Enarodustat + CsA vs CsA u nově diagnostikovaných TD-NSAA
16. dubna 2026 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Účinnost a bezpečnost kombinace enarodu statu s cyklosporinem ve srovnání s monoterapií cyklosporinem u nově diagnostikované TD-NSAA
Tato studie si kladla za cíl porovnat účinnost a bezpečnost kombinace enarodustatu s cyklosporinem oproti samotnému cyklosporinu v léčbě nově diagnostikované na transfuzi závislé těžké aplastické anémie (TD-NSAA).
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
90
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Bing Han
- Telefonní číslo: +86 13601059938
- E-mail: hanbing_li@sina.com.cn
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kriteria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let;
- Diagnostikován aplastická anémie (AA) pomocí rutinních krevních testů, punkce kostní dřeně, biopsie kostní dřeně a vylučovacích testů, a podle Camittových kritérií určen jako transfuzně závislá těžká aplastická anémie (TD NSAA); Hemoglobin <90 g/l;
- Neměl žádného HLA-kompatibilního dárce nebo nebyl vhodný pro první linii alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT);
- Základní funkce jater a ledvin <2 ULN;
- ECOG skóre ≤ 2;
- Podepsal informovaný souhlas;
Kritéria pro vyloučení:
- Měl jiná primární nebo sekundární onemocnění selhání kostní dřeně (BMF), jako je Fanconiho anémie, kongenitální keratinizační porucha atd.;
- S průkazem klonálního hematologického onemocnění kostní dřeně (MDS, AML) v cytogenetice;
- PNH klon ≥ 50%;
- Absolvoval HSCT před zařazením;
- Dříve používal imunosupresivní léčbu jako ATG, CsA, agonisty receptoru TPO (TPO-RAs), roxadustat;
- Alergický nebo netolerující enarodustat nebo CsA;
- Těhotné nebo kojící pacientky;
- Závažné krvácení nebo infekce, které nelze kontrolovat standardní léčbou;
- Komplikované maligními nádory;
- Účastnil se jiných klinických studií během 3 měsíců;
- Pacienti považováni zkoušejícím za nevhodné k účasti v této studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CsA+Enarodustat
CsA 3-5 mg/kg/den Enarodustat 8 mg jednou denně
|
Enarodustat 8 mg jednou denně
CsA 3-5 mg/kg/den, minimální koncentrace 100-200 ng/ml
|
|
Aktivní komparátor: CsA
Cyklosporin A 3-5 mg/kg/den
|
CsA 3-5 mg/kg/den, minimální koncentrace 100-200 ng/ml
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Četnost objektivní odpovědi
Časové okno: 6-měsíční
|
ORR=CRR+PRR
|
6-měsíční
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
míra RBC-TI
Časové okno: 3měsíční, 6měsíční, 12měsíční
|
Podíl pacientů, kteří dosáhnou nezávislosti na transfuzích červených krvinek po dobu 8 týdnů nebo déle
|
3měsíční, 6měsíční, 12měsíční
|
|
míra odpovědi hemoglobinu
Časové okno: 3měsíční, 6měsíční, 12měsíční
|
Podíl pacientů s odpovědí hemoglobinu
|
3měsíční, 6měsíční, 12měsíční
|
|
Míra nežádoucích účinků
Časové okno: až do ukončení studie, v průměru 1 rok
|
Podle CTCAE, podíl pacientů s nežádoucími událostmi (AE)
|
až do ukončení studie, v průměru 1 rok
|
|
ORM (celková míra odpovědi na léčbu)
Časové okno: 3 měsíce, 12 měsíců
|
ORR=CRR+PRR
|
3 měsíce, 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. dubna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. dubna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. dubna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
23. dubna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- K10247
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .