel masseindeks (LVMI) fra utgangspunktet vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Antall deltakere med systolisk anteriør bevegelse (SAM) av mitralklaffen, og antall deltakere med mitralklaffinsuffisiens (MR) vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Baseline og opp til uke 16
Baseline og opp til uke 16
Antall behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er)/legemiddelbivirkninger (ADR-er) og alvorlige TEAE-er/ADR-er
Tidsramme: Opp til uke 16
Opp til uke 16
Andel deltakere som fortsetter med cibenzolin
Tidsramme: Baseline og uke 4, 8, 12 og 16
Baseline og uke 4, 8, 12 og 16
Andel pasienter som reduserer eller øker dosen og/eller doseringsfrekvensen av cibenzolin, betablokker eller kalsiumkanalblokker
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 4, 8, 12 og 16
Utgangspunkt og uke 4, 8, 12 og 16
Daglig dose av cibenzolin, betablokker eller kalsiumkanalblokker
Tidsramme: Baseline og uke 4, 8, 12 og 16
Baseline og uke 4, 8, 12 og 16
Endring i venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon (LVEF) som vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og opp til uke 16
Utgangspunkt og opp til uke 16
Endring i slagvolumet til venstre ventrikkel (LVSV) fra utgangspunkt vurdert ved transtorakal ekkokardiografi (TTE)
Tidsramme: Utgangspunkt og frem til uke 16
Utgangspunkt og frem til uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Etterforskere

  • Studieleder: Bristo Myers Squibb, Bristo Myers Squibb

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

21. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CV027-1233

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere