Enarodustat + CsA 对比 CsA 治疗新诊断的 TD-NSAA
2026年4月16日 更新者:Bing Han、Peking Union Medical College Hospital
Enarodustat联合环孢素对比环孢素单药治疗新诊断的TD-NSAA的疗效与安全性
本研究旨在比较依那度司他联合环孢素治疗与环孢素单药治疗在初诊输血依赖型非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)患者中的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
90
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Bing Han
- 电话号码:+86 13601059938
- 邮箱:hanbing_li@sina.com.cn
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准:
- 年龄 ≥ 18 岁;
- 通过常规血液检查、骨髓穿刺、骨髓活检和排除测试确诊为再生障碍性贫血(AA),并根据Camitta标准确定为输血依赖型非重型再生障碍性贫血(TD NSAA);血红蛋白<90g/L;
- 没有HLA匹配的供体或不适合一线异基因造血干细胞移植(HSCT);
- 基线肝肾功<2倍正常上限;
- ECOG评分 ≤ 2;
- 已签署知情同意书;
排除标准:
- 患有其他原发性或继发性骨髓衰竭(BMF)疾病,如范可尼贫血、先天性角化不良等;
- 细胞遗传学检查存在克隆性血液学骨髓疾病(MDS、AML)证据;
- PNH克隆 ≥ 50%;
- 入组前接受过HSCT;
- 既往使用过免疫抑制治疗,如ATG、CsA、TPO受体激动剂(TPO-RAs)、罗沙司他;
- 对enarodustat或CsA过敏或不耐受;
- 怀孕或哺乳期患者;
- 严重出血或感染,标准治疗无法控制;
- 合并恶性肿瘤;
- 3个月内参与过其他临床试验;
- 研究者认为不适合参加本研究的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的:CsA+Enarodustat
CsA 3-5mg/kg/d Enarostat 8mg qd
|
恩拉鲁司他 8mg qd
CsA 3-5mg/kg/天,谷浓度100-200ng/ml
|
|
有源比较器:CsA
CsA 3-5毫克/千克/天
|
CsA 3-5mg/kg/天,谷浓度100-200ng/ml
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
ORR
大体时间:6个月
|
ORR=CRR+PRR
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
红细胞输注率
大体时间:3个月、6个月、12个月
|
实现红细胞输注独立达8周或更长时间的患者比例
|
3个月、6个月、12个月
|
|
血红蛋白应答率
大体时间:3个月、6个月、12个月
|
血红蛋白应答患者比例
|
3个月、6个月、12个月
|
|
不良事件发生率
大体时间:直至研究完成,平均1年
|
根据CTCAE,发生不良事件(AEs)的患者比例
|
直至研究完成,平均1年
|
|
ORR
大体时间:3个月,12个月
|
ORR=CRR+PRR
|
3个月,12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年4月1日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2029年12月1日
研究注册日期
首次提交
2026年4月16日
首先提交符合 QC 标准的
2026年4月16日
首次发布 (实际的)
2026年4月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月16日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.